Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie APX001 pro léčbu pacientů s invazivními plísňovými infekcemi způsobenými Aspergillus nebo vzácnými plísněmi (AEGIS)

3. září 2025 aktualizováno: Basilea Pharmaceutica

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti APX001 při léčbě pacientů s invazivními plísňovými infekcemi způsobenými druhy Aspergillus nebo vzácnými plísněmi

Toto je multicentrická studie fáze 2 k hodnocení APX001 pro léčbu invazivních mykotických infekcí způsobených Aspergillus spp. nebo vzácné plísně (např. Scedosporium spp., Fusarium spp. a Mucorales houby).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgie, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Izrael, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Izrael, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Německo, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy, 18 let nebo starší.
  • Pacienti s prokázanou nebo pravděpodobnou IMI způsobenou Aspergillus spp. Mohou být také zařazeni pacienti, kteří mají IMI kvůli jiným vláknitým houbám (např. Scedosporium spp., Fusarium spp. a Mucorales jako Mucor spp. nebo Rhizopus spp.).
  • Mají omezené nebo žádné možnosti léčby kvůli zdokumentované nebo očekávané rezistenci, kontraindikaci, intoleranci nebo nedostatečné klinické odpovědi na antimykotiku SOC, jak doporučují příslušné regionální/zemské léčebné směrnice.
  • Pacienti, u kterých se zkoušející domnívá, že existuje potenciální výhoda používání APX001 oproti současné SOC (např. široké spektrum aktivity, vznik IMI během antimykotické profylaxe, aktivita proti rezistentním patogenům plísní, IV a PO formulace, příznivý profil DDI, příznivé jaterní a renální bezpečnostní profil, široká tkáňová distribuce včetně mozku) a/nebo kde antimykotická terapie SOC přináší významné riziko toxicity nebo selhání léčby (např. riziko DDI, riziko bezpečnosti/toxicity, místo infekce není pro SOC dostupné).

Kritéria vyloučení:

  • Refrakterní hematologická malignita.
  • Chronická aspergilóza, aspergilom nebo alergická bronchopulmonální aspergilóza.
  • Léčba systémovou (PO, IV nebo inhalační) antifungální terapií aktivní proti plísním po dobu 120 hodin bezprostředně před počáteční dávkou. Poznámka: Pacienti s invazivní plísňovou infekcí způsobenou plísní s dokumentovanou odolností nebo nedostatečným pokrytím předchozím dotyčným SOC mohli podstoupit > 120 hodin před léčbou a zůstat způsobilí pro studii.
  • Důkaz významné jaterní dysfunkce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A: fosmanogepix (APX001)
Lék: fosmanogepix
IV a perorální fosmanogepix
Ostatní jména:
  • APX001
  • E210
Experimentální: Kohorta B: fosmanogepix (APX001)
Lék: fosmanogepix
IV a perorální fosmanogepix
Ostatní jména:
  • APX001
  • E210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zemřeli po první dávce studovaného léku do 42. dne
Časové okno: Po první dávce v den 1 až den 42
Procento účastníků, kteří zemřeli po první dávce ve studii až do dne 42, bylo uvedeno v tomto výsledném měření. Toto výsledné měření zahrnovalo všechna úmrtí od 1. do 42. dne.
Po první dávce v den 1 až den 42

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s globální odezvou na základě hodnocení komise pro kontrolu dat (DRC) na konci studie protidrogové léčby (EOST)
Časové okno: Jakýkoli den ode dne 1 do konce studijní léčby (kterýkoli den do dne 42)
Globální odpověď byla klasifikována jako úspěch léčby (úplná nebo částečná odpověď [CR nebo PR]) nebo selhání léčby (stabilní odpověď [SR], progrese plísňového onemocnění [PD] nebo smrt), jak bylo stanoveno DRC. CR: přežití v rámci předem stanovené doby pozorování (PPOB), vymizení všech přisouditelných (att) symptomů a známek onemocnění a radiologických (rad) abnormalit a mykologické (myko) důkazy eradikace onemocnění. PR: přežití v rámci POB, zlepšení symptomů att a známek onemocnění a abnormalit radiace a důkazy o vymizení kultur nebo snížení plísňové zátěže. SR: přežití v rámci PPOB, mírné nebo žádné zlepšení plísňového onemocnění, ale žádný důkaz progrese na základě kombinace klinických, rad a myko kritérií, PD nebo úmrtí. PD: důkaz progresivního plísňového onemocnění na základě kombinace klinických, rad a myko kritérií. Smrt: smrt během PPOB, bez ohledu na atribuci. Údaje jsou uvedeny pro EOST, který u některých účastníků mohl předcházet 42. dni.
Jakýkoli den ode dne 1 do konce studijní léčby (kterýkoli den do dne 42)
Procento účastníků s úspěšnou nebo neúspěšnou léčbou pro globální odpověď na základě hodnocení komise pro kontrolu dat (DRC) na konci studie protidrogové léčby (EOST)
Časové okno: Jakýkoli den ode dne 1 do konce studijní léčby (kterýkoli den do dne 42)
Globální odpověď byla klasifikována jako úspěch léčby (CR nebo PR) nebo selhání léčby (SR, PD nebo úmrtí), jak bylo stanoveno DRC. CR: přežití v rámci předem specifikovaného POB, vymizení všech přisuzovatelných symptomů a známek onemocnění a radiálních abnormalit a mykodůkaz eradikace onemocnění. PR: přežití v rámci předem specifikovaného POB, zlepšení přisuzovatelných symptomů a známek onemocnění a radiálních abnormalit a důkaz vymizení kultur nebo snížení plísňové zátěže. SR: přežití v rámci předem specifikovaného POB, mírné nebo žádné zlepšení plísňového onemocnění, ale žádný důkaz progrese, na základě kombinace klinických, rad a myko kritérií, PD nebo úmrtí. PD: důkaz PD založený na kombinaci klinických, rad a myko kritérií. Smrt: smrt během předem stanovené doby hodnocení, bez ohledu na atribuci. Je uvedeno procento účastníků s úspěšností léčby (CR, PR) a neúspěšnou léčbou (SR, PD, úmrtí) spolu s oboustranně přesným binomickým 80% intervalem spolehlivosti.
Jakýkoli den ode dne 1 do konce studijní léčby (kterýkoli den do dne 42)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: 1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Nežádoucí příhodou byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. TEAE byly příhody mezi první dávkou studovaného léčiva a až 4 týdny po poslední dávce studované léčby, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou. SAE byla jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která se vyskytla při jakékoli dávce: měla za následek smrt; nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; byl život ohrožující; vedlo k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti; byla vrozená anomálie/vrozená vada a další důležité lékařské události. AE zahrnovaly SAE a všechny non-SAE.
1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou vitálních funkcí
Časové okno: 1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Vitální funkce zahrnovaly tělesnou teplotu, krevní tlak, srdeční frekvenci, dechovou frekvenci a saturaci kyslíkem. Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou ve vitálních funkcích podle posouzení zkoušejícího byl uveden v tomto výsledném měření.
1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Počet účastníků s klinicky významnou odchylkou při hodnocení laboratorních testů
Časové okno: 1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala chemii séra (bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza, kreatinin, kreatinkináza), hematologii (včetně hemoglobinu, hematokritu, krevních destiček, leukocytů, lymfocytů, neutrofilů, bazofilů, eozinofilů, eozinofilů a monocytů). čas [PT]/ mezinárodní normalizovaný poměr [INR]) a analýza moči. Byl uveden počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou v jakémkoli laboratorním parametru podle posouzení zkoušejícího a hlášených jako nežádoucí účinky.
1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormálními nálezy elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: 1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Parametry EKG zahrnovaly interval PR, interval QRS, interval QT, interval QT korigovaný pomocí Fridericiova vzorce (QTcF), interval QT korigovaný pomocí Bazettova vzorce (QTcB), interval RR a srdeční frekvenci. Byl prezentován počet účastníků s klinicky významnými abnormálními nálezy na EKG podle posouzení zkoušejícího.
1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu ve fyzikálních a neurologických vyšetřeních
Časové okno: 1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Fyzikální vyšetření zahrnovalo posouzení celkového vzhledu, kůže, očí, srdce, hrudníku, břicha a neurologické vyšetření. Komponenty neurologického vyšetření zahrnovaly vyšetření hlavových nervů, senzoriky a motoriky; testování reflexů a chůze; a posouzení koordinace. Klinicky významné změny byly hodnoceny výzkumným pracovníkem.
1. den až po maximálně 31 dní následného sledování po poslední dávce studijní léčby, kdy maximální délka léčby byla 42 dní (maximálně 73 dní)
Plazmatické koncentrace Fosmanogepix
Časové okno: Dny 1, 2, 3, 4, 7: Před dávkou a 3 hodiny po dávce; Dny 6, 13, 14: 3 hodiny po dávce, den 15: před dávkou
Dny 1, 2, 3, 4, 7: Před dávkou a 3 hodiny po dávce; Dny 6, 13, 14: 3 hodiny po dávce, den 15: před dávkou

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Všeobecná úmrtnost
Časové okno: Den 84
Den 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Basilea Pharmaceutica

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

9. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APX001-202
  • C4791010 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Invazivní plísňové infekce

Klinické studie na fosmanogepix

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit