Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające pacjentów z Xantomatozą mózgowo-ścięgnistą (RESTORE)

24 października 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Badanie III fazy mające na celu ocenę wpływu kwasu chenodezoksycholowego na pacjentów dorosłych i dzieci z Xantomatozą mózgowo-ścięgnistą

Badanie składa się z dwóch kohort: randomizowanego, podwójnie ślepego badania krzyżowego (odstawienie placebo z ratunkiem) wśród pacjentów w wieku ≥ 16 lat (kohorta dorosłych) oraz otwartego badania dotyczącego dostosowywania dawki wśród dzieci w wieku ≥ 1 miesiąca i < 16 lat (kohorta pediatryczna)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazylia, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brazylia, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Travere Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Samiec lub samica w wieku co najmniej 1 miesiąca w momencie badania przesiewowego.
  2. Rozpoznanie kliniczne CTX z potwierdzeniem biochemicznym.
  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej wysoce niezawodnej metody antykoncepcji podczas badania oraz jednej dodatkowej mechanicznej metody podczas aktywności seksualnej.
  4. Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub mężczyźni i ich partnerzy seksualni muszą wspólnie zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji, które są uważane za wysoce niezawodne w trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Testy genetyczne nie potwierdzają CTX.
  2. Zaburzenie złego wchłaniania lub zaburzony stan zapalny przewodu pokarmowego (na przykład zespół jelita drażliwego).
  3. Udokumentowana historia niewydolności serca.
  4. Leczone lekami wpływającymi na wchłanianie kwasów żółciowych, takimi jak środki wiążące kwasy żółciowe (np. cholestyramina, kolestypol, leki zobojętniające sok żołądkowy na bazie glinu.
  5. Leczony kwasem cholowym.
  6. Pacjentka, która jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub karmi piersią.
  7. Pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub markerów wskazujących na ostre lub przewlekłe zapalenie wątroby typu B lub zapalenie wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych
Pacjenci z kohorty dorosłych wezmą udział w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, 2-okresowym × 2-leczniczym krzyżowym badaniu z lekami ratunkowymi i otwartą próbą wstępną w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa CDCA.
Lek: Zaślepiony CDCA 250 mg TID
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają zaślepioną dawkę 250 mg CDCA trzy razy na dobę lub placebo podczas okresów podwójnie ślepej próby w oparciu o ich przydział do leczenia.
Lek: Placebo
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają zaślepioną dawkę 250 mg CDCA trzy razy na dobę lub placebo podczas okresów podwójnie ślepej próby w oparciu o ich przydział do leczenia.
Lek: Otwarta próba CDCA 250 mg TID
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają w ramach otwartej próby 250 mg CDCA trzy razy na dobę podczas okresu wstępnego i wymywania badania lub jako lek ratunkowy w okresach podwójnie ślepej próby, jeśli to konieczne, w oparciu o objawy kliniczne.
Lek: Lek ratunkowy CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg trzy razy na dobę zostanie dostarczone jako lek ratunkowy w okresach podwójnie ślepej próby, jeśli zajdzie taka potrzeba, na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna
Pacjenci z kohorty pediatrycznej (≥1 miesiąca i <16 lat) będą uczestniczyć w 24-tygodniowej, otwartej kohorcie z 8-tygodniowym okresem zwiększania dawki i 16-tygodniowym okresem leczenia tolerowaną dawką.
Lek: CDCA TID dawki na podstawie masy ciała
Pacjenci w kohorcie pediatrycznej zakończą dostosowywanie dawki w oparciu o masę ciała do dawki tolerowanej i utrzymają tę tolerowaną dawkę przez pozostałą część badania. Dawkowanie CDCA w kohorcie pediatrycznej nie przekroczy równoważnej dawki 750 mg/dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej 23S-pentolu w moczu podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wartości wyjściowych w 23S-pentolu w moczu (naturalny transformowany log) podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby – test T dla par
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wyjściowego poziomu cholesterolu w osoczu podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wartości wyjściowych cholestanolu w osoczu (transformowany logarytmem naturalnym) na koniec dwóch okresów podwójnie ślepej próby – test T dla par
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Zmiana z wyjściowego osocza 7αC4 podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wyjściowego osocza 7αC4 (transformowanego logarytmem naturalnym) podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Odsetek uczestników, którzy otrzymali leczenie doraźne podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Proporcja uczestników, którzy otrzymali leczenie doraźne podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby – metoda Prescotta
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Cheno-CTX-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CTX

Badania kliniczne na Zaślepiony CDCA 250 mg TID

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj