评估脑腱黄瘤病患者的研究 (RESTORE)
2023年11月21日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
一项评估鹅去氧胆酸对成人和儿童脑腱黄瘤病患者影响的 3 期研究
该研究由两个队列组成：一项针对 ≥ 16 岁患者（成人队列）的随机双盲交叉（安慰剂撤药和抢救）研究和一项针对 ≥ 1 个月且 <16 岁儿童患者的开放标签剂量滴定研究岁（儿科队列）
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Travere Medical Information
- 电话号码：1-877-659-5518
- 邮箱：medinfo@travere.com
学习地点
-
-
CE
-
Fortaleza、CE、巴西、60430-270
- Travere Investigational Site
-
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RS
-
Porto Alegre、RS、巴西、90035-903
- Travere Investigational Site
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SP
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São Paulo、SP、巴西、04024-002
- Travere Investigational Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Travere Investigational Site
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Travere Investigational Site
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New York
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Great Neck、New York、美国、11021
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- Travere Investigational Site
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Travere Investigational Site
-
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- Travere Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时至少 1 个月或以上的男性或女性。
- CTX 的临床诊断与生化确认。
- 有生育能力的女性必须同意在研究期间使用一种高度可靠的避孕方法，以及在性活动期间使用一种额外的屏障方法。
- 男性必须通过手术绝育，或者男性及其性伴侣必须共同同意使用在研究过程中被认为高度可靠的医学上可接受的避孕方法。
排除标准：
- 基因检测不能确认 CTX。
- 吸收不良或混杂的炎症性胃肠道疾病（例如，肠易激综合征）。
- 有记录的心力衰竭病史。
- 用影响胆汁酸吸收的药物治疗，例如胆汁酸螯合剂（例如消胆胺、考来替泊、铝基抗酸剂）。
- 用胆酸药物治疗。
- 怀孕、计划在研究过程中怀孕或正在哺乳的女性患者。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或指示急性或慢性乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的标志物筛查呈阳性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：成人队列
成人队列中的患者将参加一项随机、双盲、安慰剂对照、2 期×2 治疗交叉研究，使用救援药物和开放标签的磨合期，以评估 CDCA 的疗效和安全性。
|
成年队列患者将根据他们的治疗分配在双盲期间接受盲法 250 mg CDCA TID 或安慰剂。
成年队列患者将根据他们的治疗分配在双盲期间接受盲法 250 mg CDCA TID 或安慰剂。
根据临床症状，成年队列患者将在研究的导入期和清除期接受开放标签的 250 mg CDCA TID，或在双盲期作为急救药物（如果需要）。
如果需要，根据实验室结果，CDCA 250 mg TID 将在双盲期间作为急救药物提供。
|
|
实验性的：儿科队列
儿科队列患者（≥1 个月且 <16 岁）将参加一个为期 24 周的开放标签队列，其中有 8 周的滴定期和 16 周的耐受剂量治疗期。
|
儿科队列中的患者将完成基于体重的剂量滴定至耐受剂量，并将在研究的其余部分维持该耐受剂量。
CDCA 的儿科队列剂量不会超过 750 mg/天的等效剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
胆汁醇的变化。
大体时间：第 4 周和第 16 周
|
在每个 DB 治疗期结束时胆汁醇相对于基线的变化。
|
第 4 周和第 16 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月31日
初级完成 (实际的)
2023年7月13日
研究完成 (实际的)
2023年10月4日
研究注册日期
首次提交
2020年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月12日
首次发布 (实际的)
2020年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月21日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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