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TSCにおける補助ガナキソロン治療(パートA)とその後の長期治療(パートB) (TSC)

2023年3月8日 更新者:Marinus Pharmaceuticals

結節性硬化症複合体関連てんかんにおける補助的ガナキソロン治療(パート A)とその後の長期治療(パート B)の第 2 相非盲検 12 週間試験

12週間の治療期間の終わりまで、遺伝的または臨床的に確認されたTSC関連てんかん患者の一次発作タイプの治療のための補助療法としてのガナキソロンの予備的な安全性と有効性を評価すること。

調査の概要

状態

完了

詳細な説明

これは、TSC の臨床診断が確認された患者、および/または TSC1 または TSC2 遺伝子のいずれかに変異がある患者における補助 GNX 治療の OL 概念実証研究です。 試験は 2 つの部分で構成されます。パート A は、4 週間のベースライン期間とそれに続く 12 週間の治療期間 (4 週間の滴定と 8 週間の維持) で構成されます。 24 週間の OLE 期間 (パート B) を継続しない患者については、2 週間の漸減期間とそれに続く 2 週間の安全期間が続きます。 パート A とパート B の主な違いは、治療期間の長さ、評価の頻度が低いこと、および治験責任医師の評価に基づいて薬物投与量を変更できることです (GNX と他の抗てんかん薬 [AED] 治療の両方で、他の薬の開始と中止が含まれます)。パート B 中の患者の臨床経過。 パート A の 12 週間の治療期間中にベースラインと比較して発作頻度が減少した患者は、長期の安全性、有効性、忍容性を評価するために、パート B (「OLE 適格」) に進むことができます。 TSC関連てんかんの患者。

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Marinus Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 (パート A):

  • TSCの臨床的または突然変異診断
  • 治療用量で2つ以上のASMを適切に試験したにもかかわらず、発作を制御できない。
  • -4週間のベースライン期間中に少なくとも8回の数えられる/目撃された一次発作があり、ベースラインの4週間のうち少なくとも3週間で少なくとも1回の一次発作が発生します。

包含基準 (パート B)

• 患者は、4 週間のベースライン期間と比較して、パート A 治療期間中に一次発作の頻度が 35% 以上減少しました。

除外基準 (パート A):

  • GNXへの以前の露出
  • 妊娠中または授乳中
  • -シトクロムP450(CYP)3A4/5/7の強力な誘導剤または阻害剤の同時使用。 CYP3A4/5/7 の強力な阻害剤または誘導剤は、治験薬開始の訪問 2 の少なくとも 28 日前に中止する必要があります。 これには、承認された ASM は含まれません。
  • -スクリーニング前に1年未満フェルバメートを服用している患者
  • -血漿薬物スクリーニングでテトラヒドロカンナビノール(THC)または承認されていないカンナビジオール(CBD)が陽性である患者
  • 経口ステロイド薬、ケトコナゾール(局所製剤を除く)、セントジョンズワート、またはその他のIPの慢性的な使用は許可されていません
  • 活動性のCNS感染症、脱髄疾患、変性神経疾患、または進行性とみなされるCNS疾患がある。 これには、研究者の意見では一次発作制御に影響を与える可能性がある腫瘍の成長が含まれます
  • -重度の腎不全、推定糸球体濾過率(eGFR)<30 mL /分(Cockcroft-Gault式または小児GFR計算機またはBedside Schwartzを使用して計算)の患者は、研究への参加から除外されるか、基準が満たされた場合は中止されますベースライン後
  • -スクリーニング訪問前の30日以内または5半減期未満(いずれか短い方)に他の治験薬にさらされた

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:オープンラベル
ガナキソロン懸濁液 (50 mg/ml) TID を 12 週間、24 週間延長
滴定とその後の維持および延長期間

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週間の治療期間の終わりまでの28日間の発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠:ベースラインおよび 12 週目まで
一次発作には、脱力/脱落、両側間代、両側強直、意識または意識の障害を伴わない焦点運動、意識または意識の障害を伴う焦点 (運動または非運動)、焦点から両側強直間代、全般性強直間代が含まれます。 ベースラインの 28 日間の発作頻度は、ベースライン期間の一次発作の総数を、ベースライン期間の発作データが欠落していない日数で割り、28 を掛けて計算されました。 ベースライン来院は0週と​​定義された。28日発作頻度のベースラインからの変化率は、ベースライン後の28日発作頻度とベースライン28日発作頻度の差として計算され、ベースライン28日発作頻度で割られた。 100倍。
ベースラインおよび 12 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン期間と比較して、12週間の治療期間の終わりまでに28日間の一次発作頻度が50%以上減少した参加者の割合
時間枠:ベースラインおよび最大 12 週間
一次発作には、脱力/脱落、両側間代、両側強直、意識または意識の障害を伴わない焦点運動、意識または意識の障害を伴う焦点 (運動または非運動)、焦点から両側強直間代、全般性強直間代が含まれます。 発作頻度が 50% 以上減少したと報告した参加者の割合が示されています。
ベースラインおよび最大 12 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Maciej Gasior, MD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年4月8日

一次修了 (実際)

2021年6月25日

研究の完了 (実際)

2022年8月30日

試験登録日

最初に提出

2020年2月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月25日

最初の投稿 (実際)

2020年2月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月8日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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