Tratamiento adyuvante con ganaxolona (Parte A) en CET seguido de tratamiento a largo plazo (Parte B) (TSC)
8 de marzo de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Un ensayo abierto de fase 2 de 12 semanas de tratamiento adyuvante con ganaxolona (Parte A) en la epilepsia relacionada con el complejo de esclerosis tuberosa seguida de tratamiento a largo plazo (Parte B)
Evaluar la seguridad y la eficacia preliminares de la ganaxolona como terapia adyuvante para el tratamiento de tipos de convulsiones primarias en pacientes con epilepsia relacionada con CET confirmada genética o clínicamente hasta el final del período de tratamiento de 12 semanas.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de prueba de concepto de OL del tratamiento complementario con GNX en pacientes con un diagnóstico clínico confirmado de CET y/o una mutación en el gen TSC1 o TSC2.
El ensayo consta de dos partes: la Parte A consta de un período de referencia de 4 semanas seguido de un período de tratamiento de 12 semanas (titulación de 4 semanas y mantenimiento de 8 semanas).
Para los pacientes que no continúan en el período OLE de 24 semanas (Parte B), seguiría un período de reducción gradual de 2 semanas seguido de un período de seguridad de 2 semanas.
La principal diferencia entre la Parte A y la Parte B es la duración del tratamiento, las evaluaciones menos frecuentes y la capacidad de modificar las dosis del fármaco (tanto GNX como otros tratamientos con fármacos antiepilépticos [FAE], lo que incluye iniciar y suspender otros medicamentos) según la evaluación del investigador de el curso clínico del paciente durante la Parte B. Los pacientes con una reducción de la frecuencia de las convulsiones durante el período de tratamiento de 12 semanas en la Parte A en comparación con el inicio pueden continuar en la Parte B ("elegibles para OLE"), para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad a largo plazo en pacientes con epilepsia relacionada con CET.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Marinus Research Site
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Marinus Research Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión (Parte A):
- Diagnóstico clínico o mutacional de CET
- Fracaso en el control de las convulsiones a pesar de la prueba adecuada de 2 o más ASM en dosis terapéuticas.
- Tener al menos 8 convulsiones primarias contables/presenciadas durante el período de referencia de 4 semanas con al menos 1 convulsión primaria en al menos 3 de las 4 semanas de referencia.
Criterios de inclusión (Parte B)
• Los pacientes experimentaron una reducción de ≥ 35 % en la frecuencia de las convulsiones primarias durante el período de tratamiento de la Parte A en comparación con el período inicial de 4 semanas.
Criterios de exclusión (Parte A):
- Exposición previa a GNX
- embarazada o amamantando
- Uso concomitante de inductores o inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP)3A4/5/7. Cualquier inhibidor o inductor potente de CYP3A4/5/7 debe suspenderse al menos 28 días antes de la Visita 2, el inicio del fármaco del estudio. Esto no incluye ASM aprobados.
- Pacientes que han estado tomando felbamato durante menos de 1 año antes de la selección
- Pacientes con resultados positivos para tetrahidrocannabinol (THC) o cannabidiol no aprobado (CBD) a través de la prueba de detección de drogas en plasma
- No se permite el uso crónico de medicamentos esteroides orales, ketoconazol (excepto las formulaciones tópicas), hierba de San Juan u otros IP.
- Tiene una infección activa del SNC, una enfermedad desmielinizante, una enfermedad neurológica degenerativa o una enfermedad del SNC considerada progresiva. Esto incluye el crecimiento del tumor que, en opinión del investigador, podría afectar el control primario de las convulsiones.
- Los pacientes con insuficiencia renal significativa, tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min (calculada con la fórmula de Cockcroft-Gault o la calculadora de TFG pediátrica o Bedside Schwartz), serán excluidos del ingreso al estudio o serán descontinuados si se cumple el criterio. publicar línea de base
- Haber estado expuesto a cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o menos de 5 vidas medias (lo que sea más corto) antes de la visita de selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Abierto
Suspensión de ganaxolona (50 mg/ml) TID durante 12 semanas con extensión de 24 semanas
|
titulación seguida de mantenimiento y período de extensión
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días hasta el final del período de tratamiento de 12 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la semana 12
|
Las convulsiones primarias incluyen atónicas/de gota, clónicas bilaterales, tónicas bilaterales, motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia, focales (motoras o no motoras) con deterioro de la conciencia o la conciencia, focales a tónico-clónicas bilaterales, tónico-clónicas generalizadas.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número total de convulsiones primarias en el período de referencia dividido por el número de días sin datos de convulsiones faltantes en el período de referencia, multiplicado por 28.
La visita inicial se definió como la semana 0. El cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días se calculó como la diferencia en la frecuencia de convulsiones de 28 días posterior a la línea de base y la frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia, dividida por la frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia, multiplicado por 100.
|
Línea de base y hasta la semana 12
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que experimentaron una reducción >=50 por ciento en la frecuencia de convulsiones primarias de 28 días hasta el final del período de tratamiento de 12 semanas en comparación con el período de referencia
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 12 semanas
|
Las convulsiones primarias incluyen atónicas/de gota, clónicas bilaterales, tónicas bilaterales, motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia, focales (motoras o no motoras) con deterioro de la conciencia o la conciencia, focales a tónico-clónicas bilaterales, tónico-clónicas generalizadas.
Se presentó el porcentaje de participantes que reportaron una reducción >=50 por ciento en la frecuencia de las convulsiones.
|
Línea de base y hasta 12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de abril de 2020
Finalización primaria (Actual)
25 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
30 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
26 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Esclerosis tuberosa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores GABA
- Agentes GABA
- Neuroesteroides
- Ganaxolona
Otros números de identificación del estudio
- 1042-TSC-2001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .