Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av APX001 för behandling av patienter med invasiva mögelinfektioner orsakade av Aspergillus eller sällsynta mögel (AEGIS)

12 maj 2023 uppdaterad av: Pfizer

En öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av APX001 vid behandling av patienter med invasiva mögelinfektioner orsakade av Aspergillus-arter eller sällsynta mögel

Detta är en fas 2, multicenterstudie för att utvärdera APX001 för behandling av invasiva svampinfektioner orsakade av Aspergillus spp. eller sällsynta mögelsvampar (t.ex. Scedosporium spp., Fusarium spp. och Mucorales svampar).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat-Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat-Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Tyskland, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar eller kvinnor, 18 år eller äldre.
  • Patienter med bevisat eller troligt IMI orsakat av Aspergillus spp. Patienter som uppvisar IMI på grund av andra filamentösa svampar (t.ex. Scedosporium spp., Fusarium spp. och Mucorales-svampar såsom Mucor spp. eller Rhizopus spp.) kan också inkluderas.
  • Har begränsade eller inga behandlingsalternativ på grund av dokumenterad eller förväntad resistens, kontraindikation, intolerans eller avsaknad av kliniskt svar på SOC antimykotisk terapi, som förespråkas av relevanta regionala/nationella behandlingsriktlinjer.
  • Patienter där utredaren anser att det finns en potentiell fördel med att använda APX001 jämfört med nuvarande SOC (t.ex. brett aktivitetsspektrum, uppkomst av IMI under svampdödande profylax, aktivitet mot resistenta mögelpatogener, IV- och PO-formuleringar, gynnsam DDI-profil, gynnsam lever- och njursäkerhetsprofil, bred vävnadsfördelning inklusive hjärna) och/eller där SOC-antimykoterapin medför betydande risk för toxicitet eller behandlingsmisslyckande (t.ex. DDI-risk, säkerhets-/toxicitetsrisk, infektionsställe som inte är tillgänglig för SOC).

Exklusions kriterier:

  • Refraktär hematologisk malignitet.
  • Kronisk aspergillos, aspergillos eller allergisk bronkopulmonell aspergillos.
  • Behandling med systemisk (PO, IV eller inhalerad) aktiv svampdödande terapi i 120 timmar omedelbart före initial dosering. Obs! Patienter med invasiv svampinfektion orsakad av mögel med dokumenterad resistens mot eller bristande täckning av tidigare SOC i fråga, kan ha fått >120 timmar innan behandling och förblir kvalificerade för studien.
  • Bevis på signifikant leverdysfunktion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A: fosmanogepix (APX001)
Läkemedel: fosmanogepix
IV och oral fosmanogepix
Andra namn:
  • APX001
  • E210
Experimentell: Kohort B: fosmanogepix (APX001)
Läkemedel: fosmanogepix
IV och oral fosmanogepix
Andra namn:
  • APX001
  • E210

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som dog efter den första dosen av studieläkemedlet till och med dag 42
Tidsram: Efter första dosen dag 1 till dag 42
Andel deltagare som dog efter första dosen i studien till och med dag 42 rapporterades i detta utfallsmått. Detta resultatmått inkluderade alla dödsfall från dag 1 till och med dag 42.
Efter första dosen dag 1 till dag 42

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med globalt svar baserat på datagranskningskommitténs (DRC) bedömning vid slutet av studien Drug Treatment (EOST)
Tidsram: Vilken dag som helst från dag 1 till slutet av studiebehandlingen (valfri dag fram till dag 42)
Globalt svar klassificerades som behandlingsframgång (helt eller partiellt svar [CR eller PR]) eller behandlingsmisslyckande (stabilt svar [SR], progression av svampsjukdom [PD] eller död) enligt DRC. CR: överlevnad inom förutbestämd observationsperiod (PPOB), upplösning av alla hänförliga (att) symtom och tecken på sjukdom och radiologiska (rad) abnormiteter, och mykologiska (myko) tecken på utrotning av sjukdom. PR: överlevnad inom POB, förbättring av symtom och tecken på sjukdom och radavvikelser, och tecken på rensning av kulturer eller minskning av svampbördan. SR: överlevnad inom PPOB, liten eller ingen förbättring av svampsjukdom men inga tecken på progression baserat på en sammansättning av kliniska, rad- och myco-kriterier, PD eller död. PD: bevis på progressiv svampsjukdom baserat på en sammansättning av kliniska, rad- och myco-kriterier. Död: död under PPOB, oavsett tillskrivning. Data presenteras för EOST som kunde ha föregått dag 42 för vissa deltagare.
Vilken dag som helst från dag 1 till slutet av studiebehandlingen (valfri dag fram till dag 42)
Procentandel av deltagare med behandlingsframgång eller behandlingsmisslyckande för globalt svar baserat på datagranskningskommitténs (DRC) bedömning vid slutet av studien Drug Treatment (EOST)
Tidsram: Vilken dag som helst från dag 1 till slutet av studiebehandlingen (valfri dag fram till dag 42)
Globalt svar klassificerades som behandlingsframgång (CR eller PR) eller behandlingsmisslyckande (SR, PD eller död) enligt DRC. CR: överlevnad inom förspecificerad POB, upplösning av alla hänförliga symtom och tecken på sjukdom och radavvikelser och mykobevis på utrotning av sjukdom. PR: överlevnad inom förspecificerad POB, förbättring av hänförliga symtom och tecken på sjukdom och radavvikelser och tecken på eliminering av kulturer eller minskning av svampbördan. SR: överlevnad inom förspecificerad POB, liten eller ingen förbättring av svampsjukdom, men inga tecken på progression, baserat på en sammansättning av kliniska, rad- och myco-kriterier, PD eller död. PD: bevis för PD baserat på en sammansättning av kliniska, rad- och myco-kriterier. Död: dödsfall under förutbestämd utvärderingsperiod, oavsett tillskrivning. Procentandel av deltagare med behandlingsframgång (CR, PR) och behandlingsmisslyckande (SR, PD, död) tillsammans med tvåsidigt exakt binomialt 80 % konfidensintervall presenteras.
Vilken dag som helst från dag 1 till slutet av studiebehandlingen (valfri dag fram till dag 42)
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
En oönskad händelse var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. TEAE var händelser mellan den första dosen av studieläkemedlet och upp till 4 veckor efter den sista dosen av studiebehandlingen som var frånvarande före behandlingen eller som förvärrades i förhållande till tillståndet före behandling. En SAE var varje ogynnsam medicinsk händelse som inträffade, vid vilken dos som helst: resulterade i dödsfall; erforderlig sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; var livshotande; resulterade i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt och andra viktiga medicinska händelser. AE inkluderade SAE och alla icke-SAE.
Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i vitala tecken
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Vitala tecken var kroppstemperatur, blodtryck, hjärtfrekvens, andningsfrekvens och syremättnad. Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i vitala tecken enligt utredarens bedömning rapporterades i detta resultatmått.
Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Antal deltagare med kliniskt signifikant abnormitet i laboratorietestutvärderingar
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade serumkemi (bilirubin, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, kreatinin, kreatinkinas), hematologi (inklusive hemoglobin ulation (inklusive protrombin tid [PT]/ Internationellt normaliserat förhållande [INR]), och urinanalys. Antalet deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i någon laboratorieparameter som bedömts av utredaren och rapporterats som biverkningar presenterades.
Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala elektrokardiogram (EKG) fynd
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
EKG-parametrar inkluderade PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QT-intervall korrigerat med Fridericias formel (QTcF), QT-intervall korrigerat med Bazetts formel (QTcB), RR-intervall och hjärtfrekvens. Antalet deltagare med kliniskt signifikanta onormala EKG-fynd som bedömts av utredaren presenterades.
Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i fysiska och neurologiska undersökningar
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Fysisk undersökning innefattade en bedömning av allmänt utseende, hud, ögon, hjärta, bröst, mage och en neurologisk undersökning. Komponenter i den neurologiska undersökningen inkluderade kranialnerv, sensorisk och motorisk undersökning; reflex- och gångtestning; och samordningsbedömning. Kliniskt signifikanta förändringar bedömdes av utredaren.
Dag 1 upp till maximalt 31 dagars uppföljning efter sista dos av studiebehandling, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 73 dagar)
Plasmakoncentrationer av Fosmanogepix
Tidsram: Dag 1, 2, 3, 4, 7: Före dos och 3 timmar efter dos; Dag 6, 13, 14: 3 timmar efter dosering, Dag 15: före dosering
Dag 1, 2, 3, 4, 7: Före dos och 3 timmar efter dos; Dag 6, 13, 14: 3 timmar efter dosering, Dag 15: före dosering

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Dag 84
Dag 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

29 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

9 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2020

Första postat (Faktisk)

27 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APX001-202
  • C4791010 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Invasiva svampinfektioner

Kliniska prövningar på fosmanogepix

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera