기관지폐 형성이상 발생 위험이 있는 극한 조산아를 위한 세포 치료
2025년 7월 11일 업데이트: Ottawa Hospital Research Institute
세포로 저개발 폐 돕기(HULC): 기관지폐 이형성증 발병 위험이 있는 극한 미숙아의 중간엽 간질 세포 - 1상 연구
기관지폐 이형성증(BPD)은 인공 호흡기 및 산소 요법 후 미숙아에서 발생하는 흔한 만성 폐 질환이며 장기적인 건강 결과와 관련이 있습니다.
전임상 연구에 따르면 중간엽 간질 세포(MSC)는 BPD 진행의 핵심인 여러 병태생리학적 과정을 수정할 수 있으므로 유망한 새로운 치료 옵션으로 제시됩니다.
이 1상 연구의 주요 목적은 BPD 발병 위험이 있는 극미숙아에서 인간 제대 조직 유래 중간엽 줄기세포의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
극심한 조산의 합병증은 5세 미만 어린이의 주요 사망 원인입니다. 기관지폐 이형성증(Bronchopulmonary Dysplasia, BPD)은 급성 호흡 부전을 위해 인공호흡기와 산소 요법을 따르는 만성 폐 질환으로, 극심한 미숙아의 가장 흔한 합병증이며 평생 호흡 및 신경 장애를 일으킵니다. 현재 BPD에 대한 효과적인 치료법은 없습니다. BPD의 다인성 특성으로 인해 단일 경로를 대상으로 하는 전통적인 약리 요법이 결과에 큰 영향을 미치기 어렵습니다. 중간엽 간질 세포(MSC)는 폐(및 기타 기관) 성장을 촉진하면서 신생아 폐 손상을 예방할 수 있는 다발성 효과로 인해 유망한 새로운 치료 방법을 제공할 수 있습니다. 신생아 폐 손상 모델에서 MSC를 테스트하는 모든 전임상 연구의 체계적인 검토 및 메타 분석은 MSC의 폐 보호 효과에 대한 강력한 증거를 제공합니다. 또한, 극심한 미숙아 및 만성 폐 손상의 대규모 전임상 모델에 대한 연구는 정맥으로 전달된 인간 제대 조직 유래 중간엽 줄기세포(uc-MSC)의 타당성, 안전성 및 단기 혈역학적 이점을 시사합니다.
이 연구의 목적은 BPD 발병 위험이 있는 조산아에서 정맥으로 전달된 동종이계 uc-MSC의 안전성, 최대 실행 가능한 용량 및 실행 가능성을 확립하는 것입니다. 이것은 3+3+3 디자인을 사용하는 1상, 오픈 라벨, 단일 센터, 용량 증량 시험이 될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Gloucester, Ontario, 캐나다, K1T 8L6
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1주 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 오타와 병원 종합 캠퍼스 신생아 집중 치료실 입학
- 출생 시 재태 연령 < 28주
- 삶의 날 7-21
- 기계적 환기에 삽관
- 흡기 산소 비율 ≥ 35%
- 부모 또는 대리인은 서면 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 산전초음파 및 신체검사에 의한 중증 선천성 기형
- 지속적인 쇼크 및 중증 패혈증
- 활동성 폐출혈
- 활동성 기흉(흉관이 제자리에 있음)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중간엽 간질 세포 치료
환자는 등록 시간을 기준으로 3개의 증량 용량 패널 중 하나에 등록됩니다.
처음 3명의 환자는 100만 세포/kg 체중, 다음 3명의 환자는 300만 세포/kg 체중, 마지막 3명의 환자는 1000만 세포/kg 체중을 받게 됩니다.
증가하는 선량 패널을 통한 진행은 독립적인 데이터 안전 모니터링 위원회의 검토를 받습니다.
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냉동보존된 동종 제대조직 유래 중간엽 간질세포를 해동하여 정맥주사한다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성의 발생 및 비율
기간: Uc-MSC 주입 후 최대 1주일
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용량 제한 독성은 다음 이벤트로 구성됩니다.
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Uc-MSC 주입 후 최대 1주일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환기 지원의 필요성
기간: 등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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사망률
기간: 등록부터 퇴원까지 또는 수정 임신 주수 40주까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)
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퇴원 또는 교정 임신 주수 40주 중 먼저 도래하는 시점까지의 사망률
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등록부터 퇴원까지 또는 수정 임신 주수 40주까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)
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기타 중증 미숙아 합병증의 발생
기간: 등록부터 퇴원까지 또는 수정 임신 주수 40주까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)
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등록부터 퇴원까지 또는 수정 임신 주수 40주까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)
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FiO2 및 산소 지수
기간: 등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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가스 교환 조치
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등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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산후 스테로이드의 필요성
기간: 등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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이것은 예/아니오 측정입니다.
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등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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BPD의 발생률 및 심각도
기간: 등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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경증, 중등도 또는 중증으로 측정
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등록부터 퇴원까지, 수정 임신 주수 40주 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 시점)
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(중등도 또는 중증) BPD 없이 생존율
기간: 등록일부터 36주까지 수정 재태 연령
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BPD(교정 연령 36주 BPD)의 생리학적 정의에 따라 측정
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등록일부터 36주까지 수정 재태 연령
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폐 혈류역학의 변화
기간: 등록 시, uc-MSC 주사 후 48시간, 생존 28일, 수정 재태 연령 36주
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검증된 매개변수를 사용하여 폐고혈압을 평가하기 위한 표적 신생아 심초음파
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등록 시, uc-MSC 주사 후 48시간, 생존 28일, 수정 재태 연령 36주
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임상 개선의 생물학적 측정
기간: Uc-MSC 주사 후 72-96시간
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염증 마커는 환자 혈청 샘플에서 평가됩니다.
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Uc-MSC 주사 후 72-96시간
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폐 개선의 생물학적 측정
기간: Uc-MSC 주사 후 72-96시간
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폐 개선의 바이오마커는 환자 기관 흡인 샘플에서 평가될 것입니다.
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Uc-MSC 주사 후 72-96시간
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장기 안전 후속 조치
기간: 후속 방문 이후 10년
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10년 동안 1년에 1회, 전화로 실시하는 설문지를 통해 참가자의 전반적인 건강 상태를 평가합니다.
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후속 방문 이후 10년
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타당성: 세포 투여
기간: 삶의 날 7-28
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18개월 만에 9명의 환자에게 세포 모집 및 투여 성공
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삶의 날 7-28
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타당성: 채용 효율성
기간: 삶의 날 7-28
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삶의 날 7-28
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타당성: 채용 시기
기간: 삶의 날 7-28
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삶의 날 7-28
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타당성: 참가자 유지
기간: 등록부터 18-30개월의 후속 조치까지
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등록부터 18-30개월의 후속 조치까지
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영유아 발달의 베일리 척도
기간: 생후 18-30개월
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인지, 언어 및 운동 발달 평가
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생후 18-30개월
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애니메이션 정보 비디오
기간: 삶의 날 7-28
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간단한 반구조화된 인터뷰를 통해 애니메이션 MSC 정보 비디오의 부모 관점 특성화
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삶의 날 7-28
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 17일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 6일
연구 완료 (추정된)
2033년 11월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HULC-1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
샘플 크기가 작기 때문에 개별 데이터 공유에는 개인 정보 보호 및 기밀 유지가 포함됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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기관지폐 이형성증에 대한 임상 시험
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Gaziosmanpasa Research and Education Hospital완전한2D 초음파 | Cavum Septum Pellucidum | Septooptic 이형성증 | 시신경교차 | 윌리스 폴리곤칠면조
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IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino...모병
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Children's Hospital Los AngelesGenentech, Inc.완전한
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.모병시신경 저형성증 | Septo-Optic Dysplasia | 시상하부 비만 | 뇌하수체 줄기 중단 증후군 | 다발성 뇌하수체 호르몬 결핍 유전 형태 | 아동기 발병 복합 뇌하수체 호르몬 결핍증미국, 영국