Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tilleggsbehandling med ganaxolon (del A) i TSC etterfulgt av langtidsbehandling (del B) (TSC)

8. mars 2023 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals

En fase 2 åpen 12-ukers utprøving av tilleggsbehandling med ganaxolon (del A) ved tuberøs sklerose kompleksrelatert epilepsi etterfulgt av langtidsbehandling (del B)

For å vurdere foreløpig sikkerhet og effekt av ganaxolone som tilleggsbehandling for behandling av primære anfallstyper hos pasienter med genetisk eller klinisk bekreftet TSC-relatert epilepsi gjennom slutten av behandlingsperioden på 12 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en OL proof of concept-studie av tilleggsbehandling med GNX hos pasienter med en bekreftet klinisk diagnose av TSC og/eller en mutasjon i enten TSC1- eller TSC2-genet. Forsøket består av to deler: Del A består av en 4-ukers baseline-periode etterfulgt av en 12-ukers behandlingsperiode (4-ukers titrering og 8-ukers vedlikehold). For pasienter som ikke fortsetter i den 24-ukers OLE-perioden (del B), vil en 2-ukers nedtrappingsperiode etterfulgt av en 2-ukers sikkerhetsperiode følge. Hovedforskjellen mellom del A og del B er behandlingslengden, sjeldnere vurderinger og evnen til å endre medikamentdoser (både GNX og andre antiepileptiske medikamenter [AED]-behandlinger som inkluderer oppstart og stopp av andre medisiner) basert på utrederens vurdering av pasientens kliniske forløp under del B. Pasienter med anfallsfrekvensreduksjon i løpet av den 12-ukers behandlingsperioden i del A sammenlignet med baseline kan fortsette inn i del B ("OLE eligible"), for å vurdere langsiktig sikkerhet, effekt og tolerabilitet i pasienter med TSC-relatert epilepsi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Marinus Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (del A):

  • Klinisk eller mutasjonsdiagnose av TSC
  • Unnlatelse av å kontrollere anfall til tross for passende utprøving av 2 eller flere ASM ved terapeutiske doser.
  • Ha minst 8 tellbare/vitne primære anfall i løpet av den 4-ukers baseline-perioden med minst 1 primære anfall som forekommer i minst 3 av de 4 ukene av baseline.

Inkluderingskriterier (del B)

• Pasienter har opplevd ≥ 35 % reduksjon i hyppigheten av primære anfall i løpet av del A-behandlingsperioden sammenlignet med den 4-ukers utgangsperioden.

Ekskluderingskriterier (del A):

  • Tidligere eksponering for GNX
  • Gravid eller ammende
  • Samtidig bruk av sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 (CYP)3A4/5/7. Enhver sterk hemmer eller induktor av CYP3A4/5/7 må seponeres minst 28 dager før besøk 2, initiering av studielegemiddel. Dette inkluderer ikke godkjente ASM-er.
  • Pasienter som har tatt felbamat i mindre enn 1 år før screening
  • Pasienter som tester positivt for tetrahydrocannabinol (THC) eller ikke-godkjent cannabidiol (CBD) via plasmamedisinskjerm
  • Kronisk bruk av orale steroidmedisiner, ketokonazol (unntatt topikale formuleringer), johannesurt eller andre IP-er er ikke tillatt
  • Har en aktiv CNS-infeksjon, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller CNS-sykdom som anses som progressiv. Dette inkluderer tumorvekst som etter utrederens mening kan påvirke primær anfallskontroll
  • Pasienter med betydelig nyresvikt, estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min (beregnet ved bruk av Cockcroft-Gault-formelen eller Pediatric GFR-kalkulator eller Bedside Schwartz), vil bli ekskludert fra studiestart eller vil bli avbrutt dersom kriteriet er oppfylt etter baseline
  • Har vært eksponert for andre undersøkelseslegemidler innen 30 dager eller mindre enn 5 halveringstider (det som er kortest) før screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Åpen etikett
ganaxolon-suspensjon (50 mg/ml) TID i 12 uker med 24 ukers forlengelse
Legemiddel: Ganaxolon
titrering etterfulgt av vedlikeholds- og forlengelsesperiode

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens til slutten av 12-ukers behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og frem til uke 12
Primære anfall inkluderer atonisk/dråpeanfall, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokalmotorisk uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svekkelse av bevissthet eller bevissthet, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generalisert tonisk-klonisk. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som det totale antallet primære anfall i baseline-perioden delt på antall dager med ikke-manglende anfallsdata i baseline-perioden, multiplisert med 28. Baseline-besøket ble definert som uke 0. Prosentvis endring fra baseline i hyppige 28-dagers anfall ble beregnet som forskjellen i post-baseline 28-dagers anfallsfrekvens og baseline 28-dagers anfallsfrekvens, delt på baseline 28-dagers anfallsfrekvens, multiplisert med 100.
Baseline og frem til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplever en >=50 prosent reduksjon i 28-dagers primære anfallsfrekvens gjennom slutten av den 12 uker lange behandlingsperioden sammenlignet med baseline-perioden
Tidsramme: Baseline og opptil 12 uker
Primære anfall inkluderer atonisk/dråpeanfall, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokalmotorisk uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svekkelse av bevissthet eller bevissthet, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generalisert tonisk-klonisk. Det er presentert prosentandel av deltakerne som rapporterer >=50 prosent reduksjon i anfallsfrekvens.
Baseline og opptil 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2020

Primær fullføring (Faktiske)

25. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042-TSC-2001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tuberøs sklerose

Kliniske studier på Ganaxolon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere