Sejtterápia extrém koraszülöttek számára, akiknél fennáll a bronchopulmonalis diszplázia kialakulásának veszélye
2025. július 11. frissítette: Ottawa Hospital Research Institute
Az alulfejlett tüdők segítése sejtekkel (HULC): Mesenchymalis stromasejtek extrém koraszülötteknél, akiknél fennáll a bronchopulmonalis diszplázia kialakulásának veszélye – 1. fázisú vizsgálat
A bronchopulmonalis dysplasia (BPD) egy gyakori és krónikus tüdőbetegség, amely koraszülötteknél fordul elő lélegeztetőgépes és oxigénterápia után, és hosszú távú egészségügyi következményekkel jár.
A preklinikai kutatások azt mutatják, hogy a mesenchymális stromasejtek (MSC) számos olyan patofiziológiai folyamatot módosíthatnak, amelyek központi szerepet játszanak a BPD progressziójában, és így ígéretes új kezelési lehetőségként jelennek meg.
Ennek az I. fázisú vizsgálatnak a fő célja a humán köldökzsinórszövetből származó MSC-k biztonságosságának értékelése rendkívül koraszülötteknél, akiknél fennáll a BPD kialakulásának kockázata.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szélsőségesen koraszülés szövődményei az öt év alatti gyermekek halálozásának elsődleges okai. A bronchopulmonalis dysplasia (BPD), a krónikus tüdőbetegség, amely akut légzési elégtelenség esetén lélegeztetőgépes és oxigénterápiát követ, a szélsőséges koraszülöttség leggyakoribb szövődménye, és hozzájárul az egész életen át tartó légzési és neurológiai károsodáshoz. Jelenleg nincs hatékony kezelés a BPD-re. A BPD többtényezős természete kihívást jelent, hogy az egyetlen utat célzó hagyományos farmakológiai terápiák jelentős hatást gyakoroljanak az eredményre. A mesenchymális stromasejtek (MSC) ígéretes új kezelési lehetőséget jelenthetnek pleiotróp hatásaik miatt, amelyek megakadályozhatják az újszülöttkori tüdőkárosodást, miközben elősegítik a tüdő (és más szervek) növekedését. Az újszülöttkori tüdősérülési modellekben az MSC-ket tesztelő összes preklinikai vizsgálat szisztematikus áttekintése és metaanalízise erős bizonyítékot szolgáltat az MSC-k tüdővédő hatására. Ezenkívül az extrém koraszülöttek és krónikus tüdősérülések nagy preklinikai modelljében végzett vizsgálatok azt sugallják, hogy az intravénásan beadott humán köldökzsinórszövetből származó MSC-k (uc-MSC) megvalósíthatók, biztonságosak és rövid távú hemodinamikai előnyökkel járhatnak.
Ennek a vizsgálatnak a célja az intravénásan beadott allogén uc-MSC biztonságosságának, maximális dózisának és megvalósíthatóságának megállapítása koraszülötteknél, akiknél fennáll a BPD kialakulásának kockázata. Ez egy 1. fázisú, nyílt, egyetlen központú, dózisnövelő kísérlet lesz, 3+3+3 elrendezésben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Gloucester, Ontario, Kanada, K1T 8L6
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hét (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felvétel az Ottawa Hospital General Campus Újszülött Intenzív Osztályába
- Terhességi kor születéskor < 28 hét
- Életnap 7-21
- Intubált gépi szellőztetéssel
- A belélegzett oxigén frakciója ≥ 35%
- A szülőknek vagy a helyettesítőknek írásos beleegyezést kell adniuk
Kizárási kritériumok:
- Súlyos veleszületett rendellenesség születés előtti ultrahanggal és fizikális vizsgálattal
- Folyamatos sokk és súlyos szepszis
- Aktív tüdővérzés
- Aktív pneumothorax (in-situ mellkasi csővel)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mesenchymális stroma sejtterápia
A betegek a felvétel időpontja alapján három növekvő dózispanel egyikébe kerülnek be.
Az első három beteg 1 millió sejt/testtömeg-kg, a következő három beteg 3 millió sejt/testtömeg-kilogramm, az utolsó három beteg pedig 10 millió sejt/testtömeg-kg-ot kap.
A növekvő dózispaneleken való előrehaladást egy független adatbiztonsági megfigyelő bizottság felülvizsgálja.
|
A mélyhűtött allogén köldökzsinórszövetből származó mezenchimális stromasejteket felolvasztják és intravénásan adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dózist korlátozó toxicitás előfordulása és mértéke
Időkeret: Legfeljebb 1 héttel az uc-MSC injekció után
|
A dóziskorlátozó toxicitás a következő eseményekből áll:
|
Legfeljebb 1 héttel az uc-MSC injekció után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szellőztetési támogatás szükségessége
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
|
Halálozási arány
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig vagy a 40 hetes korrigált terhességi korig (amelyik előbb következik be)
|
A halálozási arány a hazabocsátásig vagy a 40 hetes korrigált terhességi korig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig vagy a 40 hetes korrigált terhességi korig (amelyik előbb következik be)
|
|
A koraszülöttség egyéb súlyos szövődményeinek előfordulása
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig vagy a 40 hetes korrigált terhességi korig (amelyik előbb következik be)
|
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig vagy a 40 hetes korrigált terhességi korig (amelyik előbb következik be)
|
|
FiO2 és oxigénindex
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
A gázcsere intézkedései
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
|
Szülés utáni szteroidok szükségessége
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
Ez egy igen/nem mérték
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
|
A BPD előfordulása és súlyossága
Időkeret: A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
Mérése enyhe, közepes vagy súlyos
|
A beiratkozástól a hazabocsátásig 40 hét korrigált terhességi kor vagy halál (amelyik előbb következik be)
|
|
Túlélési arány (közepes vagy súlyos) BPD nélkül
Időkeret: A beiratkozástól a 36. hétig korrigált terhességi kor
|
A BPD fiziológiai definíciója szerint mérve (BPD 36 hetes korrigált életkorban)
|
A beiratkozástól a 36. hétig korrigált terhességi kor
|
|
Változások a tüdő hemodinamikában
Időkeret: Beiratkozáskor, 48 órával az uc-MSC injekció után, 28 életnap és 36 hét korrigált terhességi kor
|
Célzott újszülöttkori echokardiográfia a pulmonális hipertónia értékelésére validált paraméterek segítségével
|
Beiratkozáskor, 48 órával az uc-MSC injekció után, 28 életnap és 36 hét korrigált terhességi kor
|
|
A klinikai javulás biológiai mértéke
Időkeret: 72-96 órával az uc-MSC injekció beadása után
|
A gyulladás markereit a páciens szérummintáiban értékelik
|
72-96 órával az uc-MSC injekció beadása után
|
|
A tüdő javulásának biológiai mértéke
Időkeret: 72-96 órával az uc-MSC injekció beadása után
|
A tüdőjavulás biomarkereit a betegek légcső-szspirátummintáiban értékelik
|
72-96 órával az uc-MSC injekció beadása után
|
|
Hosszú távú biztonsági nyomon követés
Időkeret: Tíz évvel az utánkövetési látogatást követően
|
A résztvevő általános egészségi állapotát telefonos kérdőív segítségével értékeljük, évente egyszer 10 éven keresztül.
|
Tíz évvel az utánkövetési látogatást követően
|
|
Megvalósíthatóság: Cell Adminisztráció
Időkeret: Életnap 7-28
|
Sikeres sejtek toborzása és beadása kilenc betegnek 18 hónap alatt
|
Életnap 7-28
|
|
Megvalósíthatóság: Toborzási hatékonyság
Időkeret: Életnap 7-28
|
|
Életnap 7-28
|
|
Megvalósíthatóság: Toborzás időzítése
Időkeret: Életnap 7-28
|
|
Életnap 7-28
|
|
Megvalósíthatóság: a résztvevők megtartása
Időkeret: A beiratkozástól az utánkövetésig 18-30 hónapos korban
|
|
A beiratkozástól az utánkövetésig 18-30 hónapos korban
|
|
A csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley skála
Időkeret: 18-30 hónapos korig
|
A kognitív, nyelvi és motoros fejlődés felmérése
|
18-30 hónapos korig
|
|
Animált információs videó
Időkeret: Életnap 7-28
|
Rövid, félig strukturált interjúk segítségével jellemezze a szülők véleményét egy animált MSC információs videóról
|
Életnap 7-28
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 6.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2033. november 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 3.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 11.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HULC-1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A kis mintaméret miatt az egyéni adatok megosztásának adatvédelmi és titoktartási vonatkozásai vannak.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .