Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie av APX001 for behandling av pasienter med invasive mugginfeksjoner forårsaket av Aspergillus eller sjeldne muggsopp (AEGIS)

16. mai 2024 oppdatert av: Basilea Pharmaceutica

En fase 2, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av APX001 ved behandling av pasienter med invasive mugginfeksjoner forårsaket av Aspergillus-arter eller sjeldne muggsopp

Dette er en fase 2, multisenterstudie for å evaluere APX001 for behandling av invasive soppinfeksjoner forårsaket av Aspergillus spp. eller sjeldne muggsopp (f.eks. Scedosporium spp., Fusarium spp. og Mucorales-sopp).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat-Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat-Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Tyskland, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner eller kvinner, 18 år eller eldre.
  • Pasienter med påvist eller sannsynlig IMI forårsaket av Aspergillus spp. Pasienter som har IMI på grunn av andre filamentøse sopp (f.eks. Scedosporium spp., Fusarium spp. og Mucorales spp. som Mucor spp. eller Rhizopus spp.) kan også bli registrert.
  • Har begrensede eller ingen behandlingsalternativer på grunn av dokumentert eller forventet resistens, kontraindikasjon, intoleranse eller mangel på klinisk respons på SOC antifungal terapi, som forespeilet av de relevante regionale/landsbehandlingsretningslinjene.
  • Pasienter der etterforskeren vurderer at det er en potensiell fordel ved å bruke APX001 i forhold til gjeldende SOC (f.eks. bredt spekter av aktivitet, fremkomst av IMI under antifungal profylakse, aktivitet mot resistente muggpatogener, IV og PO-formuleringer, gunstig DDI-profil, gunstig lever- og nyresikkerhetsprofil, bred vevsdistribusjon inkludert hjernen), og/eller der SOC-soppbehandlingen medfører betydelig risiko for toksisitet eller behandlingssvikt (f.eks. DDI-risiko, sikkerhets-/toksisitetsrisiko, infeksjonssted som ikke er tilgjengelig for SOC).

Ekskluderingskriterier:

  • Refraktær hematologisk malignitet.
  • Kronisk aspergillose, aspergilloma eller allergisk bronkopulmonal aspergillose.
  • Behandling med systemisk (PO, IV eller inhalert) muggaktiv antifungal terapi i 120 timer rett før initial dosering. Merk: Pasienter med invasiv soppinfeksjon forårsaket av en muggsopp med dokumentert resistens mot eller mangel på dekning av den aktuelle SOC-en, kan ha mottatt >120 timer før behandling og fortsatt kvalifisert for studien.
  • Bevis på betydelig leverdysfunksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A: fosmanogepix (APX001)
Legemiddel: fosmanogepix
IV og oral fosmanogepix
Andre navn:
  • APX001
  • E210
Eksperimentell: Kohort B: fosmanogepix (APX001)
Legemiddel: fosmanogepix
IV og oral fosmanogepix
Andre navn:
  • APX001
  • E210

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som døde etter den første dosen av studiemedisin gjennom dag 42
Tidsramme: Etter første dose på dag 1 til og med dag 42
Prosentandelen av deltakerne som døde etter første dose i studien gjennom dag 42 ble rapportert i dette utfallsmålet. Dette utfallsmålet inkluderte alle dødsfall fra dag 1 til og med dag 42.
Etter første dose på dag 1 til og med dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med global respons basert på Data Review Committee (DRC) vurdering ved slutten av studien Drug Treatment (EOST)
Tidsramme: Enhver dag fra dag 1 til slutten av studiebehandlingen (enhver dag frem til dag 42)
Global respons ble klassifisert som behandlingssuksess (fullstendig eller delvis respons [CR eller PR]) eller behandlingssvikt (stabil respons [SR], progresjon av soppsykdom [PD] eller død) som bestemt av DRC. CR: overlevelse innenfor en forhåndsbestemt observasjonsperiode (PPOB), oppløsning av alle tilskrivbare (att) symptomer og tegn på sykdom og radiologiske (rad) abnormiteter, og mykologiske (myko) bevis på utryddelse av sykdom. PR: overlevelse innen POB, bedring av symptomer og tegn på sykdom og radabnormiteter, og bevis på fjerning av kulturer eller reduksjon av soppbelastning. SR: overlevelse innenfor PPOB, liten eller ingen bedring i soppsykdom, men ingen bevis på progresjon basert på sammensetning av kliniske, rad- og myco-kriterier, PD eller død. PD: bevis på progressiv soppsykdom basert på sammensetning av kliniske, rad- og myco-kriterier. Død: død under PPOB, uavhengig av attribusjon. Data presenteres for EOST som kunne ha gått før dag 42 for noen deltakere.
Enhver dag fra dag 1 til slutten av studiebehandlingen (enhver dag frem til dag 42)
Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess eller behandlingssvikt for global respons basert på Data Review Committee (DRC) vurdering ved slutten av studien Drug Treatment (EOST)
Tidsramme: Enhver dag fra dag 1 til slutten av studiebehandlingen (enhver dag frem til dag 42)
Global respons ble klassifisert som behandlingssuksess (CR eller PR) eller behandlingssvikt (SR, PD eller død) som bestemt av DRC. CR: overlevelse innenfor forhåndsspesifisert POB, oppløsning av alle tilskrivbare symptomer og tegn på sykdom og radabnormaliteter og myko-bevis på utryddelse av sykdom. PR: overlevelse innenfor forhåndsspesifisert POB, forbedring av tilskrivbare symptomer og tegn på sykdom og radabnormaliteter og bevis på fjerning av kulturer eller reduksjon av soppbyrde. SR: overlevelse innenfor forhåndsspesifisert POB, liten eller ingen bedring i soppsykdom, men ingen tegn på progresjon, basert på sammensetning av kliniske, rad- og myco-kriterier, PD eller død. PD: bevis på PD basert på en sammensetning av kliniske, rad- og myco-kriterier. Død: død i en forhåndsbestemt evalueringsperiode, uavhengig av tilskrivelse. Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess (CR, PR) og behandlingssvikt (SR, PD, død) sammen med tosidig eksakt binomialt 80 % konfidensintervall presenteres.
Enhver dag fra dag 1 til slutten av studiebehandlingen (enhver dag frem til dag 42)
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
En uønsket hendelse var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. TEAE var hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opptil 4 uker etter siste dose av studiebehandlingen som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. En SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som skjedde, uansett dose: resulterte i død; nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; var livstruende; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt og andre viktige medisinske hendelser. AE-er inkluderte SAE-er og alle ikke-SAE-er.
Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Antall deltakere med klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Vitale tegn inkluderte kroppstemperatur, blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og oksygenmetning. Antall deltakere med klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn som bedømt av etterforsker ble rapportert i dette utfallsmålet.
Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Antall deltakere med klinisk signifikant abnormitet i laboratorietestevalueringer
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Kliniske laboratorievurderinger inkluderte serumkjemi (bilirubin, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, kreatinin, kreatinkinase), hematologi, hemoglobin, hematocrit agulering (inkludert protrombin tid [PT]/ Internasjonalt normalisert forhold [INR]), og urinanalyse. Antall deltakere med klinisk signifikant abnormitet i en hvilken som helst laboratorieparameter, vurdert av etterforsker og rapportert som uønskede hendelser, ble presentert.
Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Antall deltakere med klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram (EKG) funn
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
EKG-parametere inkluderte PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QT-intervall korrigert ved hjelp av Fridericias formel (QTcF), QT-intervall korrigert ved hjelp av Bazetts formel (QTcB), RR-intervall og hjertefrekvens. Antall deltakere med klinisk signifikante unormale EKG-funn som bedømt av etterforsker ble presentert.
Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i fysiske og nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Fysisk undersøkelse inkluderte en vurdering av generelt utseende, hud, øyne, hjerte, bryst, mage og en nevrologisk undersøkelse. Komponenter av den nevrologiske undersøkelsen inkluderte kranialnerve, sensorisk og motorisk undersøkelse; refleks- og gangtesting; og koordineringsvurdering. Klinisk signifikante endringer ble vurdert av etterforskeren.
Dag 1 opptil maksimalt 31 dager med oppfølging etter siste dose av studiebehandling, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 73 dager)
Plasmakonsentrasjoner av Fosmanogepix
Tidsramme: Dag 1, 2, 3, 4, 7: Før dose og 3 timer etter dose; Dag 6, 13, 14: 3 timer etter dose, dag 15: før dose
Dag 1, 2, 3, 4, 7: Før dose og 3 timer etter dose; Dag 6, 13, 14: 3 timer etter dose, dag 15: før dose

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Dag 84
Dag 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Etterforskere

  • Studieleder: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

29. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

9. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APX001-202
  • C4791010 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Invasive soppinfeksjoner

Kliniske studier på fosmanogepix

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere