Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia komórkowa skrajnych wcześniaków zagrożonych rozwojem dysplazji oskrzelowo-płucnej

11 lipca 2025 zaktualizowane przez: Ottawa Hospital Research Institute

Pomoc niedorozwiniętym płucom z komórkami (HULC): mezenchymalne komórki zrębowe u skrajnie wcześniaków zagrożonych rozwojem dysplazji oskrzelowo-płucnej - badanie fazy 1

Dysplazja oskrzelowo-płucna (BPD) jest częstą i przewlekłą chorobą płuc, która występuje u wcześniaków po respiratorze i tlenoterapii i wiąże się z długotrwałymi konsekwencjami zdrowotnymi. Badania przedkliniczne pokazują, że mezenchymalne komórki zrębowe (MSC) mogą modyfikować szereg procesów patofizjologicznych, które są kluczowe dla progresji BPD, a tym samym stanowią obiecującą nową opcję leczenia. Głównym celem tego badania fazy I jest ocena bezpieczeństwa MSC pochodzących z ludzkiej tkanki pępowinowej u skrajnie wcześniaków zagrożonych rozwojem BPD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Powikłania ekstremalnego porodu przedwczesnego są główną przyczyną śmiertelności dzieci poniżej piątego roku życia. Dysplazja oskrzelowo-płucna (BPD), przewlekła choroba płuc, która występuje po respiratorze i tlenoterapii w przypadku ostrej niewydolności oddechowej, jest najczęstszym powikłaniem skrajnego wcześniactwa i przyczynia się do upośledzenia oddechowego i neurologicznego trwającego całe życie. Obecnie nie ma skutecznego leczenia BPD. Wieloczynnikowy charakter BPD sprawia, że ​​tradycyjnym terapiom farmakologicznym ukierunkowanym na jedną ścieżkę trudno jest wywrzeć duży wpływ na wynik. Mezenchymalne komórki zrębowe (MSC) mogą stanowić obiecującą nową drogę leczenia ze względu na ich działanie plejotropowe, które może zapobiegać uszkodzeniom płuc u noworodków, jednocześnie promując wzrost płuc (i innych narządów). Systematyczny przegląd i metaanaliza wszystkich badań przedklinicznych testujących MSC w modelach uszkodzenia płuc u noworodków dostarcza mocnych dowodów na ochronne działanie MSC na płuca. Ponadto badania na dużym modelu przedklinicznym skrajnego wcześniactwa i przewlekłego uszkodzenia płuc sugerują wykonalność, bezpieczeństwo i krótkoterminowe korzyści hemodynamiczne dożylnego podania MSC pochodzących z ludzkiej tkanki pępowinowej (uc-MSC).

Celem tego badania jest ustalenie bezpieczeństwa, maksymalnej możliwej dawki i wykonalności dożylnego podania allogenicznych uc-MSC u wcześniaków zagrożonych rozwojem BPD. Będzie to faza 1, otwarta, jednoośrodkowa próba z rosnącą dawką z wykorzystaniem schematu 3+3+3.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Gloucester, Ontario, Kanada, K1T 8L6
        • The Ottawa Hospital - General Campus
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień do 3 tygodnie (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przyjęcie na oddział intensywnej terapii noworodków kampusu ogólnego szpitala w Ottawie
  • Wiek ciążowy przy urodzeniu < 28 tygodni
  • Dzień życia 7-21
  • Zaintubowany do wentylacji mechanicznej
  • Frakcja wdychanego tlenu ≥ 35%
  • Rodzice lub zastępcy muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka wada wrodzona za pomocą ultrasonografii przedporodowej i badania fizykalnego
  • Ciągły szok i ciężka sepsa
  • Czynny krwotok płucny
  • Aktywna odma opłucnowa (z rurką piersiową in situ)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia mezenchymalnymi komórkami zrębowymi
Pacjenci są zapisywani do jednego z trzech rosnących paneli dawek na podstawie czasu rejestracji. Pierwsi trzej pacjenci otrzymają 1 milion komórek/kg masy ciała, kolejni trzej otrzymają 3 miliony komórek/kg masy ciała, a ostatnich trzech pacjentów otrzyma 10 milionów komórek/kg masy ciała. Przejście przez rosnące panele dawek podlega przeglądowi przez niezależny Komitet Monitorujący Bezpieczeństwo Danych.
Biologiczny: Allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki pępowinowej
Kriokonserwowane allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki pępowinowej rozmraża się i podaje dożylnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i szybkość toksyczności ograniczającej dawkę
Ramy czasowe: Do 1 tygodnia po wstrzyknięciu uc-MSC

Toksyczność ograniczająca dawkę obejmuje następujące zdarzenia:

  • Śmierć występująca w ciągu 24 godzin od wstrzyknięcia;
  • Zatorowość płucna zdefiniowana jako ostry wzrost obciążenia następczego prawej komory (wykrywany za pomocą seryjnej celowanej echokardiografii noworodków) oraz objawy ostrej zwiększonej wentylacji przestrzeni martwej (niewydolność oddechowa, zwiększone PaCO2, zwiększona wentylacja minutowa) występujące w ciągu 24 godzin od wstrzyknięcia;
  • Nadwrażliwość/reakcja anafilaktyczna na uc-MSC zdefiniowana jako zespół ciężkiej ogólnoustrojowej odpowiedzi zapalnej z ujemnym posiewem krwi, niezgodny z ogólnym przebiegiem klinicznym niemowlęcia, występujący w ciągu 72 godzin od wstrzyknięcia;
  • Jakiekolwiek inne poważne zdarzenie niepożądane, którego nie oczekuje się w tej populacji pacjentów, dla którego nie ma innego wyjaśnienia niż podanie uc-MSC, występujące w ciągu 1 tygodnia od wstrzyknięcia.
Do 1 tygodnia po wstrzyknięciu uc-MSC

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potrzeba wsparcia wentylacji
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
  • Czas do ekstubacji
  • Czas trwania wentylacji mechanicznej
  • Czas trwania nieinwazyjnego wspomagania oddychania dodatnim ciśnieniem
  • Czas trwania dodatkowego tlenu
Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Wskaźnik śmierci
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu ze szpitala lub 40 tygodnia skorygowanego wieku ciążowego (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Współczynnik zgonów do wypisu ze szpitala lub 40 tygodnia skorygowanego wieku ciążowego, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Od rejestracji do wypisu ze szpitala lub 40 tygodnia skorygowanego wieku ciążowego (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Występowanie innych ciężkich powikłań wcześniactwa
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu ze szpitala lub 40 tygodnia skorygowanego wieku ciążowego (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
  • Sepsa potwierdzona posiewem krwi
  • Przetrwały przewód tętniczy (leczony medycznie lub chirurgicznie)
  • Martwicze zapalenie jelit
  • Izolowana perforacja jelita
  • Retinopatia wcześniaków wymagająca leczenia
  • Ciężki krwotok dokomorowy (≥ stopnia 3)
  • Torbielowata leukomalacja okołokomorowa
Od rejestracji do wypisu ze szpitala lub 40 tygodnia skorygowanego wieku ciążowego (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
FiO2 i indeks tlenowy
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Miary wymiany gazowej
Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Potrzeba sterydów poporodowych
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Jest to miara tak/nie
Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Częstość występowania i nasilenie BPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Mierzone jako łagodne, umiarkowane lub ciężkie
Od rejestracji do wypisu, 40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego lub zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Wskaźnik przeżycia bez (umiarkowanej lub ciężkiej) BPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do 36 tygodnia skorygowany wiek ciążowy
Mierzone zgodnie z fizjologiczną definicją BPD (BPD w wieku skorygowanym 36 tygodni)
Od rejestracji do 36 tygodnia skorygowany wiek ciążowy
Zmiany w hemodynamice płuc
Ramy czasowe: W momencie rejestracji, 48 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC, 28 dni życia i 36 tygodni skorygowanego wieku ciążowego
Ukierunkowana echokardiografia noworodków w celu oceny nadciśnienia płucnego przy użyciu zwalidowanych parametrów
W momencie rejestracji, 48 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC, 28 dni życia i 36 tygodni skorygowanego wieku ciążowego
Biologiczna miara poprawy klinicznej
Ramy czasowe: 72-96 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC
Markery stanu zapalnego zostaną ocenione w próbkach surowicy pacjenta
72-96 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC
Biologiczna miara poprawy płuc
Ramy czasowe: 72-96 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC
Biomarkery poprawy stanu płuc zostaną ocenione w próbkach aspiratu tchawicy pacjenta
72-96 godzin po wstrzyknięciu uc-MSC
Długoterminowa kontrola bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Dziesięć lat po wizycie kontrolnej
Ogólny stan zdrowia uczestnika będzie oceniany za pomocą kwestionariusza wypełnianego przez telefon raz w roku przez 10 lat
Dziesięć lat po wizycie kontrolnej
Wykonalność: administracja komórkowa
Ramy czasowe: Dzień życia 7-28
Pomyślna rekrutacja i podanie komórek dziewięciu pacjentom w ciągu 18 miesięcy
Dzień życia 7-28
Wykonalność: efektywność rekrutacji
Ramy czasowe: Dzień życia 7-28
  • Odsetek potencjalnie kwalifikujących się pacjentów, którzy pomyślnie przeszli badania przesiewowe
  • Odsetek pomyślnie przebadanych uczestników, którzy się nie rejestrują (przyczyna niepowodzenia rejestracji zostanie odnotowana)
Dzień życia 7-28
Wykonalność: Harmonogram rekrutacji
Ramy czasowe: Dzień życia 7-28
  • Mediana czasu od badania przesiewowego do rejestracji
  • Mediana czasu od badania przesiewowego do podania komórek
Dzień życia 7-28
Wykonalność: zatrzymanie uczestnika
Ramy czasowe: Od rejestracji do obserwacji w wieku 18-30 miesięcy
  • Odsetek pacjentów, którzy nie ukończyli infuzji komórek
  • Odsetek włączonych pacjentów, którzy nie przechodzą zaplanowanej obserwacji
Od rejestracji do obserwacji w wieku 18-30 miesięcy
Bayley Skala Rozwoju Niemowląt i Małych Dzieci
Ramy czasowe: Wiek 18-30 miesięcy
Ocena rozwoju poznawczego, językowego i motorycznego
Wiek 18-30 miesięcy
Animowany film informacyjny
Ramy czasowe: Dzień życia 7-28
Scharakteryzuj poglądy rodziców na animowany film informacyjny MSC poprzez krótkie, częściowo ustrukturyzowane wywiady
Dzień życia 7-28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Współpracownicy

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Stem Cell Network
Ontario Institute of Regenerative Medicine (OIRM)

Śledczy

  • Główny śledczy: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 listopada 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 listopada 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HULC-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na małą liczebność próby udostępnianie indywidualnych danych ma wpływ na prywatność i poufność.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki pępowinowej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj