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Estudo aberto de APX001 para tratamento de pacientes com infecções invasivas por fungos causadas por Aspergillus ou fungos raros (AEGIS)

3 de setembro de 2025 atualizado por: Basilea Pharmaceutica

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do APX001 no tratamento de pacientes com infecções invasivas por fungos causadas por espécies de Aspergillus ou fungos raros

Este é um estudo multicêntrico de Fase 2 para avaliar APX001 para o tratamento de infecções fúngicas invasivas causadas por Aspergillus spp. ou fungos raros (por exemplo, fungos Scedosporium spp., Fusarium spp. e Mucorales).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Alemanha, 81737
        • Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven - Department of Haematology
      • Yvoir, Bélgica, 5530
        • CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Medicine Pavilion
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center(Duke Hospital)
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Pharmacy
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Sheba Medical Center, Tel Hashomer

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres, 18 anos ou mais.
  • Pacientes com IMI comprovada ou provável por Aspergillus spp. Pacientes que apresentam IMI devido a outros fungos filamentosos (por exemplo, Scedosporium spp., Fusarium spp. e fungos Mucorales, como Mucor spp. ou Rhizopus spp.) também podem ser inscritos.
  • Têm opções de tratamento limitadas ou inexistentes devido a resistência documentada ou antecipada, contraindicação, intolerância ou falta de resposta clínica à terapia antifúngica SOC, conforme preconizado pelas diretrizes de tratamento regionais/países relevantes.
  • Pacientes em que o investigador considera que existe uma vantagem potencial de usar o APX001 sobre o SOC atual (por exemplo, amplo espectro de atividade, surgimento de IMI durante a profilaxia antifúngica, atividade contra patógenos de fungos resistentes, formulações IV e PO, perfil DDI favorável, fígado e perfil de segurança renal, ampla distribuição tecidual, incluindo cérebro) e/ou onde a terapia antifúngica SOC acarreta risco significativo de toxicidade ou falha do tratamento (por exemplo, risco de DDI, risco de segurança/toxicidade, local de infecção não acessível por SOC).

Critério de exclusão:

  • Malignidade hematológica refratária.
  • Aspergilose crônica, aspergiloma ou aspergilose broncopulmonar alérgica.
  • Tratamento com terapia antifúngica ativa sistêmica (PO, IV ou inalada) por 120 horas imediatamente antes da dosagem inicial. Observação: pacientes com infecção fúngica invasiva causada por um mofo com resistência documentada ou falta de cobertura pelo SOC anterior em questão podem ter recebido >120 horas de tratamento anterior e permanecer elegíveis para o estudo.
  • Evidência de disfunção hepática significativa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte A: fosmanogepix (APX001)
Medicamento: fosmanogepix
IV e fosmanogepix oral
Outros nomes:
  • APX001
  • E210
Experimental: Coorte B: fosmanogepix (APX001)
Medicamento: fosmanogepix
IV e fosmanogepix oral
Outros nomes:
  • APX001
  • E210

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que morreram após a primeira dose do medicamento do estudo até o dia 42
Prazo: Após a primeira dose no Dia 1 até o Dia 42
A porcentagem de participantes que morreram após a primeira dose no estudo até o dia 42 foi relatada nesta medida de resultado. Esta medida de resultado incluiu todas as mortes desde o dia 1 até o dia 42.
Após a primeira dose no Dia 1 até o Dia 42

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta global com base na avaliação do Comitê de Revisão de Dados (DRC) no final do tratamento medicamentoso do estudo (EOST)
Prazo: Qualquer dia desde o Dia 1 até o final do tratamento do estudo (qualquer dia até o Dia 42)
A resposta global foi classificada como sucesso do tratamento (resposta completa ou parcial [CR ou PR]) ou falha do tratamento (resposta estável [SR], progressão da doença fúngica [PD] ou morte) conforme determinado pelo DRC. CR: sobrevivência dentro do período de observação pré-especificado (PPOB), resolução de todos os sintomas e sinais atribuíveis (att) de doença e anormalidades radiológicas (rad) e evidência micológica (mico) de erradicação da doença. PR: sobrevivência no POB, melhora nos sintomas att e sinais de doença e anormalidades rad, e evidência de eliminação de culturas ou redução da carga fúngica. SR: sobrevivência dentro do PPOB, menor ou nenhuma melhora na doença fúngica, mas sem evidência de progressão com base no composto de critérios clínicos, rad e mico, DP ou morte. DP: evidência de doença fúngica progressiva com base na combinação de critérios clínicos, rad e mico. Óbito: óbito durante o PPOB, independentemente da atribuição. Os dados são apresentados para o EOST, que pode ter precedido o dia 42 para alguns participantes.
Qualquer dia desde o Dia 1 até o final do tratamento do estudo (qualquer dia até o Dia 42)
Porcentagem de participantes com sucesso no tratamento ou falha no tratamento para resposta global com base na avaliação do Comitê de Revisão de Dados (DRC) no final do tratamento medicamentoso do estudo (EOST)
Prazo: Qualquer dia desde o Dia 1 até o final do tratamento do estudo (qualquer dia até o Dia 42)
A resposta global foi classificada como sucesso do tratamento (CR ou PR) ou falha do tratamento (SR, PD ou morte), conforme determinado pelo DRC. CR: sobrevivência dentro do POB pré-especificado, resolução de todos os sintomas e sinais atribuíveis de doença e anormalidades rad e evidência mico de erradicação da doença. PR: sobrevivência dentro do POB pré-especificado, melhora nos sintomas atribuíveis e sinais de doença e anormalidades rad e evidência de eliminação de culturas ou redução da carga fúngica. SR: sobrevivência dentro do POB pré-especificado, melhora menor ou nenhuma melhora na doença fúngica, mas sem evidência de progressão, com base na combinação de critérios clínicos, rad e mico, DP ou morte. DP: evidência de DP com base em um composto de critérios clínicos, rad e mico. Óbito: óbito durante período pré-determinado de avaliação, independentemente da atribuição. É apresentada a porcentagem de participantes com sucesso no tratamento (CR, PR) e falha no tratamento (SR, PD, morte), juntamente com o intervalo de confiança binomial exato de 80% bilateral.
Qualquer dia desde o Dia 1 até o final do tratamento do estudo (qualquer dia até o Dia 42)
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Um evento adverso foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. TEAEs foram eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até 4 semanas após a última dose do tratamento do estudo que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento. Um SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que ocorreu, em qualquer dose: resultou em morte; internação hospitalar necessária ou prolongamento da internação existente; estava com risco de vida; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; foi uma anomalia congênita/defeito congênito e outros eventos médicos importantes. Os EAs incluíram SAEs e todos os não SAEs.
Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Os sinais vitais incluíram temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e saturação de oxigênio. O número de participantes com anormalidade clinicamente significativa nos sinais vitais, conforme julgado pelo investigador, foi relatado nesta medida de resultado.
Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Número de participantes com anormalidade clinicamente significativa em avaliações de testes laboratoriais
Prazo: Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
As avaliações laboratoriais clínicas incluíram química sérica (bilirrubina, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, fosfatase alcalina, creatinina, creatina quinase), hematologia (incluindo hemoglobina, hematócrito, plaquetas, leucócitos, linfócitos, neutrófilos, basófilos, eosinófilos e monócitos), coagulação (incluindo protrombina tempo [PT]/razão normalizada internacional [INR]) e urinálise. Foi apresentado o número de participantes com anormalidade clinicamente significativa em qualquer parâmetro laboratorial, conforme julgado pelo investigador e relatado como eventos adversos.
Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Número de participantes com achados anormais de eletrocardiograma (ECG) clinicamente significativos
Prazo: Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Os parâmetros do ECG incluíram intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT, intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF), intervalo QT corrigido pela fórmula de Bazett (QTcB), intervalo RR e frequência cardíaca. Foi apresentado o número de participantes com achados de ECG anormais clinicamente significativos, conforme julgado pelo investigador.
Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base em exames físicos e neurológicos
Prazo: Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
O exame físico incluiu uma avaliação da aparência geral, pele, olhos, coração, tórax, abdome e um exame neurológico. Os componentes do exame neurológico incluíram exame dos nervos cranianos, sensorial e motor; teste de reflexo e marcha; e avaliação da coordenação. Alterações clinicamente significativas foram julgadas pelo investigador.
Dia 1 até o máximo de 31 dias de acompanhamento após a última dose do tratamento do estudo, onde a duração máxima do tratamento foi de 42 dias (máximo de 73 dias)
Concentrações plasmáticas de Fosmanogepix
Prazo: Dias 1, 2, 3, 4, 7: Pré-dose e 3 horas pós-dose; Dias 6, 13, 14: 3 horas após a dose, Dia 15: pré-dose
Dias 1, 2, 3, 4, 7: Pré-dose e 3 horas pós-dose; Dias 6, 13, 14: 3 horas após a dose, Dia 15: pré-dose

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Mortalidade por todas as causas
Prazo: Dia 84
Dia 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Basilea Pharmaceutica

Investigadores

  • Diretor de estudo: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

29 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

9 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APX001-202
  • C4791010 (Outro identificador: Alias Study Number)
  • 2019-001386-33 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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