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Étude en ouvert sur APX001 pour le traitement de patients atteints d'infections invasives causées par des moisissures causées par Aspergillus ou des moisissures rares (AEGIS)

3 septembre 2025 mis à jour par: Basilea Pharmaceutica

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'APX001 dans le traitement des patients atteints d'infections invasives par des moisissures causées par des espèces d'Aspergillus ou des moisissures rares

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2 visant à évaluer APX001 pour le traitement des infections fongiques invasives causées par Aspergillus spp. ou des moisissures rares (p. ex. Scedosporium spp., Fusarium spp. et champignons Mucorales).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Allemagne, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgique, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israël, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israël, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes, 18 ans ou plus.
  • Les patients atteints d'IMI prouvée ou probable causée par Aspergillus spp. Les patients qui présentent une IMI due à d'autres champignons filamenteux (par exemple, Scedosporium spp., Fusarium spp. et les champignons Mucorales tels que Mucor spp. ou Rhizopus spp.) peuvent également être inscrits.
  • Avoir des options de traitement limitées ou inexistantes en raison d'une résistance documentée ou anticipée, d'une contre-indication, d'une intolérance ou d'un manque de réponse clinique au traitement antifongique SOC, comme préconisé par les directives de traitement régionales/nationales pertinentes.
  • Patients pour lesquels l'investigateur considère qu'il existe un avantage potentiel à utiliser APX001 par rapport au SOC actuel (par exemple, large spectre d'activité, émergence d'IMI pendant la prophylaxie antifongique, activité contre les agents pathogènes résistants aux moisissures, formulations IV et PO, profil DDI favorable, effets hépatiques et profil d'innocuité rénale, large distribution dans les tissus, y compris le cerveau) et/ou lorsque la thérapie antifongique SOC comporte un risque important de toxicité ou d'échec du traitement (par exemple, risque de DDI, risque d'innocuité/toxicité, site d'infection non accessible par la SOC).

Critère d'exclusion:

  • Hématologie maligne réfractaire.
  • Aspergillose chronique, aspergillome ou aspergillose bronchopulmonaire allergique.
  • Traitement avec un traitement antifongique actif systémique (PO, IV ou inhalé) contre les moisissures pendant 120 heures immédiatement avant l'administration initiale. Remarque : les patients atteints d'une infection fongique invasive causée par une moisissure avec une résistance documentée ou une absence de couverture par la SOC précédente en question peuvent avoir reçu un traitement > 120 heures avant et rester éligibles pour l'étude.
  • Preuve d'un dysfonctionnement hépatique important.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A : fosmanogepix (APX001)
Médicament: fosmanogepix
Fosmanogepix IV et oral
Autres noms:
  • APX001
  • E210
Expérimental: Cohorte B : fosmanogepix (APX001)
Médicament: fosmanogepix
Fosmanogepix IV et oral
Autres noms:
  • APX001
  • E210

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants décédés après la première dose du médicament à l'étude jusqu'au jour 42
Délai: Après la première dose du jour 1 au jour 42
Le pourcentage de participants décédés après la première dose de l'étude jusqu'au jour 42 a été rapporté dans cette mesure de résultat. Cette mesure de résultat comprenait tous les décès du jour 1 au jour 42.
Après la première dose du jour 1 au jour 42

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec une réponse globale basée sur l'évaluation du comité d'examen des données (DRC) à la fin du traitement médicamenteux de l'étude (EOST)
Délai: N'importe quel jour du jour 1 jusqu'à la fin du traitement de l'étude (n'importe quel jour jusqu'au jour 42)
La réponse globale a été classée en succès du traitement (réponse complète ou partielle [RC ou RP]) ou en échec du traitement (réponse stable [SR], progression de la maladie fongique [MP] ou décès) comme déterminé par le DRC. RC : survie pendant la période d'observation prédéfinie (PPOB), résolution de tous les symptômes et signes attribuables (att) de la maladie et des anomalies radiologiques (rad), et preuve mycologique (myco) de l'éradication de la maladie. PR : survie au sein du POB, amélioration des symptômes att et des signes de maladie et des anomalies rad, et preuve de l'élimination des cultures ou de la réduction de la charge fongique. SR : survie dans les limites de la PPOB, amélioration mineure ou nulle de la maladie fongique mais aucune preuve de progression sur la base des critères composites cliniques, rad et myco, PD ou décès. PD : preuve d'une maladie fongique progressive basée sur un ensemble de critères cliniques, rad et myco. Décès : décès pendant le PPOB, quelle qu'en soit l'attribution. Les données sont présentées pour EOST qui aurait pu précéder le jour 42 pour certains participants.
N'importe quel jour du jour 1 jusqu'à la fin du traitement de l'étude (n'importe quel jour jusqu'au jour 42)
Pourcentage de participants avec succès ou échec du traitement pour la réponse globale basée sur l'évaluation du comité d'examen des données (DRC) à la fin du traitement médicamenteux de l'étude (EOST)
Délai: N'importe quel jour du jour 1 jusqu'à la fin du traitement de l'étude (n'importe quel jour jusqu'au jour 42)
La réponse globale a été classée en succès du traitement (RC ou RP) ou en échec du traitement (SR, PD ou décès) tel que déterminé par le DRC. CR : survie dans les POB pré-spécifiés, résolution de tous les symptômes et signes attribuables de la maladie et des anomalies rad et myco preuves de l'éradication de la maladie. PR : survie dans les POB prédéfinis, amélioration des symptômes et signes attribuables de la maladie et des anomalies rad et preuve de la disparition des cultures ou de la réduction de la charge fongique. SR : survie dans les POB préspécifiés, amélioration mineure ou nulle de la maladie fongique, mais aucune preuve de progression, basée sur un composite de critères cliniques, rad et myco, PD ou décès. PD : preuve de PD basée sur un ensemble de critères cliniques, rad et myco. Décès : décès pendant la période d'évaluation prédéfinie, quelle que soit l'attribution. Le pourcentage de participants avec succès du traitement (RC, RP) et échec du traitement (SR, PD, décès) ainsi qu'un intervalle de confiance binomial exact à 80 % est présenté.
N'importe quel jour du jour 1 jusqu'à la fin du traitement de l'étude (n'importe quel jour jusqu'au jour 42)
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Un événement indésirable était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les EIAT étaient des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 4 semaines après la dernière dose du traitement à l'étude qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement. Un EIG était tout événement médical indésirable qui s'est produit, à n'importe quelle dose : a entraîné la mort ; hospitalisation requise ou prolongation d'une hospitalisation existante ; mettait sa vie en danger; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante ; était une anomalie congénitale/malformation congénitale et d'autres événements médicaux importants. Les EI comprenaient les EIG et tous les non-EIG.
Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative des signes vitaux
Délai: Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Les signes vitaux comprenaient la température corporelle, la pression artérielle, la fréquence cardiaque, la fréquence respiratoire et la saturation en oxygène. Le nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative des signes vitaux, tel que jugé par l'investigateur, a été rapporté dans cette mesure de résultat.
Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative dans les évaluations des tests de laboratoire
Délai: Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Les évaluations de laboratoire clinique comprenaient la chimie sérique (bilirubine, aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase, phosphatase alcaline, créatinine, créatine kinase), l'hématologie (y compris l'hémoglobine, l'hématocrite, les plaquettes, les leucocytes, les lymphocytes, les neutrophiles, les basophiles, les éosinophiles et les monocytes), la coagulation (y compris la prothrombine temps [PT]/Rapport international normalisé [INR]), et analyse d'urine. Le nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative dans n'importe quel paramètre de laboratoire, tel que jugé par l'investigateur et signalé comme des événements indésirables, a été présenté.
Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Nombre de participants présentant des résultats d'électrocardiogramme (ECG) anormaux cliniquement significatifs
Délai: Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Les paramètres ECG comprenaient l'intervalle PR, l'intervalle QRS, l'intervalle QT, l'intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF), l'intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Bazett (QTcB), l'intervalle RR et la fréquence cardiaque. Le nombre de participants présentant des résultats ECG anormaux cliniquement significatifs, tels que jugés par l'investigateur, a été présenté.
Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les examens physiques et neurologiques
Délai: Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
L'examen physique comprenait une évaluation de l'apparence générale, de la peau, des yeux, du cœur, de la poitrine, de l'abdomen et un examen neurologique. Les composantes de l'examen neurologique comprenaient l'examen des nerfs crâniens, sensoriel et moteur ; tests de réflexe et de démarche; et évaluation de la coordination. Les changements cliniquement significatifs ont été jugés par l'investigateur.
Jour 1 jusqu'à un maximum de 31 jours de suivi après la dernière dose du traitement à l'étude, où la durée maximale du traitement était de 42 jours (maximum jusqu'à 73 jours)
Concentrations plasmatiques de Fosmanogepix
Délai: Jours 1, 2, 3, 4, 7 : pré-dose et 3 heures après la dose ; Jours 6, 13, 14 : 3 heures après la dose, Jour 15 : avant la dose
Jours 1, 2, 3, 4, 7 : pré-dose et 3 heures après la dose ; Jours 6, 13, 14 : 3 heures après la dose, Jour 15 : avant la dose

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Mortalité toutes causes confondues
Délai: Jour 84
Jour 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Basilea Pharmaceutica

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 janvier 2020

Achèvement primaire (Réel)

29 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

9 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2020

Première publication (Réel)

27 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APX001-202
  • C4791010 (Autre identifiant: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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