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Studie zur Bewertung von Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (RESTORE)

24. Oktober 2024 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirkung von Chenodesoxycholsäure bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose

Die Studie besteht aus zwei Kohorten: einer randomisierten doppelblinden Crossover-Studie (Placebo-Entzug mit Rescue) bei Patienten im Alter von ≥ 16 Jahren (Erwachsenenkohorte) und einer unverblindeten Dosistitrationsstudie bei pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat und < 16 Jahren Lebensjahr (pädiatrische Kohorte)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilien, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilien, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Travere Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich mindestens 1 Monat oder älter beim Screening.
  2. Klinische Diagnose von CTX mit biochemischer Bestätigung.
  3. Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung einer äußerst zuverlässigen Verhütungsmethode während der Studie sowie einer zusätzlichen Barrieremethode während der sexuellen Aktivität zustimmen.
  4. Männer müssen chirurgisch steril sein, oder Männer und ihre Sexualpartner müssen gemeinsam vereinbaren, medizinisch anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden, die im Verlauf der Studie als sehr zuverlässig gelten.

Ausschlusskriterien:

  1. Gentests bestätigen CTX nicht.
  2. Malabsorptionsstörung oder verwirrende entzündliche gastrointestinale Erkrankung (z. B. Reizdarmsyndrom).
  3. Dokumentierte Geschichte der Herzinsuffizienz.
  4. Behandlung mit Medikamenten, die die Gallensäureabsorption beeinflussen, wie z. B. Gallensäure-Sequestriermittel (z. B. Cholestyramin, Colestipol, Antazida auf Aluminiumbasis).
  5. Behandelt mit Cholsäure-Medikamenten.
  6. Patientin, die schwanger ist, eine Schwangerschaft im Verlauf der Studie plant oder stillt.
  7. Positiv beim Screening auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder Marker, die auf eine akute oder chronische Hepatitis-B-Infektion oder Hepatitis-C-Infektion hindeuten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsene Kohorte
Patienten in der Erwachsenenkohorte werden an einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Perioden × 2 Behandlungen mit Notfallmedikation und Open-Label-Run-in teilnehmen, um die Wirksamkeit und Sicherheit von CDCA zu bewerten.
Arzneimittel: Blinded CDCA 250 mg TID
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten verblindet 250 mg CDCA TID oder Placebo während der doppelblinden Perioden basierend auf ihrer Behandlungszuweisung.
Arzneimittel: Placebo
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten verblindet 250 mg CDCA TID oder Placebo während der doppelblinden Perioden basierend auf ihrer Behandlungszuweisung.
Arzneimittel: Offenes CDCA 250 mg TID
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten unverblindet 250 mg CDCA TID während der Einlauf- und Auswaschphasen der Studie oder als Notfallmedikation während der Doppelblindphasen, falls erforderlich, basierend auf den klinischen Symptomen.
Arzneimittel: Notfallmedikation CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID wird als Notfallmedikation während der Doppelblindphasen bereitgestellt, falls erforderlich, basierend auf Laborergebnissen.
Experimental: Pädiatrische Kohorte
Pädiatrische Kohortenpatienten (≥ 1 Monat und < 16 Jahre) werden an einer 24-wöchigen, offenen Kohorte mit einer 8-wöchigen Titrationsphase und einer 16-wöchigen Behandlungsphase mit der tolerierten Dosis teilnehmen.
Arzneimittel: CDCA Gewichtsbasierte Dosis TID
Patienten in der pädiatrischen Kohorte werden eine gewichtsbasierte Dosistitration auf eine tolerierte Dosis durchführen und diese tolerierte Dosis für den Rest der Studie beibehalten. Die pädiatrische Kohortendosierung von CDCA wird eine äquivalente Dosis von 750 mg/Tag nicht überschreiten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 23S-Pentol im Urin gegenüber dem Ausgangswert während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Urin-23S-Pentol (natürlich logarithmisch transformiert) während der beiden Doppelblindperioden – gepaarter T-Test
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma-Cholestanol während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma-Cholestanol (natürlich logarithmisch transformiert) am Ende der beiden Doppelblindperioden – gepaarter T-Test
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma 7αC4 während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Basisplasma 7αC4 (natürlich logarithmisch transformiert) während der beiden Doppelblindperioden
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Anteil der Teilnehmer, die während zweier Doppelblindperioden eine Rettungsbehandlung erhielten
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Anteil der Teilnehmer, die während zweier Doppelblindperioden eine Rettungsbehandlung erhielten – Prescott-Methode
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Cheno-CTX-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur CTX

Klinische Studien zur Blinded CDCA 250 mg TID

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