Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení pacientů s cerebrotendinózní xantomatózou (RESTORE)

24. října 2024 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinků kyseliny chenodeoxycholové u dospělých a dětských pacientů s cerebrotendinózní xantomatózou

Studie se skládá ze dvou kohort: randomizovaná dvojitě zaslepená zkřížená studie (vysazení placeba se záchranou) u pacientů ve věku ≥ 16 let (dospělá kohorta) a otevřená studie titrace dávky u pediatrických pacientů ≥ 1 měsíc a <16 let (dětská kohorta)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazílie, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brazílie, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Travere Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku alespoň 1 měsíce při screeningu.
  2. Klinická diagnóza CTX s biochemickým potvrzením.
  3. Ženy ve fertilním věku musí během studie souhlasit s použitím jedné vysoce spolehlivé metody antikoncepce a jedné další bariérové ​​metody během sexuální aktivity.
  4. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo muži a jejich sexuální partneři musí společně souhlasit s používáním lékařsky uznávaných metod antikoncepce, které jsou v průběhu studie považovány za vysoce spolehlivé.

Kritéria vyloučení:

  1. Genetické vyšetření CTX nepotvrdilo.
  2. Malabsorpční porucha nebo zmatený zánětlivý gastrointestinální stav (například syndrom dráždivého tračníku).
  3. Zdokumentovaná anamnéza srdečního selhání.
  4. Léčí se léky, které ovlivňují absorpci žlučových kyselin, jako jsou látky sekvestrující žlučové kyseliny (např. cholestyramin, kolestipol, antacida na bázi hliníku.
  5. Léčí se léky s kyselinou cholovou.
  6. Pacientka, která je těhotná, plánuje otěhotnět v průběhu studie nebo kojí.
  7. Pozitivní při screeningu na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo markery indikující akutní nebo chronickou infekci hepatitidy B nebo hepatitidy C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta dospělých
Pacienti v dospělé kohortě se zúčastní randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované zkřížené studie se 2 obdobími × 2 léčbou se záchrannou medikací a otevřeným záběhem k posouzení účinnosti a bezpečnosti CDCA.
Lék: Zaslepená CDCA 250 mg TID
Dospělí pacienti kohorty dostanou zaslepenou dávku 250 mg CDCA TID nebo placebo během dvojitě zaslepených období na základě jejich přiřazení k léčbě.
Lék: Placebo
Dospělí pacienti kohorty dostanou zaslepenou dávku 250 mg CDCA TID nebo placebo během dvojitě zaslepených období na základě jejich přiřazení k léčbě.
Lék: Otevřená CDCA 250 mg TID
Dospělí pacienti v kohortě dostanou otevřenou 250 mg CDCA TID během úvodního a vymývacího období studie nebo jako záchrannou medikaci během dvojitě zaslepených období, pokud je to potřeba, na základě klinických příznaků.
Lék: Záchranná medikace CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID bude poskytnuta jako záchranná medikace během dvojitě zaslepených období, bude-li to nutné, na základě laboratorních výsledků.
Experimentální: Pediatrická kohorta
Pediatričtí pacienti z kohorty (≥ 1 měsíc a < 16 let) se budou účastnit 24týdenní otevřené kohorty s 8týdenním obdobím titrace a 16týdenním obdobím léčby při tolerované dávce.
Lék: CDCA dávka založená na hmotnosti TID
Pacienti v pediatrické kohortě dokončí titraci dávky na základě hmotnosti na tolerovanou dávku a tuto tolerovanou dávku si udrží po zbytek studie. Dávkování CDCA v pediatrické kohortě nepřekročí ekvivalentní dávku 750 mg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v moči 23S-Pentol během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozí hodnoty v moči 23S-Pentol (přirozený logaritmicky transformovaný) během dvou dvojitě zaslepených období – párový T-test
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího plazmatického cholesterolu během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozího plazmatického cholesterolu (transformovaný přirozený logaritmus) na konci dvou dvojitě zaslepených období – párový T-test
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Změna od základní plazmy 7αC4 během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozí plazmy 7αC4 (přirozená logaritmicky transformovaná) během dvou dvojitě zaslepených období
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Podíl účastníků, kteří podstoupili záchrannou léčbu během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Podíl účastníků, kteří podstoupili záchrannou léčbu během dvou dvojitě zaslepených období – Prescottova metoda
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

13. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

4. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Cheno-CTX-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTX

Klinické studie na Zaslepená CDCA 250 mg TID

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit