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Studio in aperto di APX001 per il trattamento di pazienti con infezioni da muffe invasive causate da Aspergillus o muffe rare (AEGIS)

3 settembre 2025 aggiornato da: Basilea Pharmaceutica

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di APX001 nel trattamento di pazienti con infezioni da muffe invasive causate da specie di Aspergillus o muffe rare

Questo è uno studio multicentrico di fase 2 per valutare APX001 per il trattamento delle infezioni fungine invasive causate da Aspergillus spp. o muffe rare (p. es., Scedosporium spp., Fusarium spp. e funghi Mucorales).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgio, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israele, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israele, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine, dai 18 anni in su.
  • Pazienti con comprovata o probabile IMI causata da Aspergillus spp. Possono essere arruolati anche i pazienti che presentano IMI dovuta ad altri funghi filamentosi (p. es., Scedosporium spp., Fusarium spp. e funghi Mucorales come Mucor spp. o Rhizopus spp.).
  • Avere opzioni terapeutiche limitate o assenti a causa di resistenza documentata o prevista, controindicazione, intolleranza o mancanza di risposta clinica alla terapia antimicotica SOC, come sostenuto dalle linee guida terapeutiche regionali/nazionali pertinenti.
  • Pazienti in cui lo sperimentatore ritiene che vi sia un potenziale vantaggio nell'utilizzo di APX001 rispetto all'attuale SOC (ad esempio, ampio spettro di attività, insorgenza di IMI durante la profilassi antimicotica, attività contro agenti patogeni di muffe resistenti, formulazioni IV e PO, profilo DDI favorevole, epatica e profilo di sicurezza renale, ampia distribuzione tissutale compreso il cervello) e/o dove la terapia antifungina SOC comporta un rischio significativo di tossicità o fallimento del trattamento (p. es., rischio di DDI, rischio di sicurezza/tossicità, sito di infezione non accessibile dal SOC).

Criteri di esclusione:

  • Neoplasie ematologiche refrattarie.
  • Aspergillosi cronica, aspergilloma o aspergillosi broncopolmonare allergica.
  • Trattamento con terapia antifungina attiva per muffe sistemica (PO, EV o inalata) per 120 ore immediatamente prima della somministrazione iniziale. Nota: i pazienti con infezione fungina invasiva causata da una muffa con resistenza documentata o mancanza di copertura da parte del SOC precedente in questione, possono aver ricevuto >120 ore prima del trattamento e rimanere idonei per lo studio.
  • Evidenza di significativa disfunzione epatica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A: fosmanogepix (APX001)
Droga: fosmanogepix
Fosmanogepix IV e orale
Altri nomi:
  • APX001
  • E210
Sperimentale: Coorte B: fosmanogepix (APX001)
Droga: fosmanogepix
Fosmanogepix IV e orale
Altri nomi:
  • APX001
  • E210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti deceduti dopo la prima dose del farmaco in studio fino al giorno 42
Lasso di tempo: Dopo la prima dose dal giorno 1 al giorno 42
La percentuale di partecipanti deceduti dopo la prima dose nello studio fino al giorno 42 è stata riportata in questa misura di esito. Questa misura di esito includeva tutti i decessi dal giorno 1 al giorno 42.
Dopo la prima dose dal giorno 1 al giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta globale basata sulla valutazione del comitato di revisione dei dati (DRC) alla fine del trattamento farmacologico dello studio (EOST)
Lasso di tempo: Qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino alla fine del trattamento in studio (qualsiasi giorno fino al Giorno 42)
La risposta globale è stata classificata come successo del trattamento (risposta completa o parziale [CR o PR]) o fallimento del trattamento (risposta stabile [SR], progressione della malattia fungina [PD] o morte) come determinato dal DRC. CR: sopravvivenza entro un periodo di osservazione prespecificato (PPOB), risoluzione di tutti i sintomi e segni attribuibili (att) di malattia e anomalie radiologiche (rad) e evidenza micologica (mico) di eradicazione della malattia. PR: sopravvivenza all'interno di POB, miglioramento dei sintomi att e dei segni di malattia e anomalie rad, e evidenza di clearance delle colture o riduzione del carico fungino. SR: sopravvivenza all'interno della PPOB, miglioramento minore o nullo della malattia fungina ma nessuna evidenza di progressione basata su un insieme di criteri clinici, rad e myco, PD o morte. PD: evidenza di malattia fungina progressiva basata su un insieme di criteri clinici, rad e myco. Morte: morte durante PPOB, indipendentemente dall'attribuzione. I dati sono presentati per EOST che avrebbe potuto precedere il giorno 42 per alcuni partecipanti.
Qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino alla fine del trattamento in studio (qualsiasi giorno fino al Giorno 42)
Percentuale di partecipanti con successo o fallimento del trattamento per la risposta globale basata sulla valutazione del comitato di revisione dei dati (DRC) al trattamento farmacologico di fine studio (EOST)
Lasso di tempo: Qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino alla fine del trattamento in studio (qualsiasi giorno fino al Giorno 42)
La risposta globale è stata classificata come successo del trattamento (CR o PR) o fallimento del trattamento (SR, PD o morte) come determinato dal DRC. CR: sopravvivenza all'interno di un POB prespecificato, risoluzione di tutti i sintomi e segni attribuibili di malattia e anomalie rad e mico evidenza di eradicazione della malattia. PR: sopravvivenza all'interno di un POB prespecificato, miglioramento dei sintomi e dei segni attribuibili alla malattia e anomalie del rad e evidenza di clearance delle colture o riduzione del carico fungino. SR: sopravvivenza all'interno di POB prespecificato, miglioramento minore o nullo nella malattia fungina, ma nessuna evidenza di progressione, sulla base di un composito di criteri clinici, rad e micotici, PD o morte. PD: evidenza di PD basata su un insieme di criteri clinici, rad e myco. Morte: morte durante un periodo di valutazione prestabilito, indipendentemente dall'attribuzione. Viene presentata la percentuale di partecipanti con successo del trattamento (CR, PR) e fallimento del trattamento (SR, PD, morte) insieme all'intervallo di confidenza binomiale esatto a due code dell'80%.
Qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino alla fine del trattamento in studio (qualsiasi giorno fino al Giorno 42)
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. I TEAE erano eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio che erano assenti prima del trattamento o che erano peggiorati rispetto allo stato pretrattamento. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che si verificava, a qualsiasi dose: provocava la morte; ricovero ospedaliero richiesto o prolungamento del ricovero esistente; era in pericolo di vita; portato a invalidità/incapacità persistente o significativa; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita e altri importanti eventi medici. Gli eventi avversi includevano i SAE e tutti i non SAE.
Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Numero di partecipanti con anomalia clinicamente significativa nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
I segni vitali includevano temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e saturazione di ossigeno. In questa misura di esito è stato riportato il numero di partecipanti con anormalità clinicamente significative nei segni vitali giudicati dallo sperimentatore.
Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Numero di partecipanti con anomalia clinicamente significativa nelle valutazioni dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Le valutazioni cliniche di laboratorio includevano la chimica del siero (bilirubina, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, creatinina, creatina chinasi), ematologia (inclusi emoglobina, ematocrito, piastrine, leucociti, linfociti, neutrofili, basofili, eosinofili e monociti), coagulazione (inclusi protrombina tempo [PT]/International normalized ratio [INR]) e analisi delle urine. È stato presentato il numero di partecipanti con anormalità clinicamente significative in qualsiasi parametro di laboratorio giudicato dallo sperimentatore e riportato come eventi avversi.
Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) anomali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
I parametri ECG includevano intervallo PR, intervallo QRS, intervallo QT, intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF), intervallo QT corretto utilizzando la formula di Bazett (QTcB), intervallo RR e frequenza cardiaca. È stato presentato il numero di partecipanti con risultati ECG anormali clinicamente significativi secondo il giudizio dello sperimentatore.
Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale negli esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
L'esame fisico comprendeva una valutazione dell'aspetto generale, della pelle, degli occhi, del cuore, del torace, dell'addome e un esame neurologico. I componenti dell'esame neurologico includevano l'esame del nervo cranico, sensoriale e motorio; test dei riflessi e dell'andatura; e valutazione del coordinamento. I cambiamenti clinicamente significativi sono stati giudicati dallo sperimentatore.
Dal giorno 1 fino a un massimo di 31 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del trattamento in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 73 giorni)
Concentrazioni plasmatiche di Fosmanogepix
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 3, 4, 7: pre-dose e 3 ore post-dose; Giorni 6, 13, 14: 3 ore post-dose, Giorno 15: pre-dose
Giorni 1, 2, 3, 4, 7: pre-dose e 3 ore post-dose; Giorni 6, 13, 14: 3 ore post-dose, Giorno 15: pre-dose

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Giorno 84
Giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Investigatori

  • Direttore dello studio: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

9 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APX001-202
  • C4791010 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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