Étude pour évaluer les patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (RESTORE)
24 octobre 2024 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3 pour évaluer les effets de l'acide chénodésoxycholique chez les patients adultes et pédiatriques atteints de xanthomatose cérébrotendineuse
L'étude est composée de deux cohortes : une étude croisée randomisée en double aveugle (sevrage placebo avec sauvetage) chez des patients âgés de ≥ 16 ans (cohorte adulte) et une étude en ouvert de titration de dose chez des patients pédiatriques âgés de ≥ 1 mois et < 16 ans. ans (cohorte pédiatrique)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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CE
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Fortaleza, CE, Brésil, 60430-270
- Travere Investigational Site
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RS
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Porto Alegre, RS, Brésil, 90035-903
- Travere Investigational Site
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SP
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São Paulo, SP, Brésil, 04024-002
- Travere Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Travere Investigational Site
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Travere Investigational Site
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New York
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Great Neck, New York, États-Unis, 11021
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Travere Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Travere Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme d'au moins 1 mois ou plus au moment du dépistage.
- Diagnostic clinique de CTX avec confirmation biochimique.
- Les femmes en âge de procréer doivent accepter l'utilisation d'une méthode de contraception hautement fiable pendant l'étude, plus une méthode de barrière supplémentaire pendant l'activité sexuelle.
- Les hommes doivent être chirurgicalement stériles, ou les hommes et leurs partenaires sexuels doivent convenir ensemble d'utiliser des méthodes de contraception médicalement acceptées qui sont considérées comme hautement fiables au cours de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Les tests génétiques ne confirment pas le CTX.
- Trouble de malabsorption ou affection gastro-intestinale inflammatoire confondante (par exemple, syndrome du côlon irritable).
- Antécédents documentés d'insuffisance cardiaque.
- Traité avec des médicaments qui ont un impact sur l'absorption des acides biliaires tels que les agents séquestrants des acides biliaires (par exemple, la cholestyramine, le colestipol, les antiacides à base d'aluminium.
- Traité avec des médicaments à base d'acide cholique.
- Patiente enceinte, envisageant de devenir enceinte au cours de l'étude ou allaitant.
- Positif lors du dépistage du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou des marqueurs indiquant une infection aiguë ou chronique par l'hépatite B ou l'hépatite C.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte adulte
Les patients de la cohorte adulte participeront à une étude croisée randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 2 périodes × 2 traitements avec un médicament de secours et une phase préliminaire ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CDCA.
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Les patients adultes de la cohorte recevront en aveugle 250 mg de CDCA TID ou un placebo pendant les périodes en double aveugle en fonction de leur affectation au traitement.
Les patients adultes de la cohorte recevront en aveugle 250 mg de CDCA TID ou un placebo pendant les périodes en double aveugle en fonction de leur affectation au traitement.
Les patients adultes de la cohorte recevront 250 mg de CDCA TID en ouvert pendant les périodes de rodage et de sevrage de l'étude ou comme médicament de secours pendant les périodes en double aveugle, si nécessaire, en fonction des symptômes cliniques.
Le CDCA 250 mg TID sera fourni comme médicament de secours pendant les périodes en double aveugle, si nécessaire, en fonction des résultats de laboratoire.
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Expérimental: Cohorte pédiatrique
Les patients pédiatriques de la cohorte (≥1 mois et <16 ans) participeront à une cohorte ouverte de 24 semaines avec une période de titration de 8 semaines et une période de traitement de 16 semaines à la dose tolérée.
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Les patients de la cohorte pédiatrique effectueront une titration de dose basée sur le poids jusqu'à une dose tolérée et maintiendront cette dose tolérée pour le reste de l'étude.
La dose de cohorte pédiatrique de CDCA ne dépassera pas une dose équivalente de 750 mg/jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale dans l'urine du 23S-Pentol au cours des deux périodes en double aveugle
Délai: Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Analyse primaire du changement par rapport à la valeur initiale dans l'urine 23S-Pentol (log-transformé naturel) au cours des deux périodes en double aveugle - test T apparié
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Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au cholestérol plasmatique de base au cours des deux périodes en double aveugle
Délai: Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Analyse primaire du changement par rapport au cholestérol plasmatique de base (transformé en log naturel) à la fin des deux périodes en double aveugle - test T apparié
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Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Changement par rapport au plasma de base 7αC4 au cours des deux périodes en double aveugle
Délai: Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Analyse primaire du changement par rapport au plasma de base 7αC4 (transformation naturelle) au cours des deux périodes en double aveugle
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Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Proportion de participants ayant reçu un traitement de secours pendant deux périodes en double aveugle
Délai: Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Proportion de participants ayant reçu un traitement de secours pendant deux périodes en double aveugle - Méthode de Prescott
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Deux périodes en double aveugle : semaine 0 à semaine 4, semaine 12 à semaine 16
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
13 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
4 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 février 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2020
Première publication (Réel)
17 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Cheno-CTX-301
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .