Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiegészítő ganaxolone kezelés (A rész) a TSC-ben, majd hosszú távú kezelés (B rész) (TSC)

2023. március 8. frissítette: Marinus Pharmaceuticals

2. fázisú, nyílt elrendezésű, 12 hetes kísérlet a ganaxolon-kezelés kiegészítésére (A. rész) a tuberkulózisos szklerózissal összefüggő epilepsziában, amelyet hosszú távú kezelés követ (B. rész)

A ganaxolon előzetes biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a primer rohamtípusok kezelésére szolgáló kiegészítő terápiaként genetikailag vagy klinikailag igazolt TSC-vel összefüggő epilepsziában szenvedő betegeknél a 12 hetes kezelési időszak végéig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy OL-bizonyíték-tanulmány a kiegészítő GNX-kezelésről olyan betegeknél, akiknél megerősített klinikai diagnózis TSC és/vagy mutáció a TSC1 vagy TSC2 génben. A vizsgálat két részből áll: Az A rész egy 4 hetes kiindulási időszakból, majd egy 12 hetes kezelési időszakból áll (4 hetes titrálás és 8 hetes karbantartás). Azoknál a betegeknél, akik nem folytatják a 24 hetes OLE periódusban (B rész), egy 2 hetes fokozatos fokozatos időszak következik, amelyet egy 2 hetes biztonsági időszak követ. A fő különbség az A és a B rész között a kezelés időtartama, a ritkább értékelések és a gyógyszeradagok megváltoztatásának képessége (mind a GNX, mind az egyéb antiepileptikus gyógyszeres [AED] kezelések, amelyek magukban foglalják más gyógyszerek megkezdését és abbahagyását) a vizsgáló értékelése alapján. a beteg klinikai lefolyása a B. rész alatt. Azok a betegek, akiknél az A. részben leírt 12 hetes kezelési periódus alatt a rohamok gyakorisága a kiindulási állapothoz képest csökkent, folytathatják a B. részben ("OLE alkalmas"), hogy értékeljék a hosszú távú biztonságosságot, hatékonyságot és tolerálhatóságot TSC-vel összefüggő epilepsziában szenvedő betegek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Egyesült Államok, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Marinus Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok (A rész):

  • A TSC klinikai vagy mutációs diagnózisa
  • A görcsrohamok ellenőrzésének elmulasztása annak ellenére, hogy 2 vagy több ASM-et vizsgáltak terápiás dózisban.
  • Legyen legalább 8 megszámlálható/tanúsított elsődleges görcsroham a 4 hetes kiindulási periódus során, és legalább 1 elsődleges roham fordult elő a kiindulási állapot 4 hete közül legalább 3-ban.

Bevételi kritériumok (B rész)

• A betegek primer rohamok gyakorisága ≥ 35%-kal csökkent az A. részbeni kezelési időszak alatt a 4 hetes kiindulási periódushoz képest.

Kizárási kritériumok (A rész):

  • Korábbi kitettség a GNX-hez
  • Terhes vagy szoptató
  • Erős citokróm P450 (CYP)3A4/5/7 induktorok vagy inhibitorok egyidejű alkalmazása. A CYP3A4/5/7 minden erős inhibitorát vagy induktorát fel kell függeszteni legalább 28 nappal a 2. látogatás, a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt. Ez nem tartalmazza a jóváhagyott ASM-eket.
  • Olyan betegek, akik a szűrés előtt kevesebb mint 1 évig szedtek felbamátot
  • Azoknál a betegeknél, akiknél pozitív lett a tetrahidrokannabinol (THC) vagy a nem jóváhagyott kannabidiol (CBD) teszt a plazma gyógyszerszűrésen
  • Az orális szteroid gyógyszerek, a ketokonazol (kivéve a helyi készítmények), az orbáncfű vagy más IP-k krónikus alkalmazása nem megengedett
  • Aktív központi idegrendszeri fertőzése, demielinizációs betegsége, degeneratív neurológiai betegsége vagy progresszívnek ítélt központi idegrendszeri betegsége van. Ez magában foglalja a tumor növekedését, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja az elsődleges rohamszabályozást
  • A jelentős veseelégtelenségben szenvedő, becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) < 30 ml/perc (a Cockcroft-Gault képlet vagy a Pediatric GFR kalkulátor vagy a Bedside Schwartz segítségével számítva) kizárják a vizsgálatból, vagy a feltétel teljesülése esetén abbahagyják a vizsgálatot. alapvonal után
  • a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül vagy kevesebb mint 5 felezési időn belül (amelyik rövidebb) volt kitéve bármilyen más vizsgált gyógyszernek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Nyitott címke
ganaxolon szuszpenzió (50 mg/ml) háromszor 12 hétig, 24 hetes meghosszabbítással
Drog: Ganaxolone
titrálás, majd karbantartás és meghosszabbítás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 28 napos rohamok gyakoriságában a 12 hetes kezelési időszak végéig
Időkeret: Alapállapot és a 12. hétig
Az elsődleges rohamok közé tartozik az atonikus/csepp, kétoldali klónikus, bilaterális tónusos, fokális motoros, tudat- vagy éberségi károsodás nélkül, fokális (motoros vagy nem-motoros) tudat- vagy tudatosságkárosodással, fokálistól bilaterális tónusos-klónusos, generalizált tónusos-klónusos rohamok. A kiindulási 28 napos rohamgyakoriságot úgy számítottuk ki, hogy az alapidőszakban az elsődleges rohamok teljes számát elosztjuk azon napok számával, amelyekben a rohamadatok nem hiányoztak az alapidőszakban, megszorozva 28-cal. A kiinduló látogatást a 0. hétként határozták meg. A 28 napos rohamok gyakoriságának kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változását a kiindulási állapot utáni 28 napos rohamok gyakoriságának és a kiindulási állapot 28 napos rohamok gyakoriságának különbségeként számítottuk ki, osztva a kiindulási 28 napos rohamok gyakoriságával, szorozva 100-zal.
Alapállapot és a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a 28 napos elsődleges rohamok gyakorisága >=50 százalékos csökkenést tapasztalt a 12 hetes kezelési időszak végéig az alapidőszakhoz képest
Időkeret: Kiindulási és legfeljebb 12 hétig
Az elsődleges rohamok közé tartozik az atonikus/csepp, kétoldali klónikus, bilaterális tónusos, fokális motoros, tudat- vagy éberségi károsodás nélkül, fokális (motoros vagy nem-motoros) tudat- vagy tudatosságkárosodással, fokálistól bilaterális tónusos-klónusos, generalizált tónusos-klónusos rohamok. Bemutatták azon résztvevők százalékos arányát, akik >=50 százalékos rohamgyakoriság-csökkenésről számoltak be.
Kiindulási és legfeljebb 12 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Marinus Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. április 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 25.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1042-TSC-2001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gumós szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel