원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자에서 에프가르티지모드의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (ADVANCE2)

포함 기준:

• 임상시험의 요구 사항을 이해하고 서면 동의서(연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 동의 포함)를 제공할 수 있는 능력, 임상시험 프로토콜 절차(필수 임상시험 방문 참석 포함)를 기꺼이 준수할 수 있는 능력.
• 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 당시 18세 이상의 남성/여성.
• 혈소판감소증에 대한 알려진 병인 없이 무작위 배정 최소 3개월 전에 미국 혈액학회 기준에 따라 ITP 진단이 확인되었습니다.
• 조사자의 의견에 따라 이전 ITP 요법(TPO RA 제외)에 대한 반응으로 뒷받침되는 진단.
• 방문 1의 투약 전 수치를 포함하여 스크리닝 기간 동안 2 수치에서 <30×10^9/L의 평균 혈소판 수치. 추가로, 스크리닝 전 30×109/L 미만의 혈소판 수치의 문서화된 이력.
• 시험 시작 시 환자는 동시 ITP 치료를 받고 과거에 ITP에 대한 사전 치료를 최소 1회 받았거나 환자가 ITP 치료를 받지 않았지만 ITP에 대한 사전 치료를 최소 2회 받았습니다. . 기준선에서 허용된 동시 ITP 치료를 받는 환자는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 용량과 빈도가 안정적이어야 합니다. 허용되는 동시 ITP 약물에는 경구 코르티코스테로이드, 경구 면역억제제, 답손/다나졸, 포스타마티닙 및/또는 경구 TPO-RA가 포함됩니다. 동시 ITP 요법을 받지 않은 환자는 기준선 이전 최소 4주 동안 이전 ITP 요법을 받지 않았거나 항-CD20 요법(예: 리툭시맙)을 사용한 이전 ITP 요법의 경우 6개월 동안 시험에 적합합니다.
• 가임 여성: 가임 여성은 시험 약물을 투여하기 전에 스크리닝 시 혈청 임신 검사에서 음성이어야 하고 기준선에서 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 여성은 시험 기간 동안과 IMP의 마지막 투여 후 90일 동안 최소 1개월 동안 최소 1가지의 매우 효과적인 피임법(즉, 연간 실패율 1% 미만)의 안정적인 요법을 받아야 합니다.
• 가임기 여성 파트너와 성관계를 갖고 있는 비불임 남성 환자는 ICF 서명부터 IMP 마지막 투여 후 90일까지 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 진정한 성적 금욕(선호되고 일상적인 생활 방식과 일치하는 대로)을 실행하는 남성 환자가 포함될 수 있습니다. 정관 절제술을 받았고 절차 후 정자가 없는 것으로 기록된 불임 남성 환자가 포함될 수 있습니다. 남성 환자는 ICF 서명부터 IMP의 마지막 투여 후 90일 동안 정자를 기증할 수 없습니다.

제외 기준:

• 림프종, 만성 림프구성 백혈병, 바이러스 감염, 간염, 유발성 또는 동종면역성 혈소판감소증, 또는 골수 이형성증과 관련된 혈소판감소증과 같은 다른 상태와 관련된 ITP/혈소판감소증.
• 무작위화 전 4주 이내에 항응고제(예: 비타민 K 길항제, 직접 경구용 항응고제) 사용.
• 무작위화 전 4주 이내에 수혈 사용.
• 무작위화 4주 전에 Ig(IV, 피하 또는 근육내 경로) 또는 혈장교환술(PLEX) 사용.
• 무작위 배정 전 4주 이내에 로미플로스팀 사용.
• 무작위화 전 4주 미만에 비장 절제술을 받은 자.
• IMP의 첫 투여 전 3개월 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 제품을 사용합니다.
• IMP의 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 단일 클론 항체의 사용.
• 스크리닝 방문 시, 임상적으로 유의한 다음과 같은 검사실 이상: 헤모글로빈 ≤9g/dL - 또는 - 국제 정규화 비율 >1.5 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 >1.5×ULN - 또는 - 총 IgG <6g/L.
• IMP의 최초 투여 전 ≥3년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력. 다음 암을 가진 환자는 언제든지 포함될 수 있습니다: 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 자궁경부의 상피내암종, 유방의 상피내암종, 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(TNM 병기 T1a 또는 T1b)
• 적절한 치료에도 불구하고 반복적으로 혈압이 160mmHg(수축기) 및/또는 100mmHg(이완기)를 초과하는 조절되지 않는 고혈압.
• 무작위 배정 전 12개월 이내에 주요 혈전성 또는 색전성 사건(예: 심근 경색, 뇌졸중, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 병력.
• 응고병증 또는 유전성 혈소판감소증의 병력 또는 혈소판감소증의 가족력.
• 다른 중요한 심각한 질병에 대한 임상적 증거, 최근 대수술을 받았거나 시험 결과를 혼란스럽게 하거나 환자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 조사관의 의견에 다른 조건이 있는 사람.
• 다음 조건 중 하나를 포함하는 활동성 바이러스 감염에 대한 스크리닝에서 양성 혈청 검사: 급성 또는 만성 감염을 나타내는 B형 간염 바이러스(HBV), HCV-항체 분석에 기반한 C형 간염 바이러스(HCV), 인간 면역결핍 바이러스( HIV)는 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)으로 정의되는 상태 또는 CD4 수가 <200 세포/mm3와 관련된 검사 결과를 기반으로 합니다.
• 적절한 치료에도 불구하고 ITP 이외의 유의미한 불안정하거나 조절되지 않는 급성 또는 만성 질환(예: 심혈관, 폐, 혈액, 위장, 내분비, 간, 신장, 신경, 악성 종양, 감염성 질환, 조절되지 않는 당뇨병)의 임상적 증거 과도한 위험에.
• efgartigimod 또는 그 부형제 중 하나에 대해 알려진 과민 반응.
• 이전에 efgartigimod로 임상 시험에 참여했습니다.
• 임부 또는 수유 중인 여성 및 시험 기간 동안 또는 IMP의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신할 예정인 자.
• 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 제어되지 않는 활동성 또는 만성 세균성, 바이러스성 또는 진균 감염.
• 연구자의 의견에 따라 ITP의 임상 증상의 정확한 평가를 방해하거나 환자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 알려진 자가면역 질환.
• 알코올, 약물 또는 약물 남용의 현재 또는 과거력(즉, 스크리닝 12개월 이내).