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Trattamento aggiuntivo con ganaxolone (parte A) nella TSC seguito da trattamento a lungo termine (parte B) (TSC)

8 marzo 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 in aperto di 12 settimane del trattamento aggiuntivo con ganaxolone (parte A) nell'epilessia correlata al complesso della sclerosi tuberosa seguita da trattamento a lungo termine (parte B)

Valutare la sicurezza e l'efficacia preliminari del ganaxolone come terapia aggiuntiva per il trattamento dei tipi di crisi primarie in pazienti con epilessia correlata a TSC confermata geneticamente o clinicamente fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio OL proof of concept del trattamento GNX aggiuntivo in pazienti con una diagnosi clinica confermata di TSC e/o una mutazione nel gene TSC1 o TSC2. Lo studio si compone di due parti: la Parte A consiste in un periodo basale di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento di 12 settimane (4 settimane di titolazione e 8 settimane di mantenimento). Per i pazienti che non proseguono nel periodo OLE di 24 settimane (Parte B), seguirà un periodo di riduzione graduale di 2 settimane seguito da un periodo di sicurezza di 2 settimane. La principale differenza tra la Parte A e la Parte B è la durata del trattamento, le valutazioni meno frequenti e la capacità di modificare le dosi dei farmaci (sia GNX che altri trattamenti con farmaci antiepilettici [AED] che includono l'inizio e l'interruzione di altri farmaci) sulla base della valutazione dello sperimentatore il decorso clinico del paziente durante la Parte B. I pazienti con una riduzione della frequenza delle crisi durante il periodo di trattamento di 12 settimane nella Parte A rispetto al basale possono continuare nella Parte B ("idoneo a OLE"), per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità a lungo termine nella Parte B pazienti con epilessia correlata a TSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Marinus Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (Parte A):

  • Diagnosi clinica o mutazionale di TSC
  • Mancato controllo delle crisi nonostante l'appropriata sperimentazione di 2 o più ASM a dosi terapeutiche.
  • Avere almeno 8 crisi primarie numerabili/assistite durante il periodo basale di 4 settimane con almeno 1 crisi primaria verificatasi in almeno 3 delle 4 settimane del basale.

Criteri di inclusione (Parte B)

• I pazienti hanno sperimentato una riduzione ≥ 35% della frequenza delle crisi primarie durante il periodo di trattamento della Parte A rispetto al periodo basale di 4 settimane.

Criteri di esclusione (Parte A):

  • Precedente esposizione a GNX
  • Incinta o allattamento
  • Uso concomitante di forti induttori o inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4/5/7. Qualsiasi forte inibitore o induttore del CYP3A4/5/7 deve essere interrotto almeno 28 giorni prima della Visita 2, inizio del farmaco oggetto dello studio. Ciò non include gli ASM approvati.
  • Pazienti che hanno assunto felbamato per meno di 1 anno prima dello screening
  • Pazienti che risultano positivi al test per il tetraidrocannabinolo (THC) o il cannabidiolo non approvato (CBD) tramite screening farmacologico al plasma
  • Non è consentito l'uso cronico di farmaci steroidi orali, ketoconazolo (ad eccezione delle formulazioni topiche), erba di San Giovanni o altri IP
  • Avere un'infezione attiva del sistema nervoso centrale, una malattia demielinizzante, una malattia neurologica degenerativa o una malattia del sistema nervoso centrale considerata progressiva. Ciò include la crescita del tumore che, secondo l'investigatore, potrebbe influenzare il controllo delle crisi primarie
  • I pazienti con insufficienza renale significativa, velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 mL/min (calcolata utilizzando la formula di Cockcroft-Gault o il calcolatore GFR pediatrico o Bedside Schwartz), saranno esclusi dall'ingresso nello studio o saranno interrotti se il criterio è soddisfatto post basale
  • Sono stati esposti a qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o meno di 5 emivite (qualunque sia più breve) prima della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Etichetta aperta
sospensione di ganaxolone (50 mg/ml) TID per 12 settimane con estensione di 24 settimane
Droga: Ganaxolo
titolazione seguita da mantenimento e periodo di estensione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 12
Le crisi primarie comprendono atonica/caduta, cloniche bilaterali, toniche bilaterali, motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali (motorie o non motorie) con compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali tonico-cloniche bilaterali, tonico-cloniche generalizzate. La frequenza delle crisi di 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero totale di crisi primarie nel periodo di riferimento diviso per il numero di giorni con dati sulle crisi non mancanti nel periodo di riferimento, moltiplicato per 28. La visita al basale è stata definita come la settimana 0. La variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni è stata calcolata come la differenza nella frequenza delle crisi a 28 giorni post-basale e alla frequenza delle crisi a 28 giorni al basale, divisa per la frequenza delle crisi a 28 giorni al basale, moltiplicato per 100.
Basale e fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato una riduzione >=50% della frequenza delle crisi primarie di 28 giorni fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane rispetto al periodo di riferimento
Lasso di tempo: Basale e fino a 12 settimane
Le crisi primarie comprendono atonica/caduta, cloniche bilaterali, toniche bilaterali, motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali (motorie o non motorie) con compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali tonico-cloniche bilaterali, tonico-cloniche generalizzate. È stata presentata la percentuale di partecipanti che hanno riportato una riduzione >=50 percento della frequenza delle crisi.
Basale e fino a 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 aprile 2020

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-TSC-2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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