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Offene Studie mit APX001 zur Behandlung von Patienten mit invasiven Schimmelpilzinfektionen, die durch Aspergillus oder seltene Schimmelpilze verursacht werden (AEGIS)

3. September 2025 aktualisiert von: Basilea Pharmaceutica

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von APX001 bei der Behandlung von Patienten mit invasiven Schimmelpilzinfektionen, die durch Aspergillus-Arten oder seltene Schimmelpilze verursacht werden

Dies ist eine multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung von APX001 zur Behandlung von invasiven Pilzinfektionen, die durch Aspergillus spp. verursacht werden. oder seltene Schimmelpilze (z. B. Scedosporium spp., Fusarium spp. und Mucorales-Pilze).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Deutschland, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen, 18 Jahre oder älter.
  • Patienten mit nachgewiesener oder wahrscheinlicher IMI verursacht durch Aspergillus spp. Patienten mit IMI aufgrund anderer Fadenpilze (z. B. Scedosporium spp., Fusarium spp. und Mucorales-Pilze wie Mucor spp. oder Rhizopus spp.) können ebenfalls aufgenommen werden.
  • Begrenzte oder keine Behandlungsoptionen aufgrund von dokumentierter oder erwarteter Resistenz, Kontraindikation, Unverträglichkeit oder fehlendem klinischem Ansprechen auf die SOC-Antimykotikatherapie, wie in den entsprechenden regionalen/nationalen Behandlungsrichtlinien empfohlen.
  • Patienten, bei denen der Prüfarzt der Ansicht ist, dass die Anwendung von APX001 gegenüber der aktuellen SOC einen potenziellen Vorteil bietet (z. B. breites Wirkungsspektrum, Auftreten von IMI während der Antimykotika-Prophylaxe, Aktivität gegen resistente Schimmelpilzerreger, IV- und PO-Formulierungen, günstiges DDI-Profil, günstige hepatische und renales Sicherheitsprofil, weite Gewebeverteilung einschließlich Gehirn) und/oder wenn die SOC-Antimykotikatherapie ein erhebliches Risiko für Toxizität oder Behandlungsversagen birgt (z. B. DDI-Risiko, Sicherheits-/Toxizitätsrisiko, Infektionsort, der für SOC nicht zugänglich ist).

Ausschlusskriterien:

  • Refraktäre hämatologische Malignität.
  • Chronische Aspergillose, Aspergillom oder allergische bronchopulmonale Aspergillose.
  • Behandlung mit systemischer (PO, IV oder Inhalation) Schimmelpilz-aktiver Antimykotika-Therapie für 120 Stunden unmittelbar vor der ersten Dosierung. Hinweis: Patienten mit invasiver Pilzinfektion, die durch einen Schimmelpilz mit dokumentierter Resistenz oder fehlender Abdeckung durch die betreffende vorherige SOC verursacht wurde, haben möglicherweise > 120 Stunden vor der Behandlung erhalten und bleiben für die Studie geeignet.
  • Nachweis einer signifikanten Leberfunktionsstörung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A: Fosmanogepix (APX001)
Arzneimittel: fosmanogepix
IV und orales Fosmanogepix
Andere Namen:
  • APX001
  • E210
Experimental: Kohorte B: Fosmanogepix (APX001)
Arzneimittel: fosmanogepix
IV und orales Fosmanogepix
Andere Namen:
  • APX001
  • E210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum 42. Tag starben
Zeitfenster: Nach der ersten Dosis am Tag 1 bis Tag 42
In dieser Ergebnismessung wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die nach der ersten Dosis in der Studie bis zum 42. Tag starben. Dieses Ergebnismaß umfasste alle Todesfälle vom ersten bis zum 42. Tag.
Nach der ersten Dosis am Tag 1 bis Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit globaler Reaktion basierend auf der Bewertung des Data Review Committee (DRC) am Ende der medikamentösen Behandlung der Studie (EOST)
Zeitfenster: Jeder Tag von Tag 1 bis zum Ende der Studienbehandlung (jeder Tag bis Tag 42)
Das globale Ansprechen wurde gemäß DRC als Behandlungserfolg (vollständiges oder teilweises Ansprechen [CR oder PR]) oder Behandlungsversagen (stabiles Ansprechen [SR], Fortschreiten der Pilzerkrankung [PD] oder Tod) klassifiziert. CR: Überleben innerhalb des vorgegebenen Beobachtungszeitraums (PPOB), Auflösung aller zuordenbaren (att) Symptome und Anzeichen der Krankheit und radiologischer (rad) Anomalien sowie mykologische (myco) Hinweise auf die Ausrottung der Krankheit. PR: Überleben innerhalb der POB, Verbesserung der Att-Symptome und Anzeichen von Krankheit und Radioaktivitätsanomalien sowie Hinweise auf eine Beseitigung der Kulturen oder eine Verringerung der Pilzlast. SR: Überleben innerhalb des PPOB, geringfügige oder keine Verbesserung der Pilzerkrankung, aber kein Hinweis auf eine Progression basierend auf einer Kombination aus klinischen, radikalen und mykotischen Kriterien, PD oder Tod. PD: Hinweise auf eine fortschreitende Pilzerkrankung basierend auf einer Kombination aus klinischen, radioaktiven und mykotischen Kriterien. Tod: Tod während PPOB, unabhängig von der Zuschreibung. Es werden Daten für EOST präsentiert, die für einige Teilnehmer vor Tag 42 hätten liegen können.
Jeder Tag von Tag 1 bis zum Ende der Studienbehandlung (jeder Tag bis Tag 42)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungserfolg oder Behandlungsversagen für globales Ansprechen basierend auf der Bewertung des Data Review Committee (DRC) am Ende der medikamentösen Behandlung der Studie (EOST)
Zeitfenster: Jeder Tag von Tag 1 bis zum Ende der Studienbehandlung (jeder Tag bis Tag 42)
Das globale Ansprechen wurde gemäß DRC als Behandlungserfolg (CR oder PR) oder Behandlungsversagen (SR, PD oder Tod) klassifiziert. CR: Überleben innerhalb des vorgegebenen POB, Abklingen aller zurechenbaren Symptome und Anzeichen der Krankheit und radioaktiver Anomalien sowie Mykonachweis für die Ausrottung der Krankheit. PR: Überleben innerhalb des vorgegebenen POB, Verbesserung der zuordenbaren Symptome und Anzeichen von Krankheit und Radioaktivitätsanomalien sowie Hinweise auf eine Beseitigung der Kulturen oder eine Verringerung der Pilzlast. SR: Überleben innerhalb des vorgegebenen POB, geringfügige oder keine Verbesserung der Pilzerkrankung, aber kein Hinweis auf eine Progression, basierend auf einer Kombination aus klinischen, radikalen und mykotischen Kriterien, PD oder Tod. PD: Nachweis einer Parkinson-Krankheit basierend auf einer Kombination aus klinischen, radikalen und mykotischen Kriterien. Tod: Tod während des vorgegebenen Bewertungszeitraums, unabhängig von der Zuschreibung. Dargestellt wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungserfolg (CR, PR) und Behandlungsversagen (SR, PD, Tod) zusammen mit einem zweiseitigen exakten binomialen 80 %-Konfidenzintervall.
Jeder Tag von Tag 1 bis zum Ende der Studienbehandlung (jeder Tag bis Tag 42)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis war jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. TEAEs waren Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, die vor der Behandlung ausblieben oder sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das unabhängig von der Dosis zum Tod führte; erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; war lebensbedrohlich; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; war eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler und andere wichtige medizinische Ereignisse. Zu den Nebenwirkungen zählten SAEs und alle Nicht-SAEs.
Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anomalie der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Zu den Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Sauerstoffsättigung. In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anomalie der Vitalfunktionen nach Einschätzung des Prüfarztes angegeben.
Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anomalie bei Labortestauswertungen
Zeitfenster: Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Klinische Laboruntersuchungen umfassten die Serumchemie (Bilirubin, Aspartataminotransferase, Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Kreatinin, Kreatinkinase), Hämatologie (einschließlich Hämoglobin, Hämatokrit, Blutplättchen, Leukozyten, Lymphozyten, Neutrophile, Basophile, Eosinophile und Monozyten), Gerinnung (einschließlich Prothrombin). Zeit [PT]/International Normalized Ratio [INR]) und Urinanalyse. Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anomalie bei einem beliebigen Laborparameter, wie vom Prüfer beurteilt und als unerwünschte Ereignisse gemeldet.
Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Befunden im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Zu den EKG-Parametern gehörten das PR-Intervall, das QRS-Intervall, das QT-Intervall, das mit der Fridericia-Formel korrigierte QT-Intervall (QTcF), das mit der Bazett-Formel korrigierte QT-Intervall (QTcB), das RR-Intervall und die Herzfrequenz. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen EKG-Befunden nach Einschätzung des Prüfarztes vorgestellt.
Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei körperlichen und neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Die körperliche Untersuchung umfasste eine Beurteilung des allgemeinen Erscheinungsbilds, der Haut, der Augen, des Herzens, der Brust und des Bauches sowie eine neurologische Untersuchung. Zu den Bestandteilen der neurologischen Untersuchung gehörten Hirnnerven-, sensorische und motorische Untersuchungen; Reflex- und Gangtests; und Koordinationsbewertung. Klinisch signifikante Veränderungen wurden vom Prüfer beurteilt.
Tag 1 bis maximal 31 Tage der Nachbeobachtung nach der letzten Dosis der Studienbehandlung, wobei die maximale Behandlungsdauer 42 Tage betrug (maximal bis zu 73 Tage)
Plasmakonzentrationen von Fosmanogepix
Zeitfenster: Tage 1, 2, 3, 4, 7: Vor der Einnahme und 3 Stunden nach der Einnahme; Tage 6, 13, 14: 3 Stunden nach der Einnahme, Tag 15: vor der Einnahme
Tage 1, 2, 3, 4, 7: Vor der Einnahme und 3 Stunden nach der Einnahme; Tage 6, 13, 14: 3 Stunden nach der Einnahme, Tag 15: vor der Einnahme

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Tag 84
Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Ermittler

  • Studienleiter: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APX001-202
  • C4791010 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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