Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus APX001:stä potilaiden hoitoon, joilla on Aspergilluksen tai harvinaisten homeen aiheuttamia invasiivisia homeinfektioita (AEGIS)

keskiviikko 3. syyskuuta 2025 päivittänyt: Basilea Pharmaceutica

Vaihe 2, avoin tutkimus APX001:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on Aspergillus-lajin tai harvinaisen homeen aiheuttamia invasiivisia homeinfektioita

Tämä on vaiheen 2 monikeskustutkimus, jossa arvioidaan APX001:tä Aspergillus spp.:n aiheuttamien invasiivisten sieni-infektioiden hoitoon. tai harvinaisia ​​homeita (esim. Scedosporium spp., Fusarium spp. ja Mucorales sienet).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Saksa, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 vuotta täyttäneet miehet tai naiset.
  • Potilaat, joilla on todettu tai todennäköinen Aspergillus spp. Muiden rihmasienten (esim. Scedosporium spp., Fusarium spp. ja Mucorales-sienet, kuten Mucor spp. tai Rhizopus spp.) aiheuttamat IMI-potilaat voidaan myös ottaa mukaan.
  • Sinulla on rajoitetusti tai ei lainkaan hoitovaihtoehtoja dokumentoidun tai odotetun resistenssin, vasta-aiheen, intoleranssin tai kliinisen vasteen puutteen vuoksi SOC-sienilääkkeelle, kuten asiaankuuluvissa alueellisissa/maakohtaisissa hoitosuosituksissa suositellaan.
  • Potilaat, joiden tutkija katsoo, että APX001:n käytöllä on potentiaalista etua nykyiseen SOC:hen verrattuna (esim. laaja aktiivisuuskirjo, IMI:n ilmaantuminen antifungaalisen ennaltaehkäisyn aikana, aktiivisuus vastustuskykyisiä homepatogeenejä vastaan, IV- ja PO-formulaatiot, suotuisa DDI-profiili, suotuisa maksa- ja munuaisten turvallisuusprofiili, laaja kudosjakauma, mukaan lukien aivot) ja/tai kun SOC-sienihoitoon liittyy merkittävä toksisuuden tai hoidon epäonnistumisen riski (esim. DDI-riski, turvallisuus/toksisuusriski, infektiokohta ei ole SOC:n käytettävissä).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tulenkestävä hematologinen pahanlaatuisuus.
  • Krooninen aspergilloosi, aspergillooma tai allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi.
  • Hoito systeemisellä (PO, IV tai inhaloitavalla) homeaktiivisella sienilääkkeellä 120 tunnin ajan välittömästi ennen aloitusannostusta. Huomautus: Potilaat, joilla on invasiivinen sieni-infektio, jonka aiheuttaa home, joka on dokumentoitu resistenssiä kyseiselle aikaisemmalle SOC:lle tai ei kata sitä, ovat saattaneet saada yli 120 tuntia ennen hoitoa ja ovat edelleen kelvollisia tutkimukseen.
  • Todisteet merkittävästä maksan toimintahäiriöstä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A: fosmanogenepix (APX001)
Lääke: fosmanogenepix
IV ja suun kautta otettava fosmanogepix
Muut nimet:
  • APX001
  • E210
Kokeellinen: Kohortti B: fosmanogenepix (APX001)
Lääke: fosmanogenepix
IV ja suun kautta otettava fosmanogepix
Muut nimet:
  • APX001
  • E210

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kuolivat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen päivän 42 aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen jälkeen päivinä 1 - 42
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kuolivat tutkimuksen ensimmäisen annoksen jälkeen päivään 42 asti, ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa. Tämä tulosmitta sisälsi kaikki kuolemat päivästä 1 päivään 42.
Ensimmäisen annoksen jälkeen päivinä 1 - 42

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat saaneet maailmanlaajuisen vastauksen tietojen tarkastelukomitean (DRC) arvioinnin perusteella tutkimuksen lopussa lääkehoidon (EOST) perusteella
Aikaikkuna: Mikä tahansa päivä päivästä 1 tutkimushoidon loppuun asti (joka päivä päivään 42 asti)
Globaali vaste luokiteltiin hoidon onnistumiseksi (täydellinen tai osittainen vaste [CR tai PR]) tai hoidon epäonnistuminen (stabiili vaste [SR], sienitaudin eteneminen [PD] tai kuolema) Kongon demokraattisen tasavallan määrittämänä. CR: eloonjääminen ennalta määrätyn havaintojakson (PPOB) sisällä, kaikkien taudin aiheuttamien (att) oireiden ja merkkien sekä radiologisten (rad) poikkeavuuksien häviäminen ja mykologiset (myco) todisteet taudin hävittämisestä. PR: eloonjääminen POB:ssa, taudin oireiden ja merkkien sekä radi-poikkeavuuksien paraneminen ja todisteet viljelmien puhdistumisesta tai sienitaakan vähenemisestä. SR: eloonjääminen PPOB:ssa, sienitaudissa vähäinen tai ei parannusta, mutta ei näyttöä etenemisestä kliinisten, rad- ja myco-kriteerien yhdistelmän, PD:n tai kuoleman perusteella. PD: näyttöä etenevästä sienitaudista, joka perustuu kliinisten, rad- ja myco-kriteerien yhdistelmään. Kuolema: kuolema PPOB:n aikana, riippumatta tekijästä. Tiedot esitetään EOST:lle, joka olisi voinut joillekin osallistujille edeltää päivää 42.
Mikä tahansa päivä päivästä 1 tutkimushoidon loppuun asti (joka päivä päivään 42 asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoito on onnistunut tai hoito epäonnistunut maailmanlaajuiseen vastaukseen perustuen tietojen tarkastelukomitean (DRC) arvioinnin loppuvaiheessa olevaan lääkehoitoon (EOST)
Aikaikkuna: Mikä tahansa päivä päivästä 1 tutkimushoidon loppuun asti (joka päivä päivään 42 asti)
Globaali vaste luokiteltiin hoidon onnistumiseksi (CR tai PR) tai hoidon epäonnistumiseksi (SR, PD tai kuolema) Kongon demokraattisen tasavallan määrittämänä. CR: eloonjääminen ennalta määritellyssä POB:ssa, kaikkien taudin aiheuttamien oireiden ja merkkien sekä radi-poikkeavuuksien häviäminen ja myco-todisteet taudin hävittämisestä. PR: eloonjääminen ennalta määritellyssä synnynnäisvaiheessa, taudin aiheuttamien oireiden ja merkkien sekä radi-poikkeavuuksien paraneminen ja todisteet viljelmien puhdistumisesta tai sienitaakan vähenemisestä. SR: eloonjääminen ennalta määritellyssä POB:ssa, sienitaudissa vähäinen tai ei parannusta, mutta ei näyttöä etenemisestä, perustuu kliinisten, rad- ja myco-kriteerien, PD:n tai kuoleman yhdistelmään. PD: todiste PD:stä, joka perustuu kliinisten, rad- ja myco-kriteerien yhdistelmään. Kuolema: kuolema ennalta määritellyn arviointijakson aikana, tekijästä riippumatta. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoito onnistui (CR, PR) ja hoito epäonnistui (SR, PD, kuolema) sekä kaksipuolinen tarkka binomiaalinen 80 %:n luottamusväli.
Mikä tahansa päivä päivästä 1 tutkimushoidon loppuun asti (joka päivä päivään 42 asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Haittatapahtuma oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. TEAE-tapahtumat olivat tapahtumia ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja enintään 4 viikkoa viimeisen tutkimushoidon annoksen välisenä aikana, joita ei ollut ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella: johti kuolemaan; vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; oli hengenvaarallinen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio ja muita tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia. AE sisälsi SAE:t ja kaikki ei-SAE:t.
Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Tärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​verenpaine, syke, hengitystiheys ja happisaturaatio. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkitseviä elintoimintojen poikkeavuuksia tutkijan arvioiden mukaan.
Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotestien arvioinneissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisälsivät seerumin kemian (bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi, kreatiniini, kreatiinikinaasi), hematologian (mukaan lukien hemoglobiini, hematokriitti, verihiutaleet, leukosyytit, lymfosyytit, neutrofiilit, monosyytit, mukaan lukien basosinofiilit). aika [PT]/ kansainvälinen normalisoitu suhde [INR]) ja virtsaanalyysi. Esitettiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittävä poikkeavuus missä tahansa laboratorioparametrissa tutkijan arvioimana ja haittatapahtumina raportoituna.
Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia elektrokardiogrammilöydöksiä (EKG)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
EKG-parametreja olivat PR-väli, QRS-väli, QT-väli, Friderician kaavalla korjattu QT-aika (QTcF), Bazettin kaavalla korjattu QT-aika (QTcB), RR-väli ja syke. Esitettiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavia EKG-löydöksiä tutkijan arvioiden mukaan.
Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna fyysisissa ja neurologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Fyysinen tarkastus sisälsi yleisen ulkonäön, ihon, silmien, sydämen, rintakehän, vatsan ja neurologisen tutkimuksen arvioinnin. Neurologisen tutkimuksen osat sisälsivät aivohermon, sensorisen ja motorisen tutkimuksen; refleksi- ja kävelytesti; ja koordinoinnin arviointi. Kliinisesti merkittävät muutokset arvioivat tutkija.
Päivä 1 ja enintään 31 seurantapäivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen, jolloin hoidon enimmäiskesto oli 42 päivää (enintään 73 päivää)
Fosmanogepixin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 4, 7: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 6, 13, 14: 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 15: ennen annosta
Päivät 1, 2, 3, 4, 7: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 6, 13, 14: 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 15: ennen annosta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaikkisyykuolleisuus
Aikaikkuna: Päivä 84
Päivä 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Basilea Pharmaceutica

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 4. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 9. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 16. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APX001-202
  • C4791010 (Muu tunniste: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa