뇌건성 황색종증(RESTORE) 환자를 평가하기 위한 연구
2024년 10월 24일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
뇌건 황색종증이 있는 성인 및 소아 환자에서 케노데옥시콜산의 효과를 평가하기 위한 3상 연구
이 연구는 2개의 코호트로 구성됩니다: 16세 이상 환자(성인 코호트)를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 교차(위약 철회와 구조) 연구 및 1개월 이상 및 16세 미만 소아 환자를 대상으로 한 공개 라벨 용량 적정 연구 연령(소아 코호트)
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Travere Investigational Site
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Travere Investigational Site
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New York
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Great Neck, New York, 미국, 11021
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Travere Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Travere Investigational Site
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CE
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Fortaleza, CE, 브라질, 60430-270
- Travere Investigational Site
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RS
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Porto Alegre, RS, 브라질, 90035-903
- Travere Investigational Site
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SP
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São Paulo, SP, 브라질, 04024-002
- Travere Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 최소 1개월 이상의 남성 또는 여성.
- 생화학 적 확인을 통한 CTX의 임상 진단.
- 가임 여성은 연구 기간 동안 하나의 매우 신뢰할 수 있는 피임법과 성행위 동안 하나의 추가 장벽 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 남성은 외과적으로 불임이거나 남성과 성 파트너가 함께 연구 과정 동안 매우 신뢰할 수 있는 것으로 간주되는 의학적으로 허용된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 유전자 검사는 CTX를 확인하지 않습니다.
- 흡수장애 장애 또는 혼란스러운 염증성 위장 상태(예: 과민성 대장 증후군).
- 문서화된 심부전 병력.
- 담즙산 격리제(예: 콜레스티라민, 콜레스티폴, 알루미늄 기반 제산제)와 같이 담즙산 흡수에 영향을 미치는 약물로 치료합니다.
- 콜린산 약물로 치료함.
- 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중인 여성 환자.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 급성 또는 만성 B형 간염 감염 또는 C형 간염 감염을 나타내는 마커에 대한 스크리닝에서 양성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 성인 코호트
성인 코호트의 환자는 CDCA의 효능과 안전성을 평가하기 위해 구조 약물 및 오픈 라벨 런인을 사용한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2 기간 × 2 치료 교차 연구에 참여합니다.
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성인 코호트 환자는 이중 맹검 기간 동안 치료 할당에 따라 눈가림된 250mg CDCA TID 또는 위약을 받게 됩니다.
성인 코호트 환자는 이중 맹검 기간 동안 치료 할당에 따라 눈가림된 250mg CDCA TID 또는 위약을 받게 됩니다.
성인 코호트 환자는 임상 증상에 따라 필요한 경우 연구 시작 및 휴약 기간 동안 또는 이중 맹검 기간 동안 구조 약물로 공개 라벨 250mg CDCA TID를 받게 됩니다.
CDCA 250 mg TID는 실험실 결과에 따라 필요한 경우 이중 눈가림 기간 동안 구조 약물로 제공됩니다.
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실험적: 소아 코호트
소아 코호트 환자(≥1개월 및 <16세)는 8주 적정 기간 및 내약 용량에서 16주 치료 기간을 갖는 24주 공개 라벨 코호트에 참여한다.
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소아과 코호트의 환자는 내약 용량으로 체중 기반 용량 적정을 완료하고 연구의 나머지 기간 동안 허용 용량을 유지할 것입니다.
CDCA의 소아 코호트 용량은 750mg/일의 등가 용량을 초과하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 소변 23S-Pentol의 기준선 대비 변화
기간: 2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 소변 23S-Pentol(자연 로그 변환)의 기준선 변화에 대한 1차 분석-쌍 T-검정
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2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 기준 혈장 콜레스테롤의 변화
기간: 2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중 맹검 기간 종료 시 기준 혈장 콜레스테롤(자연 로그 변환)의 변화에 대한 1차 분석 - 쌍체 T-검정
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2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 기준 혈장 7αC4의 변화
기간: 2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 기준 혈장 7αC4(자연 로그 변환)의 변화에 대한 1차 분석
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2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중맹검 기간 동안 구조 치료를 받은 참가자의 비율
기간: 2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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두 번의 이중 맹검 기간 동안 구조 치료를 받은 참가자의 비율 - 프레스콧 방법
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2개의 이중 맹검 기간: 0주차 ~ 4주차, 12주차 ~ 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 31일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 12일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
CTX에 대한 임상 시험
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Dow University of Health Sciences완전한
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TRPHARMKlinar CRO; Düzen Laboratories Group종료됨
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Nanjing University School of Medicine완전한
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.완전한뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... 그리고 다른 협력자들모병뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건미국
블라인드 CDCA 250 mg TID에 대한 임상 시험
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Biocodex모병IBS(과민성 대장 증후군) | IBS, 혼합 증상 | IBS-D(설사 우세형)스페인, 포르투갈
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TNF Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음여림 | 노인의 근감소증 | 허약/근감소증 | 노년층의 허약함
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Fakultas Kedokteran Universitas Indonesia아직 모집하지 않음
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Azienda di Servizi alla Persona di Pavia아직 모집하지 않음
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Tatyasaheb Kore Dental College완전한
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Centro de Educación Medica e Investigaciones Clínicas...완전한