Tutkimus potilaiden arvioimiseksi, joilla on aivojen ksantomatoosi (RESTORE)
torstai 24. lokakuuta 2024 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Kolmannen vaiheen tutkimus kenodeoksikoolihapon vaikutusten arvioimiseksi aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on aivo- ja vatsan ksantomatoosi
Tutkimus koostuu kahdesta kohortista: satunnaistetusta kaksoissokkoutetusta risteytystutkimuksesta (plasebon poisto ja pelastus) ≥ 16-vuotiailla potilailla (aikuisten kohortti) ja avoin annostitraustutkimus lapsipotilailla, joiden ikä on ≥1 kuukausi ja <16 vuotta. vuoden ikäinen (lasten kohortti)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
CE
-
Fortaleza, CE, Brasilia, 60430-270
- Travere Investigational Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035-903
- Travere Investigational Site
-
-
SP
-
São Paulo, SP, Brasilia, 04024-002
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Travere Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Travere Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Travere Investigational Site
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Travere Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Travere Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Travere Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 1 kuukauden ikäinen seulonnassa.
- CTX:n kliininen diagnoosi biokemiallisella vahvistuksella.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on hyväksyttävä yksi erittäin luotettava ehkäisymenetelmä tutkimuksen aikana sekä yksi ylimääräinen estemenetelmä seksuaalisen kanssakäymisen aikana.
- Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai miesten ja heidän seksuaalikumppaniensa tulee yhdessä sopia käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä, joita pidetään erittäin luotettavina tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Geenitestit eivät vahvista CTX:ää.
- Imeytymishäiriö tai sekoittava tulehduksellinen maha-suolikanavan tila (esimerkiksi ärtyvän suolen oireyhtymä).
- Dokumentoitu sydämen vajaatoiminnan historia.
- Hoidettu lääkkeillä, jotka vaikuttavat sappihapon imeytymiseen, kuten sappihappoa sitovilla aineilla (esim. kolestyramiini, kolestipoli, alumiinipohjaiset antasidit).
- Hoidettu kolihappolääkkeillä.
- Naispotilas, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai imettää.
- Positiiviset ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai akuuttiin tai krooniseen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektioon viittaavia markkereita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikuisten kohortti
Aikuisten kohortin potilaat osallistuvat satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun, 2 jakson × 2 hoidon risteytystutkimukseen, jossa on pelastuslääkitys ja avoin sisäänajo CDCA:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Aikuiset kohorttipotilaat saavat sokkoutetusti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa päivässä tai lumelääkettä kaksoissokkojaksojen aikana hoitomääräyksensä perusteella.
Aikuiset kohorttipotilaat saavat sokkoutetusti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa päivässä tai lumelääkettä kaksoissokkojaksojen aikana hoitomääräyksensä perusteella.
Aikuiset kohorttipotilaat saavat avoimesti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa vuorokaudessa tutkimuksen sisäänajo- ja poistumisjaksojen aikana tai tarvittaessa pelastuslääkityksenä kaksoissokkojaksojen aikana kliinisten oireiden perusteella.
CDCA 250 mg TID annetaan tarvittaessa pelastuslääkkeenä kaksoissokkojaksojen aikana laboratoriotulosten perusteella.
|
|
Kokeellinen: Lasten kohortti
Pediatriset kohorttipotilaat (≥1 kuukausi ja <16 vuotta) osallistuvat 24 viikon avoimeen kohorttiin, jossa on 8 viikon titrausjakso ja 16 viikon hoitojakso siedetyllä annoksella.
|
Lasten kohortin potilaat suorittavat painoon perustuvan annoksen titrauksen siedetyksi annokseksi ja säilyttävät tämän siedetyn annoksen loppuosan tutkimuksen ajan.
Lasten CDCA:n kohorttiannostus ei ylitä vastaavaa annosta 750 mg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan 23S-Pentolin muutos lähtötasosta kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Virtsan lähtötilanteen muutoksen ensisijainen analyysi 23S-pentoli (luonnollinen log-muunnettu) kahden kaksoissokkojakson aikana - parillinen T-testi
|
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta plasman kolestanolista kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Perustason plasmakolestanolin (luonnollinen log-muunnettu) muutoksen ensisijainen analyysi kahden kaksoissokkojakson lopussa - parillinen T-testi
|
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
|
Muutos perustason plasmasta 7αC4 kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Perustason plasman 7αC4 (luonnollinen log-muunnettu) muutoksen ensisijainen analyysi kahden kaksoissokkojakson aikana
|
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat pelastushoitoa kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat pelastushoitoa kahden kaksoissokkojakson aikana - Prescottin menetelmä
|
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Cheno-CTX-301
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .