Terapia celular para bebés prematuros extremos con riesgo de desarrollar displasia broncopulmonar
11 de julio de 2025 actualizado por: Ottawa Hospital Research Institute
Ayudando a los pulmones subdesarrollados con células (HULC): Células estromales mesenquimales en bebés extremadamente prematuros en riesgo de desarrollar displasia broncopulmonar - Estudio de fase 1
La displasia broncopulmonar (DBP) es una enfermedad pulmonar común y crónica que ocurre en los bebés prematuros después de la ventilación y la oxigenoterapia y se asocia con consecuencias para la salud a largo plazo.
La investigación preclínica muestra que las células estromales mesenquimales (MSC) pueden modificar una serie de procesos fisiopatológicos que son fundamentales para la progresión de la DBP y, por lo tanto, se presentan como una nueva opción de tratamiento prometedora.
El objetivo principal de este estudio de Fase I es evaluar la seguridad de las MSC derivadas del tejido del cordón umbilical humano en bebés extremadamente prematuros con riesgo de desarrollar displasia broncopulmonar.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las complicaciones del parto prematuro extremo son la principal causa de mortalidad en niños menores de cinco años. La displasia broncopulmonar (DBP), la enfermedad pulmonar crónica que sigue a la terapia con ventilador y oxígeno para la insuficiencia respiratoria aguda, es la complicación más común de la prematuridad extrema y contribuye al deterioro respiratorio y neurológico de por vida. Actualmente, no existe un tratamiento eficaz para la DBP. La naturaleza multifactorial del TLP dificulta que las terapias farmacológicas tradicionales que se dirigen a una sola vía tengan un impacto importante en el resultado. Las células estromales mesenquimales (MSC) pueden proporcionar una nueva vía de tratamiento prometedora debido a sus efectos pleiotrópicos que pueden prevenir la lesión pulmonar neonatal mientras promueven el crecimiento de los pulmones (y otros órganos). Una revisión sistemática y un metanálisis de todos los estudios preclínicos que probaron las MSC en modelos de lesión pulmonar neonatal proporcionan pruebas sólidas del efecto protector pulmonar de las MSC. Además, los estudios en un gran modelo preclínico de prematuridad extrema y lesión pulmonar crónica sugieren la viabilidad, la seguridad y el beneficio hemodinámico a corto plazo de las MSC derivadas del tejido del cordón umbilical humano administradas por vía intravenosa (uc-MSC).
El objetivo de este estudio es establecer la seguridad, la dosis máxima factible y la viabilidad de las uc-MSC alogénicas administradas por vía intravenosa en lactantes prematuros con riesgo de desarrollar DBP. Este será un ensayo de Fase 1, abierto, de un solo centro, de aumento de dosis con un diseño 3+3+3.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Gloucester, Ontario, Canadá, K1T 8L6
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 semana a 3 semanas (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Admisión a la Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales del Campus General del Hospital de Ottawa
- Edad gestacional al nacer < 28 semanas
- Día de la vida 7-21
- Intubado en ventilación mecánica
- Fracción de oxígeno inspirado ≥ 35%
- Los padres o sustitutos deben proporcionar un consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Anomalía congénita severa por ultrasonido prenatal y examen físico
- Shock continuo y sepsis grave
- Hemorragia pulmonar activa
- Neumotórax activo (con tubo torácico in situ)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Terapia de células estromales mesenquimales
Los pacientes se inscriben en uno de los tres paneles de dosis crecientes en función del momento de la inscripción.
Los primeros tres pacientes recibirán 1 millón de células/kg de peso corporal, los siguientes tres pacientes recibirán 3 millones de células/kg de peso corporal y los últimos tres pacientes recibirán 10 millones de células/kg de peso corporal.
El progreso a través de los paneles de dosis crecientes está sujeto a revisión por parte de un Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos independiente.
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Las células del estroma mesenquimatoso derivadas del tejido del cordón umbilical alogénico criopreservadas se descongelan y se administran por vía intravenosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia y tasa de toxicidad limitante de la dosis
Periodo de tiempo: Hasta 1 semana después de la inyección de uc-MSC
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La toxicidad limitante de la dosis consiste en los siguientes eventos:
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Hasta 1 semana después de la inyección de uc-MSC
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Necesidad de soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Tasa de muerte
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta o 40 semanas de edad gestacional corregida (lo que ocurra primero)
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Tasa de muerte hasta el alta o 40 semanas de edad gestacional corregida, lo que ocurra primero
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Desde la inscripción hasta el alta o 40 semanas de edad gestacional corregida (lo que ocurra primero)
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Ocurrencia de otras complicaciones graves de la prematuridad
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta o 40 semanas de edad gestacional corregida (lo que ocurra primero)
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Desde la inscripción hasta el alta o 40 semanas de edad gestacional corregida (lo que ocurra primero)
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Índice de oxígeno y FiO2
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Medidas de intercambio gaseoso
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Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Necesidad de esteroides posnatales
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Esta es una medida sí/no
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Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Incidencia y gravedad del TLP
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Medido como leve, moderado o severo
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Desde la inscripción hasta el alta, 40 semanas de edad gestacional corregida o muerte (lo que ocurra primero)
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Tasa de supervivencia sin DBP (moderada o grave)
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta las 36 semanas de edad gestacional corregida
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Medido según la definición fisiológica de BPD (BPD a las 36 semanas de edad corregida)
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Desde el ingreso hasta las 36 semanas de edad gestacional corregida
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Cambios en la hemodinámica pulmonar
Periodo de tiempo: En el momento de la inscripción, 48 horas después de la inyección de uc-MSC, 28 días de vida y 36 semanas de edad gestacional corregida
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Ecocardiografía neonatal dirigida para evaluar la hipertensión pulmonar utilizando parámetros validados
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En el momento de la inscripción, 48 horas después de la inyección de uc-MSC, 28 días de vida y 36 semanas de edad gestacional corregida
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Medida biológica de mejora clínica
Periodo de tiempo: 72-96 horas después de la inyección de uc-MSC
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Los marcadores de inflamación se evaluarán en muestras de suero de pacientes.
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72-96 horas después de la inyección de uc-MSC
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Medida biológica de mejora pulmonar
Periodo de tiempo: 72-96 horas después de la inyección de uc-MSC
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Se evaluarán biomarcadores de mejora pulmonar en muestras de aspirado traqueal de pacientes
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72-96 horas después de la inyección de uc-MSC
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Seguimiento de seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Diez años después de la visita de seguimiento
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La salud general del participante se evaluará a través de un cuestionario administrado por teléfono, una vez al año durante 10 años.
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Diez años después de la visita de seguimiento
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Viabilidad: administración celular
Periodo de tiempo: Día de la vida 7-28
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Reclutamiento y administración exitosos de células a nueve pacientes en 18 meses
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Día de la vida 7-28
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Factibilidad: Eficiencia de Reclutamiento
Periodo de tiempo: Día de la vida 7-28
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Día de la vida 7-28
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Viabilidad: calendario de contratación
Periodo de tiempo: Día de la vida 7-28
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Día de la vida 7-28
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Viabilidad: retención de participantes
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el seguimiento a los 18-30 meses de edad
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Desde la inscripción hasta el seguimiento a los 18-30 meses de edad
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Escala Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños
Periodo de tiempo: 18-30 meses de edad
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Evaluación del desarrollo cognitivo, del lenguaje y motor.
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18-30 meses de edad
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Vídeo informativo animado
Periodo de tiempo: Día de la vida 7-28
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Caracterizar las opiniones de los padres de un video informativo animado de MSC a través de breves entrevistas semiestructuradas
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Día de la vida 7-28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
6 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
6 de noviembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HULC-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Debido al pequeño tamaño de la muestra, el intercambio de datos individuales tiene implicaciones de privacidad y confidencialidad.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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