原発性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者におけるエフガルティギモドの有効性と安全性を評価する研究 (ADVANCE2)

包含基準:

• -治験の要件を理解し、書面によるインフォームドコンセント（研究関連の健康情報の使用と開示に関する同意を含む）を提供する能力、治験プロトコル手順（必要な治験訪問への参加を含む）を喜んで順守する能力。
• -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で18歳以上の男性/女性。
• -無作為化の少なくとも3か月前に行われ、米国血液学会基準に基づいてITPの確定診断が行われ、血小板減少症の既知の病因はありません。
• -治験責任医師の意見による、以前のITP療法（TPO RA以外）に対する反応によって裏付けられた診断。
• 来院1時の投与前数を含むスクリーニング期間中の2つのカウントからの平均血小板数が<30×10 ^ 9 / L。 さらに、スクリーニング前の血小板数が 30×109/L 未満であるという履歴の記録。
• 試験の開始時に、患者は同時 ITP 治療を受けており、過去に少なくとも 1 回の ITP 治療を受けているか、ITP 治療を受けていないが少なくとも 2 回の ITP 治療を受けている. ベースラインで許可された同時 ITP 治療を受けている患者は、無作為化前の少なくとも 4 週間は用量と頻度が安定していなければなりません。 許可されている同時 ITP 薬には、経口コルチコステロイド、経口免疫抑制剤、ダプソン/ダナゾール、フォスタマチニブ、および/または経口 TPO-RA が含まれます。 同時 ITP 療法を受けていない患者は、ベースラインの少なくとも 4 週間前に ITP 療法を受けていない場合、および抗 CD20 療法（リツキシマブなど）による以前の ITP 療法の場合は 6 か月間、この試験に適格です。
• 出産の可能性のある女性：出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、試験薬を投与する前にベースラインで尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 女性は、少なくとも 1 つの非常に効果的な避妊法 (すなわち、年間 1% 未満の避妊率) の少なくとも 1 か月間、および IMP の最後の投与後 90 日間、安定したレジメンを行っている必要があります。
• 避妊手術を受けていない男性患者で、妊娠の可能性がある女性パートナーと性的に活発な場合は、ICF に署名してから IMP の最終投与後 90 日まで効果的な避妊を行わなければなりません。 真の性的禁欲を実践している男性患者（好みの通常のライフスタイルと一致する）を含めることができます。 精管切除を受けており、手術後の精子が存在しないことが文書化されている滅菌済みの男性患者を含めることができます。 男性患者は、IMP の最終投与後 90 日まで、ICF に署名してから精子を提供することはできません。

除外基準:

• 別の状態に関連する ITP/血小板減少症、例えば、リンパ腫、慢性リンパ球性白血病、ウイルス感染、肝炎、誘発性または同種免疫性血小板減少症、または骨髄異形成に関連する血小板減少症。
• -無作為化前4週間以内の抗凝固剤（例、ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固剤）の使用。
• -無作為化前の4週間以内の輸血の使用。
• -無作為化の4週間前のIg（IV、皮下、または筋肉内経路）または血漿交換（PLEX）の使用。
• -無作為化前4週間以内のロミプロスチムの使用。
• -ランダム化の4週間前に脾臓摘出術を受けました。
• -治験薬の最初の投与前の3か月または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬の使用。
• -IMPの最初の投与前の6か月以内のモノクローナル抗体の使用。
• スクリーニング来院時、以下のような臨床的に重大な検査異常: ヘモグロビン≤9 g/dL - または - 国際正規化比 > 1.5 または活性化部分トロンボプラスチン時間 > 1.5×ULN - または - 総 IgG < 6 g/L。
• -IMPの最初の投与前に3年以上再発の証拠がなく、適切な治療によって治癒したと見なされない限り、悪性腫瘍の病歴。 次のがんの患者はいつでも含めることができます：適切に治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、乳房の上皮内がん、前立腺がんの偶発的な組織学的所見（TNMステージT1aまたはT1b）
• 適切な治療にもかかわらず、血圧が 160 mmHg (収縮期) および/または 100 mmHg (拡張期) を超える繰り返しの上昇として定義される、制御されていない高血圧。
• -ランダム化前の12か月以内の主要な血栓性または塞栓性イベント（例、心筋梗塞、脳卒中、深部静脈血栓症、または肺塞栓症）の履歴。
• -凝固障害または遺伝性血小板減少症の病歴または血小板減少症の家族歴。
• -他の重大な重篤な疾患の臨床的証拠、最近の大手術を受けた人、または治験責任医師の意見で他の状態がある人は、試験の結果を混乱させたり、患者を過度のリスクにさらしたりします。
• -次のいずれかの状態のアクティブなウイルス感染のスクリーニングで陽性の血清検査：急性または慢性感染を示すB型肝炎ウイルス（HBV）、HCV抗体アッセイに基づくC型肝炎ウイルス（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス（ HIV) は、後天性免疫不全症候群 (AIDS) 定義の状態または CD4 数 < 200 細胞/mm3 に関連する検査結果に基づいています。
• -適切な治療にもかかわらず、ITP以外の重大な不安定または制御されていない急性または慢性疾患の臨床的証拠（例、心血管、肺、血液、胃腸、内分泌、肝臓、腎臓、神経、悪性疾患、感染症、制御されていない糖尿病）過度の危険にさらされています。
• -efgartigimodまたはその賦形剤の1つに対する既知の過敏反応。
• -以前にefgartigimodの臨床試験に参加しました。
• -妊娠中または授乳中の女性、および試験中またはIMPの最終投与後90日以内に妊娠する予定の女性。
• -スクリーニング時の臨床的に重要な制御されていない活動性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染症。
• -治験責任医師の意見では、ITPの臨床症状の正確な評価を妨げるか、患者を過度のリスクにさらす他の既知の自己免疫疾患。
• -アルコール、薬物、または薬物乱用の現在または履歴（つまり、スクリーニングから12か月以内）。