Исследование для оценки пациентов с церебротендинозным ксантоматозом (ВОССТАНОВЛЕНИЕ)
24 октября 2024 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Исследование фазы 3 по оценке эффектов хенодезоксихолевой кислоты у взрослых и детей с церебротендинозным ксантоматозом
Исследование состоит из двух когорт: рандомизированного двойного слепого перекрестного исследования (отмена плацебо со спасением) среди пациентов в возрасте ≥ 16 лет (взрослая когорта) и открытого исследования титрования дозы среди детей в возрасте ≥1 месяца и младше 16 лет. лет (детская группа)
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
CE
-
Fortaleza, CE, Бразилия, 60430-270
- Travere Investigational Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035-903
- Travere Investigational Site
-
-
SP
-
São Paulo, SP, Бразилия, 04024-002
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Travere Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Travere Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Travere Investigational Site
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
- Travere Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Travere Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Travere Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина не моложе 1 месяца на момент скрининга.
- Клинический диагноз CTX с биохимическим подтверждением.
- Женщины детородного возраста должны согласиться на использование одного высоконадежного метода контрацепции во время исследования плюс один дополнительный барьерный метод во время сексуальной активности.
- Мужчины должны быть хирургически стерильными, или мужчины и их половые партнеры должны вместе согласиться использовать принятые с медицинской точки зрения методы контрацепции, которые считаются высоконадежными в ходе исследования.
Критерий исключения:
- Генетическое тестирование не подтверждает CTX.
- Нарушение всасывания или сопутствующие воспалительные заболевания желудочно-кишечного тракта (например, синдром раздраженного кишечника).
- Документированная история сердечной недостаточности.
- Лечение препаратами, влияющими на всасывание желчных кислот, такими как средства, связывающие желчные кислоты (например, холестирамин, колестипол, антациды на основе алюминия).
- Лечение препаратами холевой кислоты.
- Женщина-пациентка, которая беременна, планирует забеременеть в ходе исследования или кормит грудью.
- Положительный результат при скрининге на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или маркеры, указывающие на острую или хроническую инфекцию гепатита В или гепатита С.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Взрослая когорта
Пациенты из взрослой когорты будут участвовать в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом перекрестном исследовании 2 периода × 2 лечения с применением препаратов для экстренной помощи и открытым вводным исследованием для оценки эффективности и безопасности CDCA.
|
Взрослые пациенты когорты будут получать 250 мг CDCA три раза в сутки вслепую или плацебо в течение двойных слепых периодов в зависимости от назначенного им лечения.
Взрослые пациенты когорты будут получать 250 мг CDCA три раза в сутки вслепую или плацебо в течение двойных слепых периодов в зависимости от назначенного им лечения.
Взрослые пациенты когорты будут получать 250 мг CDCA три раза в день в открытой этикетке во время вводного и заключительного периодов исследования или в качестве неотложной терапии во время двойных слепых периодов, если это необходимо, на основании клинических симптомов.
CDCA 250 мг три раза в день будет предоставляться в качестве неотложной помощи во время двойных слепых периодов, если это необходимо, на основании результатов лабораторных исследований.
|
|
Экспериментальный: Педиатрическая когорта
Пациенты детской группы (≥1 месяца и <16 лет) будут участвовать в 24-недельной открытой когорте с 8-недельным периодом титрования и 16-недельным периодом лечения в переносимой дозе.
|
Пациенты в педиатрической когорте завершат титрование дозы в зависимости от массы тела до переносимой дозы и будут поддерживать эту переносимую дозу до конца исследования.
Детская когортная доза CDCA не будет превышать эквивалентную дозу 750 мг/день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение содержания 23S-пентола в моче по сравнению с исходным уровнем в течение двух двойных слепых периодов
Временное ограничение: Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Первичный анализ изменения содержания 23S-пентола (естественного логарифмического преобразования) в моче по сравнению с исходным уровнем в течение двух двойных слепых периодов — парный Т-тест
|
Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня холестанола в плазме по сравнению с исходным уровнем в течение двух двойных слепых периодов
Временное ограничение: Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Первичный анализ изменения исходного уровня холестанола в плазме (естественный логарифмический преобразование) в конце двух двойных слепых периодов - парный Т-тест
|
Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
|
Изменение уровня 7αC4 плазмы по сравнению с исходным уровнем в течение двух двойных слепых периодов
Временное ограничение: Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Первичный анализ изменений по сравнению с исходным уровнем плазмы 7αC4 (естественный логарифмически преобразованный) в течение двух двойных слепых периодов
|
Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
|
Доля участников, получивших экстренное лечение в течение двух двойных слепых периодов
Временное ограничение: Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Доля участников, получивших экстренное лечение в течение двух двойных слепых периодов - метод Прескотта
|
Два двойных слепых периода: с 0-й по 4-ю неделю, с 12-й по 16-ю неделю.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 февраля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 февраля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Cheno-CTX-301
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .