Studie for å evaluere pasienter med cerebrotendinøs xanthomatosis (RESTORE)
24. oktober 2024 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3-studie for å evaluere effekten av chenodeoksykolsyre hos voksne og pediatriske pasienter med cerebrotendinøs xantomatose
Studien består av to kohorter: en randomisert dobbeltblind crossover (placeboabstinens med redning) studie blant pasienter ≥ 16 år (voksen kohort) og en åpen dosetitreringsstudie blant pediatriske pasienter ≥1 måned og <16 år (pediatrisk kohort)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
CE
-
Fortaleza, CE, Brasil, 60430-270
- Travere Investigational Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- Travere Investigational Site
-
-
SP
-
São Paulo, SP, Brasil, 04024-002
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Travere Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Travere Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Travere Investigational Site
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forente stater, 11021
- Travere Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- Travere Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Travere Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne minst 1 måned eller eldre ved screening.
- Klinisk diagnose av CTX med biokjemisk bekreftelse.
- Kvinner i fertil alder må godta bruken av én svært pålitelig prevensjonsmetode under studien, pluss én ekstra barrieremetode under seksuell aktivitet.
- Menn må være kirurgisk sterile, eller menn og deres seksuelle partnere må sammen bli enige om å bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder som anses som svært pålitelige i løpet av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Genetisk testing bekrefter ikke CTX.
- Malabsorpsjonsforstyrrelse eller forvirrende inflammatorisk gastrointestinal tilstand (for eksempel irritabel tarm-syndrom).
- Dokumentert historie med hjertesvikt.
- Behandlet med medisiner som påvirker gallesyreabsorpsjonen som gallesyrebindende midler (f.eks. kolestyramin, kolestipol, aluminiumbaserte antacida.
- Behandlet med kolsyremedisin.
- Kvinnelig pasient som er gravid, planlegger å bli gravid i løpet av studien, eller ammer.
- Positiv ved screening for humant immunsviktvirus (HIV) eller markører som indikerer akutt eller kronisk hepatitt B-infeksjon eller hepatitt C-infeksjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Voksen kohort
Pasienter i voksenkohorten vil delta i en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-perioder × 2-behandlings crossover-studie med redningsmedisin og åpen innkjøring for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til CDCA.
|
Voksne kohortpasienter vil motta blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i løpet av de dobbeltblindede periodene basert på deres behandlingsoppdrag.
Voksne kohortpasienter vil motta blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i løpet av de dobbeltblindede periodene basert på deres behandlingsoppdrag.
Voksne kohortpasienter vil motta åpent 250 mg CDCA TID under innkjørings- og utvaskingsperioder av studien eller som redningsmedisin under de dobbeltblindede periodene, om nødvendig, basert på kliniske symptomer.
CDCA 250 mg TID vil bli gitt som redningsmedisin under de dobbeltblinde periodene, om nødvendig, basert på laboratorieresultater.
|
|
Eksperimentell: Pediatrisk kohort
Pediatriske kohortpasienter (≥1 måned og <16 år) vil delta i en 24-ukers, åpen kohort med en 8-ukers titreringsperiode og en 16-ukers behandlingsperiode ved tolerert dose.
|
Pasienter i den pediatriske kohorten vil fullføre en vektbasert dosetitrering til en tolerert dose og vil opprettholde den tolererte dosen for resten av studien.
Pediatrisk kohortdosering av CDCA vil ikke overstige en ekvivalent dose på 750 mg/dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i urin 23S-Pentol i løpet av de to dobbeltblinde periodene
Tidsramme: To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Primær analyse av endring fra baseline i urin 23S-Pentol (naturlig log-transformert) i løpet av de to dobbeltblinde periodene - paret T-test
|
To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline plasmakolestanol i løpet av de to dobbeltblinde periodene
Tidsramme: To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Primær analyse av endring fra baseline plasmakolestanol (naturlig log-transformert) ved slutten av de to dobbeltblinde periodene - Paret T-test
|
To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
|
Endring fra baseline plasma 7αC4 i løpet av de to dobbeltblinde periodene
Tidsramme: To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Primær analyse av endring fra baseline plasma 7αC4 (naturlig log-transformert) i løpet av de to dobbeltblinde periodene
|
To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
|
Andel av deltakere som mottok redningsbehandling i løpet av to dobbeltblinde perioder
Tidsramme: To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Andel deltakere som mottok redningsbehandling i løpet av to dobbeltblinde perioder – Prescotts metode
|
To dobbeltblinde perioder: uke 0 til uke 4, uke 12 til uke 16
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
13. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. februar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Cheno-CTX-301
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .