Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van APX001 voor de behandeling van patiënten met invasieve schimmelinfecties veroorzaakt door Aspergillus of zeldzame schimmels (AEGIS)

3 september 2025 bijgewerkt door: Basilea Pharmaceutica

Een open-label fase 2-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van APX001 te evalueren bij de behandeling van patiënten met invasieve schimmelinfecties veroorzaakt door Aspergillus-soorten of zeldzame schimmels

Dit is een fase 2, multicenter studie om APX001 te evalueren voor de behandeling van invasieve schimmelinfecties veroorzaakt door Aspergillus spp. of zeldzame schimmels (bijv. Scedosporium spp., Fusarium spp. en Mucorales-schimmels).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, België, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Duitsland, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israël, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israël, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen, 18 jaar of ouder.
  • Patiënten met bewezen of waarschijnlijke IMI veroorzaakt door Aspergillus spp. Patiënten met IMI als gevolg van andere filamenteuze schimmels (bijv. Scedosporium spp., Fusarium spp. en Mucorales-schimmels zoals Mucor spp. of Rhizopus spp.) kunnen ook worden ingeschreven.
  • Beperkte of geen behandelingsopties hebben vanwege gedocumenteerde of verwachte resistentie, contra-indicatie, intolerantie of gebrek aan klinische respons op de SOC antifungale therapie, zoals aanbevolen door de relevante regionale/landelijke behandelingsrichtlijnen.
  • Patiënten waarbij de onderzoeker van mening is dat het gebruik van APX001 een potentieel voordeel heeft ten opzichte van de huidige SOC (bijv. breed werkingsspectrum, ontstaan ​​van IMI tijdens antischimmelprofylaxe, werking tegen resistente schimmelpathogenen, IV- en PO-formuleringen, gunstig DDI-profiel, gunstige lever- en veiligheidsprofiel van de nieren, brede weefseldistributie inclusief hersenen), en/of wanneer de SOC antifungale therapie een significant risico op toxiciteit of falen van de behandeling met zich meebrengt (bijv. DDI-risico, veiligheids-/toxiciteitsrisico, infectieplaats niet toegankelijk voor SOC).

Uitsluitingscriteria:

  • Refractaire hematologische maligniteit.
  • Chronische aspergillose, aspergilloom of allergische bronchopulmonale aspergillose.
  • Behandeling met systemische (PO, IV of inhalatie) schimmel-actieve antischimmeltherapie gedurende 120 uur onmiddellijk vóór de eerste dosering. Opmerking: patiënten met een invasieve schimmelinfectie veroorzaakt door een schimmel met gedocumenteerde resistentie tegen of een gebrek aan dekking door de eerdere SOC in kwestie, hebben mogelijk >120 uur voorafgaande behandeling gekregen en blijven in aanmerking komen voor het onderzoek.
  • Bewijs van significante leverfunctiestoornis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A: fosmanogepix (APX001)
Geneesmiddel: fosmanogepix
IV en orale fosmanogepix
Andere namen:
  • APX001
  • E210
Experimenteel: Cohort B: fosmanogepix (APX001)
Geneesmiddel: fosmanogepix
IV en orale fosmanogepix
Andere namen:
  • APX001
  • E210

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat is overleden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met dag 42
Tijdsspanne: Na de eerste dosis op dag 1 tot en met dag 42
Percentage deelnemers dat na de eerste dosis in het onderzoek tot en met dag 42 stierf, werd in deze uitkomstmaat vermeld. Deze uitkomstmaat omvatte alle sterfgevallen van dag 1 tot en met dag 42.
Na de eerste dosis op dag 1 tot en met dag 42

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met wereldwijde respons op basis van de beoordeling van de Data Review Committee (DRC) aan het einde van de studie Geneesmiddelenbehandeling (EOST)
Tijdsspanne: Elke dag vanaf dag 1 tot het einde van de studiebehandeling (elke dag tot dag 42)
Globale respons werd geclassificeerd als behandelingssucces (volledige of gedeeltelijke respons [CR of PR]) of behandelingsfalen (stabiele respons [SR], progressie van schimmelziekte [PD] of overlijden) zoals bepaald door DRC. CR: overleving binnen vooraf gespecificeerde observatieperiode (PPOB), resolutie van alle toerekenbare (att) symptomen en tekenen van ziekte en radiologische (rad) afwijkingen, en mycologisch (myco) bewijs van uitroeiing van ziekte. PR: overleving binnen POB, verbetering van att-symptomen en tekenen van ziekte en rad-afwijkingen, en bewijs van klaring van kweken of vermindering van schimmelbelasting. SR: overleving binnen PPOB, kleine of geen verbetering in schimmelziekte maar geen bewijs van progressie op basis van samengestelde klinische, rad- en myco-criteria, PD of overlijden. PD: bewijs van progressieve schimmelziekte op basis van een samenstelling van klinische, rad- en myco-criteria. Overlijden: overlijden tijdens PPOB, ongeacht toeschrijving. Er worden gegevens gepresenteerd voor EOST die voor sommige deelnemers aan dag 42 had kunnen voorafgaan.
Elke dag vanaf dag 1 tot het einde van de studiebehandeling (elke dag tot dag 42)
Percentage deelnemers met behandelingssucces of behandelingsfalen voor globale respons op basis van beoordeling door Data Review Committee (DRC) aan het einde van de studie Geneesmiddelenbehandeling (EOST)
Tijdsspanne: Elke dag vanaf dag 1 tot het einde van de studiebehandeling (elke dag tot dag 42)
Globale respons werd geclassificeerd als behandelingssucces (CR of PR) of behandelingsfalen (SR, PD of overlijden) zoals bepaald door DRC. CR: overleving binnen vooraf gespecificeerde POB, verdwijnen van alle toe te schrijven symptomen en tekenen van ziekte en rad-afwijkingen en myco-bewijs van uitroeiing van de ziekte. PR: overleving binnen vooraf gespecificeerde POB, verbetering van toerekenbare symptomen en tekenen van ziekte en radicale afwijkingen en bewijs van klaring van kweken of vermindering van schimmelbelasting. SR: overleving binnen vooraf gespecificeerde POB, kleine of geen verbetering in schimmelziekte, maar geen bewijs van progressie, gebaseerd op een samenstelling van klinische, rad- en myco-criteria, PD of overlijden. PD: bewijs van PD op basis van een samenstelling van klinische, rad- en myco-criteria. Overlijden: overlijden tijdens vooraf bepaalde evaluatieperiode, ongeacht toerekening. Percentage deelnemers met behandelingssucces (CR, PR) en behandelingsfalen (SR, PD, overlijden) samen met tweezijdig exact binomiaal 80% betrouwbaarheidsinterval wordt weergegeven.
Elke dag vanaf dag 1 tot het einde van de studiebehandeling (elke dag tot dag 42)
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Een ongewenst voorval was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. TEAE's waren gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 4 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling die afwezig waren vóór de behandeling of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Een SAE was elke ongewenste medische gebeurtenis die zich voordeed, bij welke dosis dan ook: met de dood tot gevolg; vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; was levensbedreigend; resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking en andere belangrijke medische gebeurtenissen. AE's omvatten SAE's en alle niet-SAE's.
Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijking in vitale functies
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Vitale functies omvatten lichaamstemperatuur, bloeddruk, hartslag, ademhalingsfrequentie en zuurstofverzadiging. Het aantal deelnemers met een klinisch significante afwijking in vitale functies, zoals beoordeeld door de onderzoeker, werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijking in laboratoriumtestevaluaties
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Klinische laboratoriumbeoordelingen omvatten serumchemie (bilirubine, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, creatinine, creatinekinase), hematologie (inclusief hemoglobine, hematocriet, bloedplaatjes, leukocyten, lymfocyten, neutrofielen, basofielen, eosinofielen en monocyten), coagulatie (inclusief protrombine tijd [PT]/International normalized ratio [INR]), en urineonderzoek. Het aantal deelnemers met een klinisch significante afwijking in een laboratoriumparameter zoals beoordeeld door de onderzoeker en gerapporteerd als bijwerkingen, werd gepresenteerd.
Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Aantal deelnemers met klinisch significante abnormale elektrocardiogram (ECG) bevindingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
ECG-parameters omvatten PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QT-interval gecorrigeerd met behulp van de formule van Fridericia (QTcF), QT-interval gecorrigeerd met behulp van de formule van Bazett (QTcB), RR-interval en hartslag. Het aantal deelnemers met klinisch significante abnormale ECG-bevindingen zoals beoordeeld door de onderzoeker werd gepresenteerd.
Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van baseline in fysieke en neurologische onderzoeken
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Lichamelijk onderzoek omvatte een beoordeling van het algemene uiterlijk, huid, ogen, hart, borst, buik en een neurologisch onderzoek. Onderdelen van het neurologisch onderzoek waren hersenzenuw-, sensorisch en motorisch onderzoek; reflex- en looptesten; en coördinatiebeoordeling. Klinisch significante veranderingen werden beoordeeld door de onderzoeker.
Dag 1 tot maximaal 31 dagen follow-up na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal tot 73 dagen)
Plasmaconcentraties van Fosmanogepix
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 3, 4, 7: vóór de dosis en 3 uur na de dosis; Dag 6, 13, 14: 3 uur na de dosis, Dag 15: vóór de dosis
Dag 1, 2, 3, 4, 7: vóór de dosis en 3 uur na de dosis; Dag 6, 13, 14: 3 uur na de dosis, Dag 15: vóór de dosis

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Dag 84
Dag 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 januari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APX001-202
  • C4791010 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren