Az APX001 nyílt elnevezésű vizsgálata az Aspergillus vagy a ritka penészgombák által okozott invazív penészfertőzésben szenvedő betegek kezelésére (AEGIS)
2025. szeptember 3. frissítette: Basilea Pharmaceutica
2. fázis, nyílt vizsgálat az APX001 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az Aspergillus fajok vagy ritka penészgombák által okozott invazív penészfertőzésben szenvedő betegek kezelésében
Ez egy 2. fázisú, többközpontú vizsgálat az APX001 értékelésére az Aspergillus spp. által okozott invazív gombás fertőzések kezelésére. vagy ritka penészgombák (pl. Scedosporium spp., Fusarium spp. és Mucorales gombák).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium, 1070
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven - Department of Haematology
-
Yvoir, Belgium, 5530
- CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Medicine Pavilion
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center(Duke Hospital)
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Pharmacy
-
Ramat Gan, Izrael, 5262160
- Pharmacy
-
Ramat Gan, Izrael, 5262160
- Sheba Medical Center, Tel Hashomer
-
-
-
-
-
Mainz, Németország, 55131
- Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Németország, 81737
- Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak vagy nők, 18 éves vagy idősebb.
- Az Aspergillus spp. által okozott bizonyított vagy valószínű IMI-ben szenvedő betegek. Olyan betegeket is be lehet vonni, akiknél más fonalas gombák (pl. Scedosporium spp., Fusarium spp. és Mucorales gombák, például Mucor spp. vagy Rhizopus spp.) okozzák az IMI-t.
- Korlátozott vagy egyáltalán nincs kezelési lehetősége az SOC gombaellenes terápiára adott dokumentált vagy várható rezisztencia, ellenjavallat, intolerancia vagy klinikai válasz hiánya miatt, ahogyan azt a vonatkozó regionális/országi kezelési irányelvek javasolják.
- Azok a betegek, akiknél a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az APX001 alkalmazásának potenciális előnye van a jelenlegi SOC-hoz képest (pl. széles hatásspektrum, IMI megjelenése gombaellenes profilaxis során, rezisztens penészkórokozók elleni aktivitás, IV és PO készítmények, kedvező DDI profil, kedvező máj- és vesebiztonsági profil, széles szöveti eloszlás, beleértve az agyat is), és/vagy ahol az SOC gombaellenes terápia jelentős toxicitási vagy kezelési sikertelenség kockázatát hordozza magában (pl. DDI kockázat, biztonsági/toxicitási kockázat, a fertőzés helye az SOC által nem hozzáférhető).
Kizárási kritériumok:
- Refrakter hematológiai rosszindulatú daganat.
- Krónikus aspergillosis, aspergilloma vagy allergiás bronchopulmonalis aspergillosis.
- Kezelés szisztémás (PO, IV vagy inhalációs) penészgomba-aktív gombaellenes terápiával közvetlenül a kezdeti adagolás előtt 120 órán keresztül. Megjegyzés: A penészgomba által okozott invazív gombás fertőzésben szenvedő betegek, akik dokumentáltan rezisztensek vagy nem fedték le a kérdéses korábbi SOC-t, több mint 120 órával a kezelés előtt részesülhettek, és továbbra is jogosultak a vizsgálatra.
- Jelentős májműködési zavarok bizonyítéka.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A kohorsz: fosmanogepix (APX001)
|
IV és orális fosmanogepix
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B kohorsz: fosmanogepix (APX001)
|
IV és orális fosmanogepix
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a vizsgált gyógyszer első adagja után haltak meg a 42. napig
Időkeret: Az első adag után az 1. naptól a 42. napig
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik a vizsgálat első adagja után a 42. napig haltak meg ebben az eredménymérőben.
Ez az eredménymérő minden halálesetet tartalmazott az 1. naptól a 42. napig.
|
Az első adag után az 1. naptól a 42. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik globális választ kaptak az Adat-ellenőrző Bizottság (DRC) vizsgálat végén végzett gyógyszeres kezelés (EOST) értékelése alapján
Időkeret: Bármely nap az 1. naptól a vizsgálati kezelés végéig (bármely nap a 42. napig)
|
A globális választ a kezelés sikerének (teljes vagy részleges válasz [CR vagy PR]) vagy kezelési sikertelennek (stabil válasz [SR], gombás betegség progressziója [PD] vagy halál) osztályozták a DRC meghatározása szerint.
CR: túlélés előre meghatározott megfigyelési időszakon belül (PPOB), a betegség összes tulajdonítható (att) tünete és jele, valamint radiológiai (rad) rendellenességek megszűnése, valamint a betegség felszámolásának mikológiai (myco) bizonyítéka.
PR: túlélés a POB-n belül, az att tüneteinek és jeleinek javulása, valamint a rad-rendellenességek, valamint a tenyészetek kiürülésének vagy a gombásodás csökkentésének bizonyítéka.
SR: túlélés a PPOB-n belül, a gombás betegség kismértékű vagy egyáltalán nem javult, de nincs bizonyíték a progresszióra a klinikai, rad és myco kritériumok, PD vagy halálozás alapján.
PD: a progresszív gombás betegség bizonyítéka a klinikai, rad és myco kritériumok összetettsége alapján.
Halál: halálozás a PPOB során, függetlenül a hozzárendeléstől.
Az adatok az EOST-hoz vannak bemutatva, amely egyes résztvevők esetében megelőzhette a 42. napot.
|
Bármely nap az 1. naptól a vizsgálati kezelés végéig (bármely nap a 42. napig)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél sikeres volt a kezelés vagy a kezelés sikertelensége a globális válaszra az Adat-ellenőrző Bizottság (DRC) vizsgálat végén végzett gyógyszeres kezelés (EOST) értékelése alapján
Időkeret: Bármely nap az 1. naptól a vizsgálati kezelés végéig (bármely nap a 42. napig)
|
A globális választ a kezelés sikerének (CR vagy PR) vagy a kezelés sikertelenségének (SR, PD vagy halál) osztályozták a DRC meghatározása szerint.
CR: túlélés előre meghatározott POB-n belül, a betegség összes tulajdonítható tünete és jele, valamint a rad-rendellenességek megszűnése, valamint a betegség felszámolásának myco-bizonyítéka.
PR: túlélés előre meghatározott POB-n belül, a betegségek tulajdonítható tüneteinek és jeleinek, valamint a rad-rendellenességeknek a javulása, valamint a tenyészetek kiürülésének vagy a gombásodás csökkentésének bizonyítéka.
SR: túlélés előre meghatározott POB-n belül, kismértékű vagy semmilyen javulás a gombás betegségben, de nincs bizonyíték a progresszióra, a klinikai, rad és myco kritériumok, PD vagy halálozás alapján.
PD: a PD bizonyítéka a klinikai, rad és myco kritériumok összetettsége alapján.
Elhalálozás: elhalálozás az előre meghatározott értékelési időszakban, függetlenül a hozzárendeléstől.
A kezelés sikeres (CR, PR) és kezelési sikertelen (SR, PD, halál) résztvevők százalékos aránya, valamint a kétoldali egzakt binomiális 80%-os konfidencia intervallum bemutatása.
|
Bármely nap az 1. naptól a vizsgálati kezelés végéig (bármely nap a 42. napig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) fordultak elő
Időkeret: A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
A nemkívánatos esemény bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A TEAE-k olyan események voltak, amelyek a vizsgálati gyógyszer első adagja és a vizsgálati kezelés utolsó adagja után legfeljebb 4 hét között történtek, és amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely bármilyen dózis mellett: halált eredményezett; szükséges fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; életveszélyes volt; tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményezett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség és egyéb fontos egészségügyi események voltak.
Az AE magában foglalta a SAE-ket és az összes nem SAE-t.
|
A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél az életjelek klinikailag jelentős eltérései vannak
Időkeret: A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
A létfontosságú jelek közé tartozott a testhőmérséklet, a vérnyomás, a pulzusszám, a légzésszám és az oxigéntelítettség.
Azon résztvevők számát, akiknek a vizsgáló megítélése szerint klinikailag szignifikáns eltérései voltak az életjelekben, jelentették ebben az eredménymérőben.
|
A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
|
A laboratóriumi vizsgálatok értékelésében klinikailag jelentős eltérést mutató résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
A klinikai laboratóriumi vizsgálatok magukban foglalták a szérum kémiát (bilirubin, aszpartát aminotranszferáz, alanin aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, kreatinin, kreatin kináz), hematológiát (beleértve a hemoglobint, hematokritot, vérlemezkéket, leukociták, limfociták, neutrofilek és monocytes, beleértve a bazofilokat is) idő [PT]/ Nemzetközi normalizált arány [INR]), és vizeletvizsgálat.
Bemutatták azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél bármely laboratóriumi paraméterben klinikailag szignifikáns eltérések mutatkoztak, a vizsgáló megítélése szerint, és mellékhatásként jelentették.
|
A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
|
Klinikailag jelentős kóros elektrokardiogram (EKG) leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
Az EKG-paraméterek közé tartozott a PR-intervallum, QRS-intervallum, QT-intervallum, a Fridericia-képlettel korrigált QT-intervallum (QTcF), a Bazett-képlettel korrigált QT-intervallum (QTcB), az RR-intervallum és a pulzusszám.
Bemutatták azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél a vizsgáló megítélése szerint klinikailag jelentős kóros EKG-leletet észleltek.
|
A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a fizikális és neurológiai vizsgálatok kiindulási állapotához képest klinikailag jelentős változást tapasztaltak
Időkeret: A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
A fizikális vizsgálat magában foglalta az általános megjelenés, a bőr, a szem, a szív, a mellkas, a has és a neurológiai vizsgálatot.
A neurológiai vizsgálat részei közé tartozott a koponya ideg-, szenzoros és motoros vizsgálata; reflex- és járásvizsgálat; és koordinációs értékelés.
A klinikailag szignifikáns változásokat a vizsgáló értékelte.
|
A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1. naptól a 31 napig tartó követésig, ahol a kezelés maximális időtartama 42 nap volt (legfeljebb 73 nap)
|
|
A Fosmanogepix plazmakoncentrációi
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 7. nap: az adagolás előtt és 3 órával az adagolás után; 6., 13., 14. nap: 3 órával az adagolás után, 15. nap: adagolás előtt
|
1., 2., 3., 4., 7. nap: az adagolás előtt és 3 órával az adagolás után; 6., 13., 14. nap: 3 órával az adagolás után, 15. nap: adagolás előtt
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Minden okú halálozás
Időkeret: 84. nap
|
84. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. március 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. május 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 23.
Első közzététel (Tényleges)
2020. január 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Légúti fertőzések
- Fertőzések
- RNS vírusfertőzések
- Vírusos betegségek
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Tüdőgyulladás, vírusos
- Tüdőgyulladás
- Koronavírus fertőzések
- Coronaviridae fertőzések
- Nidovirales fertőzések
- Bakteriális fertőzések és mikózisok
- Tüdőbetegségek, gombás
- COVID-19
- Invazív gombás fertőzések
- Aspergillosis
- Pulmonalis aspergillosis
- Mikózisok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APX001-202
- C4791010 (Egyéb azonosító: Alias Study Number)
- 2019-001386-33 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .