脳腱黄色腫症の患者を評価するための研究 (RESTORE)
2024年10月24日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
脳腱性黄色腫症の成人および小児患者におけるケノデオキシコール酸の効果を評価する第3相試験
この研究は 2 つのコホートで構成されています: 16 歳以上の患者 (成人コホート) を対象とした無作為化二重盲検クロスオーバー (レスキューを伴うプラセボ離脱) 研究と、生後 1 か月以上 16 歳未満の小児患者を対象とした非盲検用量滴定研究です。歳（小児コホート）
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Travere Investigational Site
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Travere Investigational Site
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Travere Investigational Site
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- Travere Investigational Site
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CE
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Fortaleza、CE、ブラジル、60430-270
- Travere Investigational Site
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RS
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Porto Alegre、RS、ブラジル、90035-903
- Travere Investigational Site
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SP
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São Paulo、SP、ブラジル、04024-002
- Travere Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時に少なくとも1か月以上の男性または女性。
- 生化学的確認によるCTXの臨床診断。
- 出産の可能性のある女性は、研究中に信頼性の高い避妊方法を 1 つ使用することに同意する必要があります。
- 男性は外科的に不妊でなければならない、または男性とその性的パートナーは一緒に、研究の過程で非常に信頼できると考えられる医学的に認められた避妊方法を使用することに同意しなければならない.
除外基準:
- 遺伝子検査はCTXを確認しません。
- 吸収不良障害または交絡する炎症性胃腸状態（過敏性腸症候群など）。
- 記録された心不全の病歴。
- 胆汁酸隔離剤（例、コレスチラミン、コレスチポール、アルミニウムベースの制酸剤など）など、胆汁酸の吸収に影響を与える薬剤で治療します。
- コール酸の薬で治療。
- -妊娠中、研究中に妊娠を計画している、または授乳中の女性患者。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のスクリーニングで陽性、または急性または慢性のB型肝炎感染またはC型肝炎感染を示すマーカー。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：成人コホート
成人コホートの患者は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 期間 × 2 治療のクロスオーバー研究に参加し、CDCA の有効性と安全性を評価するためにレスキュー薬と非盲検の慣らし運転を行います。
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成人コホート患者は、治療の割り当てに基づいて、二重盲検期間中に盲検化された 250 mg CDCA TID またはプラセボを受け取ります。
成人コホート患者は、治療の割り当てに基づいて、二重盲検期間中に盲検化された 250 mg CDCA TID またはプラセボを受け取ります。
成人コホート患者は、臨床症状に基づいて、必要に応じて、研究の導入およびウォッシュアウト期間中、または二重盲検期間中のレスキュー薬として、非盲検の250 mg CDCA TIDを受け取ります。
CDCA 250 mg TID は、検査結果に基づいて、必要に応じて、二重盲検期間中のレスキュー薬として提供されます。
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実験的：小児コホート
小児コホート患者 (1 か月以上 16 歳未満) は、24 週間の非盲検コホートに参加し、8 週間の滴定期間と 16 週間の耐用量での治療期間を行います。
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小児科コホートの患者は、許容用量まで体重ベースの用量滴定を完了し、試験の残りの間、その許容用量を維持します。
CDCA の小児コホート投与量は、1 日あたり 750 mg の等価投与量を超えません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2 つの二重盲検期間中の尿中 23S-ペントールのベースラインからの変化
時間枠：2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間中の尿 23S-ペントールのベースラインからの変化 (自然対数変換) の一次分析 - 対応のある T 検定
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2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2 つの二重盲検期間中のベースライン血漿コレスタノールからの変化
時間枠：2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間終了時のベースライン血漿コレスタノールからの変化の一次分析 (自然対数変換) - 対応のある T 検定
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2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間中のベースライン血漿 7αC4 からの変化
時間枠：2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間中のベースライン血漿 7αC4 からの変化 (自然対数変換) の一次分析
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2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間中に救助治療を受けた参加者の割合
時間枠：2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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2 つの二重盲検期間中に救助治療を受けた参加者の割合 - Prescott の方法
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2 つの二重盲検期間: 0 週目から 4 週目、12 週目から 16 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月31日
一次修了 (実際)
2023年7月13日
研究の完了 (実際)
2023年10月4日
試験登録日
最初に提出
2020年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月12日
最初の投稿 (実際)
2020年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月24日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Cheno-CTX-301
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。