Studie för att utvärdera patienter med cerebrotendinös xanthomatosis (RESTORE)
24 oktober 2024 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3-studie för att utvärdera effekterna av chenodeoxicholsyra hos vuxna och pediatriska patienter med cerebrotendinös xantomatos
Studien består av två kohorter: en randomiserad dubbelblind crossover-studie (placeboabstinens med räddning) bland patienter ≥ 16 år (vuxen kohort) och en öppen dostitreringsstudie bland pediatriska patienter ≥1 månad och <16 års ålder (pediatrisk kohort)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
CE
-
Fortaleza, CE, Brasilien, 60430-270
- Travere Investigational Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
- Travere Investigational Site
-
-
SP
-
São Paulo, SP, Brasilien, 04024-002
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Travere Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Travere Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Travere Investigational Site
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
- Travere Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Travere Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Travere Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna minst 1 månad eller äldre vid screening.
- Klinisk diagnos av CTX med biokemisk bekräftelse.
- Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket tillförlitlig preventivmetod under studien, plus en ytterligare barriärmetod under sexuell aktivitet.
- Hanar måste vara kirurgiskt sterila, eller så måste män och deras sexuella partner tillsammans komma överens om att använda medicinskt accepterade preventivmetoder som anses vara mycket tillförlitliga under studiens gång.
Exklusions kriterier:
- Genetisk testning bekräftar inte CTX.
- Malabsorptionsstörning eller förvirrande inflammatoriskt gastrointestinalt tillstånd (till exempel irritabel tarm).
- Dokumenterad historia av hjärtsvikt.
- Behandlas med mediciner som påverkar gallsyraabsorptionen såsom gallsyrabindande medel (t.ex. kolestyramin, kolestipol, aluminiumbaserade antacida).
- Behandlas med kolsyramedicin.
- Kvinnlig patient som är gravid, planerar att bli gravid under studiens gång eller ammar.
- Positiv vid screening för humant immunbristvirus (HIV) eller markörer som indikerar akut eller kronisk hepatit B-infektion eller hepatit C-infektion.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vuxenkohort
Patienter i vuxenkohorten kommer att delta i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 2 period × 2-behandlingsöverkorsningsstudie med räddningsmedicin och öppen inkörning för att bedöma effektiviteten och säkerheten av CDCA.
|
Vuxna kohortpatienter kommer att få blindade 250 mg CDCA TID eller placebo under de dubbelblinda perioderna baserat på deras behandlingsuppgift.
Vuxna kohortpatienter kommer att få blindade 250 mg CDCA TID eller placebo under de dubbelblinda perioderna baserat på deras behandlingsuppgift.
Vuxna kohortpatienter kommer att få öppen 250 mg CDCA TID under inkörnings- och tvättperioderna av studien eller som räddningsmedicin under de dubbelblinda perioderna, om det behövs, baserat på kliniska symtom.
CDCA 250 mg tre gånger dagligen kommer att tillhandahållas som räddningsmedicin under de dubbelblinda perioderna, om det behövs, baserat på laboratorieresultat.
|
|
Experimentell: Pediatrisk kohort
Pediatriska kohortpatienter (≥1 månad och <16 år) kommer att delta i en 24-veckors öppen kohort med en 8-veckors titreringsperiod och en 16-veckors behandlingsperiod vid den tolererade dosen.
|
Patienter i den pediatriska kohorten kommer att slutföra en viktbaserad dostitrering till en tolererad dos och kommer att behålla den tolererade dosen under resten av studien.
Pediatrisk kohortdosering av CDCA kommer inte att överstiga en ekvivalent dos på 750 mg/dag.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i urin 23S-Pentol under de två dubbelblinda perioderna
Tidsram: Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Primär analys av förändring från baslinjen i urin 23S-Pentol (Natural Log-Transformered) under de två dubbelblinda perioderna - Parat T-test
|
Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjeplasmakolestanol under de två dubbelblinda perioderna
Tidsram: Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Primär analys av förändring från baslinjeplasmakolestanol (naturlig log-transformerad) vid slutet av de två dubbelblinda perioderna - Parat T-test
|
Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
|
Ändring från baslinjeplasma 7αC4 under de två dubbelblinda perioderna
Tidsram: Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Primär analys av förändring från baslinjeplasma 7αC4 (naturlig log-transformerad) under de två dubbelblinda perioderna
|
Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
|
Andel deltagare som fick räddningsbehandling under två dubbelblinda perioder
Tidsram: Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Andel deltagare som fick räddningsbehandling under två dubbelblinda perioder - Prescotts metod
|
Två dubbelblinda perioder: Vecka 0 till Vecka 4, Vecka 12 till Vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
13 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
4 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 februari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 februari 2020
Första postat (Faktisk)
17 februari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 oktober 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 oktober 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Cheno-CTX-301
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .