Tanulmány a cerebrotendinos xanthomatosisban szenvedő betegek értékelésére (RESTORE)
2024. október 24. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
A 3. fázisú vizsgálat a kenodezoxikólsav hatásainak értékelésére felnőtt- és gyermekbetegeknél, agyi xanthomatosisban
A vizsgálat két csoportból áll: egy randomizált kettős-vak keresztezett (placebo visszavonás mentéssel) vizsgálat 16 évesnél idősebb betegek körében (felnőtt kohorsz), valamint egy nyílt elrendezésű dózistitrálási vizsgálat 1 hónapos és 16 évnél fiatalabb gyermekek körében. éves kor (gyermekkori kohorsz)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
19
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
CE
-
Fortaleza, CE, Brazília, 60430-270
- Travere Investigational Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazília, 90035-903
- Travere Investigational Site
-
-
SP
-
São Paulo, SP, Brazília, 04024-002
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Travere Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Travere Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Travere Investigational Site
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
- Travere Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Travere Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Travere Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő legalább 1 hónapos a szűréskor.
- A CTX klinikai diagnózisa biokémiai megerősítéssel.
- A fogamzóképes korban lévő nőknek bele kell egyezniük egy rendkívül megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során, valamint egy további, a szexuális tevékenység során alkalmazott gátló módszer alkalmazásába.
- A férfiaknak műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy a férfiaknak és szexuális partnereiknek együtt kell megállapodniuk abban, hogy a vizsgálat során rendkívül megbízhatónak ítélt, orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak.
Kizárási kritériumok:
- A genetikai vizsgálat nem erősíti meg a CTX-et.
- Felszívódási zavar vagy zavaró gyulladásos gyomor-bélrendszeri állapot (például irritábilis bél szindróma).
- A szívelégtelenség dokumentált története.
- Olyan gyógyszerekkel kezelve, amelyek befolyásolják az epesav felszívódását, például epesav-megkötő szerekkel (pl. kolesztiramin, kolesztipol, alumínium alapú savkötők).
- Kólsav gyógyszerekkel kezelték.
- Női beteg, aki terhes, terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt, vagy szoptat.
- Pozitív a humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy akut vagy krónikus hepatitis B fertőzést vagy hepatitis C fertőzést jelző markerek szűrése során.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Felnőtt kohorsz
A felnőtt csoportba tartozó betegek egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2 periódusos × 2 kezelésből álló keresztezett vizsgálatban vesznek részt mentő gyógyszeres kezeléssel és nyílt bejáratással, hogy felmérjék a CDCA hatékonyságát és biztonságosságát.
|
A felnőtt kohorsz betegek háromszori naponként 250 mg CDCA-t vagy placebót kapnak a kettős vak periódusok alatt a kezelési beosztásuk alapján.
A felnőtt kohorsz betegek háromszori naponként 250 mg CDCA-t vagy placebót kapnak a kettős vak periódusok alatt a kezelési beosztásuk alapján.
A felnőtt kohorsz betegek nyílt elrendezésű 250 mg CDCA-t kapnak háromszor a vizsgálat be- és kiürülési időszakai alatt, vagy mentőgyógyszerként a kettős vak periódusokban, ha szükséges, a klinikai tünetek alapján.
A kettős vak periódusban szükség esetén, a laboratóriumi eredmények alapján háromszor háromszor 250 mg CDCA-t biztosítanak mentőgyógyszerként.
|
|
Kísérleti: Gyermekgyógyászati kohorsz
A gyermekgyógyászati kohorsz betegek (≥1 hónapos és <16 éves) egy 24 hetes, nyílt kohorszban vesznek részt, 8 hetes titrálási periódussal és 16 hetes kezelési periódussal a tolerált dózis mellett.
|
A gyermekgyógyászati csoportba tartozó betegek testtömeg-alapú dózistitrálást végeznek a tolerált dózis eléréséig, és fenntartják ezt a tolerált dózist a vizsgálat hátralévő részében.
A CDCA gyermekkori kohorszadagolása nem haladhatja meg a 750 mg/nap egyenértékű dózist.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapértékhez képest a vizeletben 23S-Pentol a két kettős vak periódus alatt
Időkeret: Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
A vizelet kiindulási értékhez viszonyított változásának elsődleges elemzése 23S-Pentol (természetes log-transzformált) a két kettős vak periódus során – páros T-teszt
|
Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási plazma kolesztanolhoz képest a két kettős vak periódus alatt
Időkeret: Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
A kiindulási plazma kolesztanol (természetes log-transzformált) változásának elsődleges elemzése a két kettős vak periódus végén – páros T-teszt
|
Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
|
Változás a kiindulási plazma 7αC4-hez képest a két kettős vak periódus alatt
Időkeret: Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
A kiindulási plazma 7αC4 (természetes log-transzformált) változásának elsődleges elemzése a két kettős vak periódus alatt
|
Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akik két kettős vak időszak alatt mentőkezelésben részesültek
Időkeret: Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
Azon résztvevők aránya, akik mentőkezelésben részesültek két kettős vak időszak alatt – Prescott-módszer
|
Két duplavak időszak: 0. héttől 4. hétig, 12. héttől 16. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. október 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. február 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 12.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. október 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 24.
Utolsó ellenőrzés
2024. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Cheno-CTX-301
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .