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Estudio de Evaluación de Pacientes con Xantomatosis Cerebrotendinosa (RESTORE)

21 de noviembre de 2023 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3 para evaluar los efectos del ácido quenodesoxicólico en pacientes adultos y pediátricos con xantomatosis cerebrotendinosa

El estudio está compuesto por dos cohortes: un estudio aleatorizado, doble ciego, cruzado (retirada de placebo con rescate) entre pacientes ≥ 16 años de edad (cohorte de adultos) y un estudio abierto de titulación de dosis entre pacientes pediátricos ≥ 1 mes y < 16 años. años de edad (cohorte pediátrica)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Travere Medical Information
  • Número de teléfono: 1-877-659-5518
  • Correo electrónico: medinfo@travere.com

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasil, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasil, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Travere Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de al menos 1 mes o más en el momento de la selección.
  2. Diagnóstico clínico de CTX con confirmación bioquímica.
  3. Las mujeres en edad fértil deben aceptar el uso de un método anticonceptivo altamente confiable durante el estudio, más un método de barrera adicional durante la actividad sexual.
  4. Los machos deben ser estériles quirúrgicamente, o los machos y sus parejas sexuales deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos médicamente aceptados que se consideren altamente confiables durante el curso del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Las pruebas genéticas no confirman CTX.
  2. Trastorno de malabsorción o trastorno gastrointestinal inflamatorio confuso (por ejemplo, síndrome del intestino irritable).
  3. Antecedentes documentados de insuficiencia cardiaca.
  4. Tratado con medicamentos que afectan la absorción de ácidos biliares, como agentes secuestrantes de ácidos biliares (p. ej., colestiramina, colestipol, antiácidos a base de aluminio).
  5. Se trata con medicación de ácido cólico.
  6. Paciente mujer que está embarazada, planea quedar embarazada durante el curso del estudio o está amamantando.
  7. Positivo en la detección del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o marcadores que indican infección aguda o crónica por hepatitis B o infección por hepatitis C.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte de adultos
Los pacientes de la cohorte de adultos participarán en un estudio cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 períodos × 2 tratamientos con medicación de rescate y un ensayo previo abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de CDCA.
Droga: CDCA ciego 250 mg TID
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg de CDCA tres veces al día a ciegas o placebo durante los períodos de doble ciego en función de su asignación de tratamiento.
Droga: Placebo
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg de CDCA tres veces al día a ciegas o placebo durante los períodos de doble ciego en función de su asignación de tratamiento.
Droga: CDCA de etiqueta abierta 250 mg TID
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg TID de CDCA de etiqueta abierta durante los períodos de preinclusión y lavado del estudio o como medicación de rescate durante los períodos doble ciego, si es necesario, según los síntomas clínicos.
Droga: Medicamento de rescate CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID se proporcionará como medicamento de rescate durante los períodos doble ciego, si es necesario, según los resultados de laboratorio.
Experimental: Cohorte pediátrica
Los pacientes de la cohorte pediátrica (≥1 mes y <16 años) participarán en una cohorte abierta de 24 semanas con un período de titulación de 8 semanas y un período de tratamiento de 16 semanas a la dosis tolerada.
Droga: CDCA Dosis basada en el peso TID
Los pacientes de la cohorte pediátrica completarán una titulación de dosis basada en el peso hasta una dosis tolerada y mantendrán esa dosis tolerada durante el resto del estudio. La dosis de cohorte pediátrica de CDCA no excederá una dosis equivalente de 750 mg/día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los alcoholes biliares.
Periodo de tiempo: Semana 4 y Semana 16
Cambio desde el inicio en los alcoholes biliares al final de cada período de tratamiento con DB.
Semana 4 y Semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

13 de julio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

4 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

17 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

22 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Cheno-CTX-301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre CTX

Ensayos clínicos sobre CDCA ciego 250 mg TID

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