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Estudio abierto de APX001 para el tratamiento de pacientes con infecciones invasivas por moho causadas por Aspergillus o mohos raros (AEGIS)

3 de septiembre de 2025 actualizado por: Basilea Pharmaceutica

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de APX001 en el tratamiento de pacientes con infecciones invasivas por moho causadas por especies de Aspergillus o mohos raros

Este es un estudio multicéntrico de fase 2 para evaluar APX001 para el tratamiento de infecciones fúngicas invasivas causadas por Aspergillus spp. o mohos raros (p. ej., Scedosporium spp., Fusarium spp. y hongos Mucorales).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Alemania, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Bélgica, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres, mayores de 18 años.
  • Pacientes con IMI probada o probable causada por Aspergillus spp. Los pacientes que presentan IMI debido a otros hongos filamentosos (p. ej., Scedosporium spp., Fusarium spp. y hongos mucorales como Mucor spp. o Rhizopus spp.) también pueden inscribirse.
  • Tener opciones de tratamiento limitadas o nulas debido a resistencia, contraindicación, intolerancia o falta de respuesta clínica documentadas o anticipadas a la terapia antimicótica SOC, según lo recomendado por las pautas de tratamiento regionales/nacionales pertinentes.
  • Pacientes en los que el investigador considere que existe una ventaja potencial de usar APX001 sobre el SOC actual (p. ej., amplio espectro de actividad, aparición de IMI durante la profilaxis antifúngica, actividad contra patógenos de moho resistentes, formulaciones IV y PO, perfil DDI favorable, perfil de seguridad renal, distribución tisular amplia, incluido el cerebro), y/o cuando la terapia antimicótica SOC conlleva un riesgo significativo de toxicidad o fracaso del tratamiento (p. ej., riesgo de DDI, riesgo de seguridad/toxicidad, sitio de infección no accesible por SOC).

Criterio de exclusión:

  • Neoplasia hematológica refractaria.
  • Aspergilosis crónica, aspergiloma o aspergilosis broncopulmonar alérgica.
  • Tratamiento con terapia antifúngica activa sistémica (PO, IV o inhalada) durante 120 horas inmediatamente antes de la dosificación inicial. Nota: los pacientes con infección fúngica invasiva causada por un moho con resistencia documentada o falta de cobertura del SOC anterior en cuestión pueden haber recibido >120 horas de tratamiento previo y seguir siendo elegibles para el estudio.
  • Evidencia de disfunción hepática significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A: fosmanogepix (APX001)
Droga: fosmanogepix
Fosmanogepix intravenoso y oral
Otros nombres:
  • APX001
  • E210
Experimental: Cohorte B: fosmanogepix (APX001)
Droga: fosmanogepix
Fosmanogepix intravenoso y oral
Otros nombres:
  • APX001
  • E210

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que murieron después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el día 42
Periodo de tiempo: Después de la primera dosis del día 1 al día 42
En esta medida de resultado se informó el porcentaje de participantes que murieron después de la primera dosis en el estudio hasta el día 42. Esta medida de resultado incluyó todas las muertes desde el día 1 hasta el día 42.
Después de la primera dosis del día 1 al día 42

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta global basada en la evaluación del Comité de revisión de datos (DRC) al final del tratamiento farmacológico del estudio (EOST)
Periodo de tiempo: Cualquier día desde el Día 1 hasta el final del tratamiento del estudio (cualquier día hasta el Día 42)
La respuesta global se clasificó como éxito del tratamiento (respuesta completa o parcial [RC o PR]) o fracaso del tratamiento (respuesta estable [SR], progresión de la enfermedad fúngica [PD] o muerte) según lo determinado por DRC. RC: supervivencia dentro del período de observación preespecificado (PPOB), resolución de todos los síntomas y signos atribuibles (att) de la enfermedad y anormalidades radiológicas (rad), y evidencia micológica (myco) de erradicación de la enfermedad. PR: supervivencia dentro del POB, mejoría en los síntomas y signos de enfermedad y anomalías de la radiación, y evidencia de eliminación de cultivos o reducción de la carga fúngica. RS: supervivencia dentro de PPOB, mejoría menor o nula en la enfermedad fúngica pero sin evidencia de progresión basada en la combinación de criterios clínicos, rad y myco, PD o muerte. PD: evidencia de enfermedad fúngica progresiva basada en una combinación de criterios clínicos, rad y myco. Muerte: muerte durante PPOB, independientemente de la atribución. Se presentan datos para EOST que podrían haber precedido al Día 42 para algunos participantes.
Cualquier día desde el Día 1 hasta el final del tratamiento del estudio (cualquier día hasta el Día 42)
Porcentaje de participantes con éxito o fracaso del tratamiento para la respuesta global según la evaluación del Comité de revisión de datos (DRC) al final del tratamiento farmacológico del estudio (EOST)
Periodo de tiempo: Cualquier día desde el Día 1 hasta el final del tratamiento del estudio (cualquier día hasta el Día 42)
La respuesta global se clasificó como éxito del tratamiento (RC o PR) o fracaso del tratamiento (SR, PD o muerte) según lo determinado por DRC. CR: supervivencia dentro del POB preespecificado, resolución de todos los síntomas y signos atribuibles de la enfermedad y anomalías radiactivas y micoevidencia de erradicación de la enfermedad. PR: supervivencia dentro del POB preespecificado, mejoría en los síntomas y signos atribuibles de la enfermedad y anomalías radiactivas y evidencia de eliminación de cultivos o reducción de la carga fúngica. SR: supervivencia dentro del POB preespecificado, mejoría menor o nula en la enfermedad fúngica, pero sin evidencia de progresión, en base a un compuesto de criterios clínicos, rad y myco, PD o muerte. PD: evidencia de PD basada en una combinación de criterios clínicos, rad y myco. Muerte: muerte durante un período de evaluación preespecificado, independientemente de la atribución. Se presenta el porcentaje de participantes con éxito del tratamiento (RC, PR) y fracaso del tratamiento (SR, PD, muerte) junto con un intervalo de confianza del 80% binomial exacto bilateral.
Cualquier día desde el Día 1 hasta el final del tratamiento del estudio (cualquier día hasta el Día 42)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Un evento adverso fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los TEAE fueron eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 4 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento. Un SAE era cualquier evento médico adverso que ocurriera, en cualquier dosis: resultó en la muerte; hospitalización requerida como paciente internado o prolongación de la hospitalización existente; estaba en peligro la vida; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento y otros eventos médicos importantes. Los EA incluyeron SAE y todos los no SAE.
Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Número de participantes con anormalidad clínicamente significativa en los signos vitales
Periodo de tiempo: Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Los signos vitales incluyeron temperatura corporal, presión arterial, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria y saturación de oxígeno. En esta medida de resultado se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales según lo juzgado por el investigador.
Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Número de participantes con anormalidad clínicamente significativa en las evaluaciones de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron química sérica (bilirrubina, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina, creatinina, creatina quinasa), hematología (incluyendo hemoglobina, hematocrito, plaquetas, leucocitos, linfocitos, neutrófilos, basófilos, eosinófilos y monocitos), coagulación (incluyendo protrombina tiempo [PT]/razón internacional normalizada [INR]), y análisis de orina. Se presentó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en cualquier parámetro de laboratorio a juicio del investigador e informados como eventos adversos.
Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Número de participantes con hallazgos anormales en el electrocardiograma (ECG) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Los parámetros del ECG incluyeron intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT, intervalo QT corregido con la fórmula de Fridericia (QTcF), intervalo QT corregido con la fórmula de Bazett (QTcB), intervalo RR y frecuencia cardíaca. Se presentó el número de participantes con hallazgos de ECG anormales clínicamente significativos según lo juzgado por el investigador.
Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en exámenes físicos y neurológicos
Periodo de tiempo: Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
El examen físico incluyó una evaluación de la apariencia general, piel, ojos, corazón, tórax, abdomen y un examen neurológico. Los componentes del examen neurológico incluyeron el examen de los nervios craneales, sensorial y motor; pruebas de reflejos y marcha; y evaluación de la coordinación. Los cambios clínicamente significativos fueron juzgados por el investigador.
Día 1 hasta un máximo de 31 días de seguimiento posterior a la última dosis del tratamiento del estudio, donde la duración máxima del tratamiento fue de 42 días (máximo hasta 73 días)
Concentraciones plasmáticas de Fosmanogepix
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 3, 4, 7: antes de la dosis y 3 horas después de la dosis; Días 6, 13, 14: 3 horas después de la dosis, Día 15: antes de la dosis
Días 1, 2, 3, 4, 7: antes de la dosis y 3 horas después de la dosis; Días 6, 13, 14: 3 horas después de la dosis, Día 15: antes de la dosis

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Día 84
Día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Basilea Pharmaceutica

Investigadores

  • Director de estudio: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

29 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

9 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APX001-202
  • C4791010 (Otro identificador: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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