Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om patiënten met cerebrotendineuze xanthomatose te evalueren (RESTORE)

24 oktober 2024 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3-onderzoek om de effecten van chenodeoxycholzuur bij volwassen en pediatrische patiënten met cerebrotendineuze xanthomatose te evalueren

De studie bestaat uit twee cohorten: een gerandomiseerde dubbelblinde cross-over (placebo-intrekking met redding) studie onder patiënten ≥ 16 jaar (volwassenencohort) en een open-label dosistitratiestudie onder pediatrische patiënten ≥1 maand en <16 jaar (pediatrisch cohort)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazilië, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazilië, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brazilië, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Travere Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw minimaal 1 maand of ouder bij screening.
  2. Klinische diagnose van CTX met biochemische bevestiging.
  3. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van één zeer betrouwbare anticonceptiemethode tijdens het onderzoek, plus één aanvullende barrièremethode tijdens seksuele activiteit.
  4. Mannetjes moeten chirurgisch steriel zijn, of mannetjes en hun seksuele partners moeten samen overeenkomen om medisch aanvaarde anticonceptiemethoden te gebruiken die tijdens het onderzoek als zeer betrouwbaar worden beschouwd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Genetische tests bevestigen CTX niet.
  2. Malabsorptiestoornis of verwarrende inflammatoire gastro-intestinale aandoening (bijvoorbeeld prikkelbare darmsyndroom).
  3. Gedocumenteerde geschiedenis van hartfalen.
  4. Behandeld met medicijnen die de opname van galzuur beïnvloeden, zoals galzuurbindende middelen (bijv. colestyramine, colestipol, antacida op basis van aluminium.
  5. Behandeld met cholzuurmedicatie.
  6. Vrouwelijke patiënt die zwanger is, van plan is zwanger te worden in de loop van het onderzoek, of borstvoeding geeft.
  7. Positief bij screening op het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of markers die wijzen op acute of chronische hepatitis B-infectie of hepatitis C-infectie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Volwassen cohort
Patiënten in het volwassen cohort zullen deelnemen aan een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-overstudie met 2 perioden × 2 behandelingen met noodmedicatie en open-label run-in om de werkzaamheid en veiligheid van CDCA te beoordelen.
Geneesmiddel: Geblindeerde CDCA 250 mg TID
Volwassen cohortpatiënten zullen geblindeerd 250 mg CDCA driemaal daags of placebo krijgen tijdens de dubbelblinde periodes op basis van hun behandelingsopdracht.
Geneesmiddel: Placebo
Volwassen cohortpatiënten zullen geblindeerd 250 mg CDCA driemaal daags of placebo krijgen tijdens de dubbelblinde periodes op basis van hun behandelingsopdracht.
Geneesmiddel: Open-Label CDCA 250 mg driemaal daags
Volwassen cohortpatiënten zullen open-label 250 mg CDCA driemaal daags krijgen tijdens de inloop- en wash-outperiode van het onderzoek of, indien nodig, als noodmedicatie tijdens de dubbelblinde periodes, op basis van klinische symptomen.
Geneesmiddel: Reddingsmedicatie CDCA 250 mg driemaal daags
CDCA 250 mg driemaal daags zal worden verstrekt als noodmedicatie tijdens de dubbelblinde periodes, indien nodig, op basis van laboratoriumresultaten.
Experimenteel: Pediatrisch cohort
Pediatrische cohortpatiënten (≥1 maand en <16 jaar) zullen deelnemen aan een open-label cohort van 24 weken met een titratieperiode van 8 weken en een behandelingsperiode van 16 weken bij de getolereerde dosis.
Geneesmiddel: CDCA Op gewicht gebaseerde dosis TID
Patiënten in het pediatrische cohort voltooien een op gewicht gebaseerde dosistitratie tot een getolereerde dosis en behouden die getolereerde dosis gedurende de rest van het onderzoek. Pediatrische cohortdosering van CDCA zal een equivalente dosis van 750 mg/dag niet overschrijden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urine 23S-Pentol tijdens de twee dubbelblinde perioden
Tijdsspanne: Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Primaire analyse van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urine 23S-Pentol (natuurlijk log-getransformeerd) tijdens de twee dubbelblinde perioden-gepaarde T-test
Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarden voor plasmacholestanol tijdens de twee dubbelblinde perioden
Tijdsspanne: Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Primaire analyse van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van plasma-cholestanol (natuurlijke log-getransformeerd) aan het einde van de twee dubbelblinde perioden - gepaarde T-test
Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Verandering ten opzichte van baseline plasma 7αC4 tijdens de twee dubbelblinde perioden
Tijdsspanne: Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Primaire analyse van verandering ten opzichte van uitgangsplasma 7αC4 (natuurlijk log-getransformeerd) tijdens de twee dubbelblinde perioden
Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Percentage deelnemers dat tijdens twee dubbelblinde perioden een reddingsbehandeling heeft ondergaan
Tijdsspanne: Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16
Percentage deelnemers dat tijdens twee dubbelblinde perioden een reddingsbehandeling ontving - Prescott's methode
Twee dubbelblinde perioden: week 0 tot week 4, week 12 tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Cheno-CTX-301

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren