Estudo para avaliar pacientes com xantomatose cerebrotendínea (RESTORE)
24 de outubro de 2024 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3 para avaliar os efeitos do ácido quenodesoxicólico em pacientes adultos e pediátricos com xantomatose cerebrotendínea
O estudo é composto por duas coortes: um estudo randomizado duplo-cego cruzado (retirada do placebo com resgate) entre pacientes ≥ 16 anos de idade (coorte de adultos) e um estudo aberto de titulação de dose entre pacientes pediátricos ≥1 mês e <16 anos de idade (coorte pediátrica)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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CE
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Fortaleza, CE, Brasil, 60430-270
- Travere Investigational Site
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- Travere Investigational Site
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SP
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São Paulo, SP, Brasil, 04024-002
- Travere Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Travere Investigational Site
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Travere Investigational Site
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Travere Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Travere Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com pelo menos 1 mês ou mais na triagem.
- Diagnóstico clínico de CTX com confirmação bioquímica.
- As mulheres com potencial para engravidar devem concordar com o uso de um método contraceptivo altamente confiável durante o estudo, além de um método de barreira adicional durante a atividade sexual.
- Os machos devem ser cirurgicamente estéreis, ou os machos e seus parceiros sexuais devem concordar juntos em usar métodos de contracepção medicamente aceitos que sejam considerados altamente confiáveis durante o curso do estudo.
Critério de exclusão:
- O teste genético não confirma CTX.
- Distúrbio de má absorção ou condição inflamatória gastrointestinal confusa (por exemplo, síndrome do intestino irritável).
- História documentada de insuficiência cardíaca.
- Tratado com medicamentos que afetam a absorção de ácidos biliares, como agentes sequestrantes de ácidos biliares (por exemplo, colestiramina, colestipol, antiácidos à base de alumínio).
- Tratado com medicação de ácido cólico.
- Paciente do sexo feminino que está grávida, planeja engravidar durante o estudo ou está amamentando.
- Positivo na triagem para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou marcadores indicando infecção aguda ou crônica por hepatite B ou infecção por hepatite C.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte de Adultos
Os pacientes da coorte de adultos participarão de um estudo cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 2 períodos × 2 tratamentos com medicação de resgate e teste aberto para avaliar a eficácia e segurança do CDCA.
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Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID ou placebo durante os períodos duplo-cegos com base em sua atribuição de tratamento.
Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID ou placebo durante os períodos duplo-cegos com base em sua atribuição de tratamento.
Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID de rótulo aberto durante os períodos inicial e final do estudo ou como medicação de resgate durante os períodos duplo-cegos, se necessário, com base nos sintomas clínicos.
CDCA 250 mg TID será fornecido como medicação de resgate durante os períodos duplo-cegos, se necessário, com base nos resultados laboratoriais.
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Experimental: Coorte Pediátrica
Os pacientes da coorte pediátrica (≥1 mês e <16 anos) participarão de uma coorte aberta de 24 semanas com um período de titulação de 8 semanas e um período de tratamento de 16 semanas na dose tolerada.
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Os pacientes da coorte pediátrica completarão uma titulação de dose com base no peso para uma dose tolerada e manterão essa dose tolerada pelo restante do estudo.
A dosagem de coorte pediátrica de CDCA não excederá uma dose equivalente de 750 mg/dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na urina 23S-Pentol durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Análise primária da mudança da linha de base na urina 23S-Pentol (Natural Log-Transformed) durante os dois períodos duplo-cegos - teste T pareado
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Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança do colestanol plasmático basal durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Análise primária da mudança do colestanol plasmático basal (transformado em log natural) no final dos dois períodos duplo-cego - teste T pareado
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Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Mudança do plasma basal 7αC4 durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Análise primária da mudança do plasma de linha de base 7αC4 (transformado em logaritmo natural) durante os dois períodos duplo-cego
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Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Proporção de participantes que receberam tratamento de resgate durante dois períodos duplo-cegos
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Proporção de participantes que receberam tratamento de resgate durante dois períodos duplo-cegos - Método de Prescott
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Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
13 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
17 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Cheno-CTX-301
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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