Soluterapia äärimmäisen keskosille, joilla on keuhko- ja keuhkodysplasian riski
perjantai 11. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Ottawa Hospital Research Institute
Alikehittyneiden keuhkojen auttaminen soluilla (HULC): Mesenkymaaliset stroomasolut äärimmäisen keskosilla, joilla on riski kehittää bronkopulmonaalinen dysplasia - 1. vaiheen tutkimus
Bronkopulmonaalinen dysplasia (BPD) on yleinen ja krooninen keuhkosairaus, jota esiintyy keskosilla hengityslaitteen ja happihoidon jälkeen ja jolla on pitkäaikaisia terveysvaikutuksia.
Prekliiniset tutkimukset osoittavat, että mesenkymaaliset stroomasolut (MSC) voivat muuttaa useita patofysiologisia prosesseja, jotka ovat keskeisiä BPD:n etenemiselle ja ovat siten lupaava uusi hoitovaihtoehto.
Tämän vaiheen I tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida ihmisen napanuorakudoksesta peräisin olevien MSC:iden turvallisuutta erittäin keskosilla, joilla on riski saada BPD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Äärimmäisen ennenaikaisen synnytyksen komplikaatiot ovat alle viisivuotiaiden lasten ensisijainen kuolinsyy. Bronkopulmonaalinen dysplasia (BPD), krooninen keuhkosairaus, joka seuraa hengityskone- ja happihoitoa akuutissa hengitysvajauksessa, on äärimmäisen ennenaikaisuuden yleisin komplikaatio ja myötävaikuttaa elinikäiseen hengitys- ja neurologiseen vajaatoimintaan. Tällä hetkellä BPD:lle ei ole tehokasta hoitoa. BPD:n monitekijäinen luonne tekee siitä haastavaa, että perinteisillä farmakologisilla hoitomuodoilla, jotka kohdistetaan yhteen reittiin, on suuri vaikutus tulokseen. Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC:t) voivat tarjota lupaavan uuden hoitotavan pleiotrooppisten vaikutustensa vuoksi, jotka voivat estää vastasyntyneen keuhkovaurioita ja edistää samalla keuhkojen (ja muiden elinten) kasvua. Kaikkien MSC:itä vastasyntyneiden keuhkovauriomalleissa testaavien prekliinisten tutkimusten systemaattinen katsaus ja meta-analyysi tarjoaa vahvan todisteen MSC:iden keuhkoja suojaavasta vaikutuksesta. Lisäksi tutkimukset laajalla prekliinisellä mallilla äärimmäisen ennenaikaisista ja kroonisista keuhkovaurioista viittaavat suonensisäisesti annosteltujen ihmisen napanuorakudoksesta peräisin olevien MSC:iden (uc-MSC) toteutettavuuteen, turvallisuuteen ja lyhytaikaiseen hemodynaamiseen hyötyyn.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää suonensisäisesti annettujen allogeenisten uc-MSC:iden turvallisuus, suurin mahdollinen annos ja toteutettavuus keskosilla, joilla on riski saada BPD. Tämä on vaihe 1, avoin, yksikeskus, annosta nostava koe, jossa käytetään 3+3+3-mallia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Gloucester, Ontario, Kanada, K1T 8L6
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 viikko - 3 viikkoa (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pääsy Ottawan sairaalan yleiskampuksen vastasyntyneiden tehohoitoyksikköön
- Raskausikä syntymähetkellä < 28 viikkoa
- Elämänpäivä 7-21
- Intuboitu koneellisella ilmanvaihdolla
- Sisäänhengitetyn hapen osuus ≥ 35 %
- Vanhempien tai sijaisjäsenten on annettava kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Vakava synnynnäinen poikkeavuus synnytystä edeltävän ultraäänen ja fyysisen tutkimuksen perusteella
- Jatkuva shokki ja vaikea sepsis
- Aktiivinen keuhkoverenvuoto
- Aktiivinen ilmarinta (in-situ rintaputkilla)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mesenkymaalinen stroomasoluterapia
Potilaat rekisteröidään johonkin kolmesta nousevasta annospaneelista ilmoittautumisajankohdan perusteella.
Kolme ensimmäistä potilasta saavat 1 miljoona solua/painokilo, seuraavat kolme potilasta saavat 3 miljoonaa solua/painokilo ja kolme viimeistä potilasta saavat 10 miljoonaa solua/painokilo.
Etenemistä kasvavien annospaneelien läpi valvoo riippumaton tietosuojavalvontakomitea.
|
Kryosäilötyt allogeeniset napanuorakudoksesta peräisin olevat mesenkymaaliset stroomasolut sulatetaan ja annetaan suonensisäisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavan toksisuuden esiintyminen ja nopeus
Aikaikkuna: Jopa 1 viikko uc-MSC-injektion jälkeen
|
Annosta rajoittava toksisuus koostuu seuraavista tapahtumista:
|
Jopa 1 viikko uc-MSC-injektion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystuen tarve
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
|
Kuolleisuusaste
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen tai 40 viikkoa korjattuun raskausikään (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Kuolleisuus kotiutukseen asti tai 40 viikon korjattu raskausikä sen mukaan, kumpi tulee ensin
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen tai 40 viikkoa korjattuun raskausikään (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Muiden vakavien keskosten komplikaatioiden esiintyminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen tai 40 viikkoa korjattuun raskausikään (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen tai 40 viikkoa korjattuun raskausikään (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
FiO2 ja happiindeksi
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
Kaasunvaihdon toimenpiteet
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
|
Synnytyksen jälkeisten steroidien tarve
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
Tämä on kyllä/ei-mitta
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
|
BPD:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
Mitattu lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi
|
Ilmoittautumisesta kotiutukseen, 40 viikkoa korjattu raskausikä tai kuolema (sen mukaan kumpi tulee ensin)
|
|
Eloonjäämisaste ilman (kohtalaista tai vaikeaa) BPD:tä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 36 viikkoon asti korjattu raskausikä
|
Mitattu BPD:n fysiologisen määritelmän mukaan (BPD 36 viikon korjatussa iässä)
|
Ilmoittautumisesta 36 viikkoon asti korjattu raskausikä
|
|
Muutokset keuhkojen hemodynamiikassa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä 48 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen, 28 elinpäivää ja 36 viikkoa korjattu raskausikä
|
Kohdennettu vastasyntyneiden kaikukardiografia keuhkoverenpainetaudin arvioimiseksi validoitujen parametrien avulla
|
Ilmoittautumisen yhteydessä 48 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen, 28 elinpäivää ja 36 viikkoa korjattu raskausikä
|
|
Kliinisen paranemisen biologinen mitta
Aikaikkuna: 72-96 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen
|
Tulehduksen merkkiaineet arvioidaan potilaan seeruminäytteistä
|
72-96 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen
|
|
Keuhkojen paranemisen biologinen mitta
Aikaikkuna: 72-96 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen
|
Keuhkojen paranemisen biomarkkereita arvioidaan potilaan henkitorven aspiraattinäytteissä
|
72-96 tuntia uc-MSC-injektion jälkeen
|
|
Pitkäaikainen turvallisuusseuranta
Aikaikkuna: Kymmenen vuotta seurantakäynnin jälkeen
|
Osallistujan yleisterveyttä arvioidaan kerran vuodessa 10 vuoden ajan puhelimitse tehtävällä kyselylomakkeella.
|
Kymmenen vuotta seurantakäynnin jälkeen
|
|
Toteutettavuus: solujen hallinta
Aikaikkuna: Elämänpäivä 7-28
|
Onnistunut solujen rekrytointi ja anto yhdeksälle potilaalle 18 kuukauden aikana
|
Elämänpäivä 7-28
|
|
Toteutettavuus: Rekrytointitehokkuus
Aikaikkuna: Elämänpäivä 7-28
|
|
Elämänpäivä 7-28
|
|
Toteutettavuus: Rekrytoinnin ajoitus
Aikaikkuna: Elämänpäivä 7-28
|
|
Elämänpäivä 7-28
|
|
Toteutettavuus: Osallistujien säilyttäminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta seurantaan 18-30 kuukauden iässä
|
|
Ilmoittautumisesta seurantaan 18-30 kuukauden iässä
|
|
Bayleyn asteikko vauvojen ja taaperoiden kehityksestä
Aikaikkuna: 18-30 kuukauden iässä
|
Kognitiivisen, kielen ja motorisen kehityksen arviointi
|
18-30 kuukauden iässä
|
|
Animoitu tietovideo
Aikaikkuna: Elämänpäivä 7-28
|
Kuvaile vanhempien näkemyksiä animoidusta MSC-tietovideosta lyhyiden puolistrukturoitujen haastattelujen avulla
|
Elämänpäivä 7-28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 6. marraskuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HULC-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pienen otoskoon vuoksi yksittäisten tietojen jakamisella on yksityisyyttä ja luottamuksellisuutta koskevia vaikutuksia.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Bronkopulmonaalinen dysplasia
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilEi vielä rekrytointiaOhjaimet Syntynyt aikavälillä | Ennenaikainen kanssa dysplasia Bronchopulmonary | Ennenaikainen ilman dysplasiaa Bronchopulmonary