Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af patienter med cerebrotendinøs xanthomatose (RESTORE)

24. oktober 2024 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3-studie til evaluering af virkningerne af chenodeoxycholsyre hos voksne og pædiatriske patienter med cerebrotendinøs xanthomatose

Studiet består af to kohorter: et randomiseret dobbeltblindt crossover (placebo-seponering med redning) undersøgelse blandt patienter ≥ 16 år (voksen kohorte) og et åbent dosistitreringsstudie blandt pædiatriske patienter ≥1 måned og <16 år (pædiatrisk kohorte)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilien, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilien, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Travere Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mindst 1 måned eller ældre ved screening.
  2. Klinisk diagnose af CTX med biokemisk bekræftelse.
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere brugen af ​​én yderst pålidelig præventionsmetode under undersøgelsen, plus én ekstra barrieremetode under seksuel aktivitet.
  4. Mænd skal være kirurgisk sterile, eller mænd og deres seksuelle partnere skal sammen acceptere at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder, der anses for yderst pålidelige i løbet af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Genetisk test bekræfter ikke CTX.
  2. Malabsorptionsforstyrrelse eller forvirrende inflammatorisk gastrointestinal tilstand (for eksempel irritabel tyktarm).
  3. Dokumenteret historie med hjertesvigt.
  4. Behandles med medicin, der påvirker galdesyreabsorptionen, såsom galdesyrebindende midler (f.eks. kolestyramin, colestipol, aluminiumbaserede antacida.
  5. Behandlet med kolsyremedicin.
  6. Kvindelig patient, der er gravid, planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen eller ammer.
  7. Positiv til screening for human immundefektvirus (HIV) eller markører, der indikerer akut eller kronisk hepatitis B-infektion eller hepatitis C-infektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voksen kohorte
Patienter i voksenkohorten vil deltage i et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 2-perioder × 2-behandlings crossover-studie med redningsmedicin og åben indkøring for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​CDCA.
Medicin: Blindet CDCA 250 mg TID
Voksne kohortepatienter vil modtage blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i de dobbeltblindede perioder baseret på deres behandlingstildeling.
Medicin: Placebo
Voksne kohortepatienter vil modtage blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i de dobbeltblindede perioder baseret på deres behandlingstildeling.
Medicin: Open-Label CDCA 250 mg TID
Voksne kohortepatienter vil modtage open-label 250 mg CDCA TID i løbet af undersøgelsens indkørings- og udvaskningsperioder eller som redningsmedicin i de dobbeltblindede perioder, hvis det er nødvendigt, baseret på kliniske symptomer.
Medicin: Redningsmedicin CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID vil blive givet som redningsmedicin i de dobbeltblinde perioder, hvis det er nødvendigt, baseret på laboratorieresultater.
Eksperimentel: Pædiatrisk kohorte
Pædiatriske kohortepatienter (≥1 måned og <16 år) vil deltage i en 24-ugers, åben kohorte med en 8-ugers titreringsperiode og en 16-ugers behandlingsperiode ved den tolererede dosis.
Medicin: CDCA vægtbaseret dosis TID
Patienter i den pædiatriske kohorte vil gennemføre en vægtbaseret dosistitrering til en tolereret dosis og vil opretholde den tolererede dosis i resten af ​​undersøgelsen. Pædiatrisk kohortedosering af CDCA vil ikke overstige en ækvivalent dosis på 750 mg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i urin 23S-Pentol under de to dobbeltblindede perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline i urin 23S-Pentol (naturlig log-transformeret) under de to dobbeltblinde perioder - Parret T-test
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline plasmakolestanol i løbet af de to dobbeltblinde perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline plasmakolestanol (naturlig log-transformeret) ved slutningen af ​​de to dobbeltblindede perioder - Parret T-test
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Ændring fra baseline plasma 7αC4 i løbet af de to dobbeltblinde perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline plasma 7αC4 (naturlig log-transformeret) under de to dobbeltblinde perioder
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Andel af deltagere, der modtog redningsbehandling i løbet af to dobbeltblindede perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Andel af deltagere, der modtog redningsbehandling i løbet af to dobbeltblindede perioder - Prescotts metode
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Cheno-CTX-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CTX

Kliniske forsøg med Blindet CDCA 250 mg TID

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner