気管支肺異形成を発症するリスクのある極度の早産児に対する細胞療法
2025年7月11日 更新者：Ottawa Hospital Research Institute
未発達の肺を細胞で助ける (HULC): 気管支肺異形成を発症するリスクのある極度の早産児の間葉系間質細胞 - 第 1 相試験
気管支肺異形成症 (BPD) は、人工呼吸器と酸素療法を受けた早産児に発生する一般的な慢性肺疾患であり、長期的な健康への影響に関連しています。
前臨床研究では、間葉系間質細胞 (MSC) が BPD の進行の中心となる多くの病態生理学的プロセスを変更できることが示されているため、有望な新しい治療オプションとして提示されます。
このフェーズ I 試験の主な目的は、BPD を発症するリスクのある超早産児におけるヒト臍帯組織由来 MSC の安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
極端な早産の合併症は、5 歳未満の子供の主な死亡原因です。 気管支肺異形成症 (BPD) は、人工呼吸器と急性呼吸不全の酸素療法に続く慢性肺疾患であり、極度の未熟児の最も一般的な合併症であり、生涯にわたる呼吸障害と神経障害の原因となります。 現在、BPD に対する有効な治療法はありません。 BPD の多因子性は、単一の経路を標的とする従来の薬理学的療法が結果に大きな影響を与えることを困難にします。 間葉系間質細胞 (MSC) は、肺 (および他の臓器) の成長を促進しながら、新生児の肺損傷を防ぐ多面的効果により、有望な新しい治療手段を提供する可能性があります。 新生児肺損傷モデルで MSC をテストするすべての前臨床研究の系統的レビューとメタ分析は、MSC の肺保護効果の強力な証拠を提供します。 さらに、極度の未熟児および慢性肺損傷の大規模な前臨床モデルにおける研究は、静脈内送達されたヒト臍帯組織由来 MSC (uc-MSC) の実現可能性、安全性、および短期的な血行動態の利点を示唆しています。
この研究の目的は、BPDを発症するリスクのある早産児における静脈内送達された同種uc-MSCの安全性、実行可能な最大用量、および実現可能性を確立することです。 これは、第 1 相、非盲検、単一施設、3+3+3 設計を使用した用量漸増試験になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Gloucester、Ontario、カナダ、K1T 8L6
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1週間～3週間 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- オタワ病院総合キャンパス新生児集中治療室への入場
- 出生時の在胎週数 < 28 週
- 生活の日 7-21
- 人工呼吸器で挿管
- 吸入酸素の割合 ≥ 35%
- 親または代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
除外基準:
- 出生前超音波および身体検査による重度の先天異常
- 進行中のショックおよび重度の敗血症
- 活動性肺出血
- 活動性気胸（胸腔チューブを留置）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：間葉系幹細胞療法
患者は、登録時間に基づいて 3 つの漸増用量パネルの 1 つに登録されます。
最初の 3 人の患者には体重 1 kg あたり 100 万個の細胞が投与され、次の 3 人の患者には体重 1 kg あたり 300 万個の細胞が投与され、最後の 3 人の患者には体重 1 kg あたり 1000 万個の細胞が投与されます。
漸増する線量パネルの進行は、独立したデータ安全監視委員会による審査の対象となります。
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凍結保存された同種臍帯組織由来間葉系間質細胞を解凍し、静脈内投与する。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性の発生と発生率
時間枠：Uc-MSC注射後最大1週間
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用量制限毒性は、次のイベントで構成されます。
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Uc-MSC注射後最大1週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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換気サポートの必要性
時間枠：登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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死亡率
時間枠：登録から退院または修正妊娠40週まで（いずれか早い方）
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退院または補正在胎週数 40 週のいずれか早い方までの死亡率
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登録から退院または修正妊娠40週まで（いずれか早い方）
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その他の重度の未熟児合併症の発生
時間枠：登録から退院または修正妊娠40週まで（いずれか早い方）
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登録から退院または修正妊娠40週まで（いずれか早い方）
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FiO2 と酸素指数
時間枠：登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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ガス交換の対策
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登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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産後のステロイドの必要性
時間枠：登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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これははい/いいえの尺度です
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登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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BPDの発生率と重症度
時間枠：登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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軽度、中等度、または重度として測定
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登録から退院まで、修正在胎週数 40 週まで、または死亡まで（いずれか早い方）
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（中等度または重度の）BPDなしの生存率
時間枠：登録から修正妊娠週数36週まで
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BPD の生理学的定義に従って測定 (補正後 36 週齢の BPD)
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登録から修正妊娠週数36週まで
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肺血行動態の変化
時間枠：登録時、uc-MSC 注射後 48 時間、生後 28 日、修正妊娠週数 36 週
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検証済みのパラメーターを使用して肺高血圧症を評価するためのターゲットを絞った新生児心エコー検査
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登録時、uc-MSC 注射後 48 時間、生後 28 日、修正妊娠週数 36 週
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臨床的改善の生物学的測定
時間枠：Uc-MSC注射後72～96時間
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炎症のマーカーは、患者の血清サンプルで評価されます
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Uc-MSC注射後72～96時間
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肺改善の生物学的測定
時間枠：Uc-MSC注射後72～96時間
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肺改善のバイオマーカーは、患者の気管吸引サンプルで評価されます
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Uc-MSC注射後72～96時間
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長期安全フォローアップ
時間枠：フォローアップ訪問から10年後
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参加者の全体的な健康状態は、年に 1 回、10 年間、電話で実施されるアンケートを通じて評価されます。
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フォローアップ訪問から10年後
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実現可能性: 細胞投与
時間枠：命の日 7-28
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18か月で9人の患者への細胞の補充と投与に成功
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命の日 7-28
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実現可能性: 採用効率
時間枠：命の日 7-28
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命の日 7-28
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実現可能性: 採用タイミング
時間枠：命の日 7-28
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命の日 7-28
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実現可能性: 参加者の維持
時間枠：入学から生後18～30ヵ月のフォローアップまで
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入学から生後18～30ヵ月のフォローアップまで
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乳児および幼児の発達に関するベイリースケール
時間枠：生後18～30ヶ月
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認知、言語、運動発達の評価
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生後18～30ヶ月
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アニメーション情報ビデオ
時間枠：命の日 7-28
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短い半構造化インタビューを通じて、アニメーション MSC 情報ビデオに対する親の見方を特徴付ける
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命の日 7-28
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Bernard Thébaud, MD, PhD、Ottawa Hospital Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月17日
一次修了 (実際)
2023年11月6日
研究の完了 (推定)
2033年11月6日
試験登録日
最初に提出
2020年1月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月3日
最初の投稿 (実際)
2020年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月11日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- HULC-1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
サンプルサイズが小さいため、個人データの共有にはプライバシーと機密性が含まれます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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