Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование APX001 для лечения пациентов с инвазивными плесневыми инфекциями, вызванными Aspergillus или редкими плесневыми грибами (AEGIS)

3 сентября 2025 г. обновлено: Basilea Pharmaceutica

Открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности APX001 при лечении пациентов с инвазивными плесневыми инфекциями, вызванными видами Aspergillus или редкими плесневыми грибами.

Это многоцентровое исследование фазы 2 по оценке APX001 для лечения инвазивных грибковых инфекций, вызванных Aspergillus spp. или редкие плесневые грибки (например, Scedosporium spp., Fusarium spp. и Mucorales fungi).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Бельгия, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Германия, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Израиль, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Израиль, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины, 18 лет и старше.
  • Пациенты с доказанным или вероятным ИИМ, вызванным Aspergillus spp. Также могут быть включены пациенты с ИИМ, вызванным другими мицелиальными грибами (например, Scedosporium spp., Fusarium spp. и Mucorales, такими как Mucor spp. или Rhizopus spp.).
  • Имеют ограниченные варианты лечения или не имеют их вообще из-за задокументированной или ожидаемой резистентности, противопоказаний, непереносимости или отсутствия клинического ответа на противогрибковую терапию SOC, как рекомендуется в соответствующих региональных/страновых руководствах по лечению.
  • Пациенты, у которых исследователь считает потенциальное преимущество использования APX001 по сравнению с текущим SOC (например, широкий спектр активности, появление IMI во время противогрибковой профилактики, активность против резистентных возбудителей плесени, внутривенные и пероральные составы, благоприятный профиль DDI, благоприятные печеночные и почечный профиль безопасности, широкое распространение в тканях, включая головной мозг) и/или когда противогрибковая терапия SOC сопряжена со значительным риском токсичности или неэффективности лечения (например, риск DDI, риск безопасности/токсичности, место инфекции недоступно для SOC).

Критерий исключения:

  • Рефрактерное гематологическое злокачественное новообразование.
  • Хронический аспергиллез, аспергиллома или аллергический бронхолегочный аспергиллез.
  • Лечение системной (перорально, внутривенно или ингаляционно) активной противогрибковой терапией против плесени в течение 120 часов непосредственно перед первоначальным введением дозы. Примечание: пациенты с инвазивной грибковой инфекцией, вызванной плесенью, с документально подтвержденной резистентностью или отсутствием покрытия предыдущим SOC, могли получить лечение более чем за 120 часов до этого и по-прежнему имеют право на участие в исследовании.
  • Признаки значительной печеночной дисфункции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта A: фосманогепикс (APX001)
Лекарство: фосманогепикс
Внутривенно и перорально фосманогепикс
Другие имена:
  • APX001
  • Е210
Экспериментальный: Когорта B: фосманогепикс (APX001)
Лекарство: фосманогепикс
Внутривенно и перорально фосманогепикс
Другие имена:
  • APX001
  • Е210

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые умерли после первой дозы исследуемого препарата в течение 42 дней
Временное ограничение: После первой дозы с 1-го по 42-й день
Процент участников, умерших после первой дозы в исследовании до 42-го дня, был указан в этом показателе исхода. Эта мера исхода включала все случаи смерти с 1-го по 42-й день.
После первой дозы с 1-го по 42-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с общим ответом на основе оценки Комитета по обзору данных (DRC) в конце исследования Лечение наркомании (EOST)
Временное ограничение: В любой день с 1-го дня до окончания исследуемого лечения (в любой день до 42-го дня)
Общий ответ классифицировали как успех лечения (полный или частичный ответ [CR или PR]) или неудачу лечения (стабильный ответ [SR], прогрессирование грибкового заболевания [PD] или смерть) в соответствии с DRC. CR: выживаемость в течение заданного периода наблюдения (PPOB), исчезновение всех атрибутивных (att) симптомов и признаков заболевания и радиологических (rad) аномалий, а также микологических (myco) признаков ликвидации заболевания. PR: выживаемость в течение POB, улучшение симптомов и признаков заболевания и аномалий радиации, а также признаки очистки культур или снижения грибковой нагрузки. SR: выживаемость в пределах PPOB, незначительное улучшение или отсутствие улучшения грибкового заболевания, но отсутствие признаков прогрессирования на основе совокупности клинических, радиационных и микокритериев, БП или смерти. PD: свидетельство прогрессирующего грибкового заболевания на основе комбинации клинических, радиационных и микокритериев. Смерть: смерть во время PPOB, независимо от атрибуции. Данные представлены для EOST, который для некоторых участников мог предшествовать 42-му дню.
В любой день с 1-го дня до окончания исследуемого лечения (в любой день до 42-го дня)
Процент участников с успешным лечением или неэффективным лечением для глобального ответа на основе оценки Комитета по обзору данных (DRC) в конце исследования Лечение наркомании (EOST)
Временное ограничение: В любой день с 1-го дня до окончания исследуемого лечения (в любой день до 42-го дня)
Общий ответ классифицировали как успех лечения (CR или PR) или неудачу лечения (SR, PD или смерть) в соответствии с DRC. CR: выживание в пределах предварительно определенного POB, исчезновение всех атрибутивных симптомов и признаков заболевания, а также аномалий радиации и мико-признаков ликвидации заболевания. PR: выживаемость в пределах предварительно определенной POB, улучшение атрибутивных симптомов и признаков заболевания, а также аномалий радиации и признаки клиренса культур или снижения грибковой нагрузки. SR: выживаемость в пределах предварительно определенного POB, незначительное улучшение или отсутствие улучшения грибкового заболевания, но отсутствие признаков прогрессирования, основанное на сочетании клинических, радиационных и микокритериев, БП или смерти. Болезнь Паркинсона: признаки болезни Паркинсона, основанные на сочетании клинических, радиационных и микокритериев. Смерть: смерть в течение заранее определенного периода оценки, независимо от атрибуции. Представлен процент участников с успешным лечением (CR, PR) и неудачей лечения (SR, PD, смерть) вместе с двусторонним точным биномиальным 80% доверительным интервалом.
В любой день с 1-го дня до окончания исследуемого лечения (в любой день до 42-го дня)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Нежелательным явлением считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, независимо от возможности причинно-следственной связи. TEAE были событиями между первой дозой исследуемого препарата и до 4 недель после последней дозы исследуемого препарата, которые отсутствовали до лечения или которые ухудшились по сравнению с состоянием до лечения. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое произошло при любой дозе: привело к смерти; необходима стационарная госпитализация или продление имеющейся госпитализации; был опасен для жизни; привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; была врожденная аномалия/врожденный дефект и другие важные медицинские события. НЯ включали СНЯ и все не-СНЯ.
С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Количество участников с клинически значимой аномалией основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Жизненно важные признаки включали температуру тела, артериальное давление, частоту сердечных сокращений, частоту дыхания и насыщение кислородом. Число участников с клинически значимыми отклонениями показателей жизнедеятельности, по оценке исследователя, было указано в этом критерии исхода.
С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Количество участников с клинически значимой аномалией в оценках лабораторных тестов
Временное ограничение: С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Клинические лабораторные исследования включали химический анализ сыворотки (билирубин, аспартатаминотрансфераза, аланинаминотрансфераза, щелочная фосфатаза, креатинин, креатинкиназа), гематологию (включая гемоглобин, гематокрит, тромбоциты, лейкоциты, лимфоциты, нейтрофилы, базофилы, эозинофилы и моноциты), коагуляцию (включая протромбин). время [PT]/международное нормализованное отношение [INR]) и анализ мочи. Было представлено количество участников с клинически значимыми отклонениями в любом лабораторном параметре, по оценке исследователя, о которых сообщалось как о нежелательных явлениях.
С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Количество участников с клинически значимыми отклонениями от нормы на электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Параметры ЭКГ включали интервал PR, интервал QRS, интервал QT, интервал QT, скорректированный по формуле Фридериции (QTcF), интервал QT, скорректированный по формуле Базетта (QTcB), интервал RR и частоту сердечных сокращений. Было представлено количество участников с клинически значимыми отклонениями от нормы на ЭКГ по оценке исследователя.
С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем в физических и неврологических обследованиях
Временное ограничение: С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Физикальное обследование включало оценку общего вида, состояния кожи, глаз, сердца, грудной клетки, живота и неврологическое обследование. Компоненты неврологического обследования включали осмотр черепных нервов, сенсорное и моторное обследование; тестирование рефлексов и походки; и оценка координации. О клинически значимых изменениях судил исследователь.
С 1-го дня до максимум 31 дня после последней дозы исследуемого препарата, где максимальная продолжительность лечения составляла 42 дня (максимум до 73 дней)
Плазменные концентрации фосманогепикса
Временное ограничение: Дни 1, 2, 3, 4, 7: перед приемом и через 3 часа после приема; Дни 6, 13, 14: через 3 часа после приема, День 15: до приема.
Дни 1, 2, 3, 4, 7: перед приемом и через 3 часа после приема; Дни 6, 13, 14: через 3 часа после приема, День 15: до приема.

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Смертность от всех причин
Временное ограничение: День 84
День 84

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Basilea Pharmaceutica

Следователи

  • Директор по исследованиям: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 января 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APX001-202
  • C4791010 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться