Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af APX001 til behandling af patienter med invasive skimmelsvampeinfektioner forårsaget af Aspergillus eller sjældne skimmelsvampe (AEGIS)

3. september 2025 opdateret af: Basilea Pharmaceutica

En fase 2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​APX001 i behandlingen af ​​patienter med invasive skimmelsvampeinfektioner forårsaget af Aspergillus-arter eller sjældne skimmelsvampe

Dette er et fase 2, multicenter studie til evaluering af APX001 til behandling af invasive svampeinfektioner forårsaget af Aspergillus spp. eller sjældne skimmelsvampe (f.eks. Scedosporium spp., Fusarium spp. og Mucorales-svampe).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Tyskland, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner eller kvinder, 18 år eller ældre.
  • Patienter med dokumenteret eller sandsynligt IMI forårsaget af Aspergillus spp. Patienter, der viser sig med IMI på grund af andre trådsvampe (f.eks. Scedosporium spp., Fusarium spp. og Mucorales-svampe såsom Mucor spp. eller Rhizopus spp.) kan også indskrives.
  • Har begrænsede eller ingen behandlingsmuligheder på grund af dokumenteret eller forventet resistens, kontraindikation, intolerance eller manglende klinisk respons på SOC antifungal behandling, som anbefalet af de relevante regionale/lande behandlingsretningslinjer.
  • Patienter, hvor investigator vurderer, at der er en potentiel fordel ved at bruge APX001 i forhold til nuværende SOC (f.eks. bredt aktivitetsspektrum, fremkomst af IMI under antifungal profylakse, aktivitet mod resistente skimmelpatogener, IV- og PO-formuleringer, gunstig DDI-profil, gunstig lever- og nyresikkerhedsprofil, bred vævsfordeling inklusive hjerne), og/eller hvor den antifungale SOC-behandling indebærer en betydelig risiko for toksicitet eller behandlingssvigt (f.eks. DDI-risiko, sikkerheds-/toksicitetsrisiko, infektionssted, der ikke er tilgængeligt af SOC).

Ekskluderingskriterier:

  • Refraktær hæmatologisk malignitet.
  • Kronisk aspergillose, aspergilloma eller allergisk bronkopulmonal aspergillose.
  • Behandling med systemisk (PO, IV eller inhaleret) aktiv svampedræbende terapi i 120 timer umiddelbart før initial dosering. Bemærk: Patienter med invasiv svampeinfektion forårsaget af en skimmelsvamp med dokumenteret resistens over for eller manglende dækning af den pågældende tidligere SOC, kan have modtaget >120 timer før behandling og forbliver kvalificerede til undersøgelsen.
  • Tegn på signifikant leverdysfunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A: fosmanogepix (APX001)
Medicin: fosmanogepix
IV og oral fosmanogepix
Andre navne:
  • APX001
  • E210
Eksperimentel: Kohorte B: fosmanogepix (APX001)
Medicin: fosmanogepix
IV og oral fosmanogepix
Andre navne:
  • APX001
  • E210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der døde efter den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem dag 42
Tidsramme: Efter første dosis på dag 1 til og med dag 42
Procentdel af deltagere, der døde efter første dosis i undersøgelsen til og med dag 42, blev rapporteret i dette resultatmål. Dette resultatmål inkluderede alle dødsfald fra dag 1 til og med dag 42.
Efter første dosis på dag 1 til og med dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med global respons baseret på datagennemgangskomitéens (DRC) vurdering ved afslutningen af ​​undersøgelsen lægemiddelbehandling (EOST)
Tidsramme: Enhver dag fra dag 1 til afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen (enhver dag op til dag 42)
Global respons blev klassificeret som behandlingssucces (komplet eller delvis respons [CR eller PR]) eller behandlingssvigt (stabil respons [SR], progression af svampesygdom [PD] eller død) som bestemt af DRC. CR: overlevelse inden for en forudbestemt observationsperiode (PPOB), opløsning af alle tilskrivelige (att) symptomer og tegn på sygdom og radiologiske (rad) abnormiteter og mykologiske (myco) tegn på udryddelse af sygdom. PR: overlevelse inden for POB, forbedring af symptomer og tegn på sygdom og radabnormiteter og tegn på clearance af kulturer eller reduktion af svampebyrde. SR: overlevelse inden for PPOB, mindre eller ingen forbedring i svampesygdom, men ingen tegn på progression baseret på sammensætning af kliniske, rad- og myco-kriterier, PD eller død. PD: tegn på progressiv svampesygdom baseret på sammensætning af kliniske, rad- og myco-kriterier. Død: død under PPOB, uanset tilskrivning. Data præsenteres for EOST, som kunne være gået forud for dag 42 for nogle deltagere.
Enhver dag fra dag 1 til afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen (enhver dag op til dag 42)
Procentdel af deltagere med behandlingssucces eller behandlingsfejl for global respons baseret på datagennemgangskomitéens (DRC) vurdering ved afslutningen af ​​undersøgelsen lægemiddelbehandling (EOST)
Tidsramme: Enhver dag fra dag 1 til afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen (enhver dag op til dag 42)
Global respons blev klassificeret som behandlingssucces (CR eller PR) eller behandlingssvigt (SR, PD eller død) som bestemt af DRC. CR: overlevelse inden for forudbestemt POB, opløsning af alle tilskrivelige symptomer og tegn på sygdom og radabnormiteter og myco-bevis på udryddelse af sygdom. PR: overlevelse inden for forudspecificeret POB, forbedring af tilskrivelige symptomer og tegn på sygdom og radabnormiteter og tegn på clearance af kulturer eller reduktion af svampebyrde. SR: overlevelse inden for præspecificeret POB, mindre eller ingen forbedring i svampesygdom, men ingen tegn på progression, baseret på sammensætning af kliniske, rad- og myco-kriterier, PD eller død. PD: bevis for PD baseret på en sammensætning af kliniske, rad- og myco-kriterier. Død: død i en forudbestemt evalueringsperiode, uanset tilskrivning. Procentdel af deltagere med behandlingssucces (CR, PR) og behandlingssvigt (SR, PD, død) sammen med tosidet eksakt binomialt 80 % konfidensinterval præsenteres.
Enhver dag fra dag 1 til afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen (enhver dag op til dag 42)
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
En uønsket hændelse var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. TEAE'er var hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til 4 uger efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling. En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der forekom, ved enhver dosis: resulterede i døden; påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; var livstruende; resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt og andre vigtige medicinske begivenheder. AE'er omfattede SAE'er og alle ikke-SAE'er.
Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn
Tidsramme: Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Vitale tegn omfattede kropstemperatur, blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens og iltmætning. Antallet af deltagere med klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn som vurderet af investigator blev rapporteret i dette resultatmål.
Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant abnormitet i laboratorietestevalueringer
Tidsramme: Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Kliniske laboratorievurderinger inkluderede serumkemi (bilirubin, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, kreatinin, kreatinkinase), hæmatologi (inklusive hæmoglobin, hæmatocrit, blodplader, leukocytter, lymphocytes, neutrophils, base koagulation (inklusive protrombin tid [PT]/ International normaliseret ratio [INR]), og urinanalyse. Antallet af deltagere med klinisk signifikant abnormitet i en hvilken som helst laboratorieparameter som vurderet af investigator og rapporteret som uønskede hændelser blev præsenteret.
Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant abnorm elektrokardiogram (EKG).
Tidsramme: Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
EKG-parametre inkluderede PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF), QT-interval korrigeret ved hjælp af Bazetts formel (QTcB), RR-interval og hjertefrekvens. Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnorme EKG-fund som bedømt af investigator blev præsenteret.
Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Fysisk undersøgelse omfattede en vurdering af det generelle udseende, hud, øjne, hjerte, bryst, mave og en neurologisk undersøgelse. Komponenter af den neurologiske undersøgelse omfattede kranienerve, sensorisk og motorisk undersøgelse; refleks- og gangtest; og koordinationsvurdering. Klinisk signifikante ændringer blev bedømt af investigator.
Dag 1 op til maksimalt 31 dages opfølgning efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling, hvor maksimal behandlingsvarighed var 42 dage (maksimalt op til 73 dage)
Plasmakoncentrationer af Fosmanogepix
Tidsramme: Dage 1, 2, 3, 4, 7: Før dosis og 3 timer efter dosis; Dage 6, 13, 14: 3 timer efter dosis, Dag 15: før dosis
Dage 1, 2, 3, 4, 7: Før dosis og 3 timer efter dosis; Dage 6, 13, 14: 3 timer efter dosis, Dag 15: før dosis

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Dag 84
Dag 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Efterforskere

  • Studieleder: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

9. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

27. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APX001-202
  • C4791010 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Invasive svampeinfektioner

Kliniske forsøg med fosmanogepix

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner