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Traitement d'appoint à la ganaxolone (partie A) dans la STB suivi d'un traitement à long terme (partie B) (TSC)

8 mars 2023 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Un essai ouvert de phase 2 de 12 semaines sur le traitement d'appoint à la ganaxolone (partie A) dans l'épilepsie liée au complexe de la sclérose tubéreuse suivi d'un traitement à long terme (partie B)

Évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaires de la ganaxolone en tant que traitement d'appoint pour le traitement des types de crises primaires chez les patients atteints d'épilepsie liée à la STB génétiquement ou cliniquement confirmée jusqu'à la fin de la période de traitement de 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de preuve de concept OL du traitement d'appoint par GNX chez des patients présentant un diagnostic clinique confirmé de TSC et/ou une mutation du gène TSC1 ou TSC2. L'essai se compose de deux parties : la partie A consiste en une période de référence de 4 semaines suivie d'une période de traitement de 12 semaines (titration de 4 semaines et maintenance de 8 semaines). Pour les patients ne poursuivant pas la période OLE de 24 semaines (partie B), une période de réduction progressive de 2 semaines suivie d'une période de sécurité de 2 semaines suivrait. La principale différence entre la partie A et la partie B est la durée du traitement, des évaluations moins fréquentes et la possibilité de modifier les doses de médicaments (à la fois le GNX et d'autres traitements antiépileptiques [DEA], ce qui comprend l'initiation et l'arrêt d'autres médicaments) sur la base de l'évaluation par l'investigateur de l'évolution clinique du patient au cours de la partie B. Les patients présentant une réduction de la fréquence des crises au cours de la période de traitement de 12 semaines dans la partie A par rapport à la valeur initiale peuvent continuer dans la partie B ("éligibles à l'OLE"), afin d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité à long terme dans patients atteints d'épilepsie liée à la STB.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Marinus Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion (Partie A) :

  • Diagnostic clinique ou mutationnel de TSC
  • Échec du contrôle des crises malgré un essai approprié de 2 ASM ou plus à des doses thérapeutiques.
  • Avoir au moins 8 crises primaires dénombrables/témoin au cours de la période de référence de 4 semaines avec au moins 1 crise primaire survenant au moins 3 des 4 semaines de référence.

Critères d'inclusion (Partie B)

• Les patients ont présenté une réduction ≥ 35 % de la fréquence des crises primaires au cours de la période de traitement de la partie A par rapport à la période de référence de 4 semaines.

Critères d'exclusion (Partie A) :

  • Exposition antérieure à GNX
  • Enceinte ou allaitante
  • Utilisation concomitante d'inducteurs ou d'inhibiteurs puissants du cytochrome P450 (CYP)3A4/5/7. Tout inhibiteur ou inducteur puissant du CYP3A4/5/7 doit être arrêté au moins 28 jours avant la visite 2, initiation du médicament à l'étude. Cela n'inclut pas les ASM approuvés.
  • Patients prenant du felbamate depuis moins d'un an avant le dépistage
  • Patients testés positifs pour le tétrahydrocannabinol (THC) ou le cannabidiol non approuvé (CBD) via un dépistage plasmatique
  • L'utilisation chronique de stéroïdes oraux, de kétoconazole (à l'exception des formulations topiques), de millepertuis ou d'autres IP n'est pas autorisée
  • Avoir une infection active du SNC, une maladie démyélinisante, une maladie neurologique dégénérative ou une maladie du SNC jugée évolutive. Cela inclut la croissance tumorale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter le contrôle primaire des crises
  • Les patients présentant une insuffisance rénale significative, un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 mL/min (calculé à l'aide de la formule de Cockcroft-Gault ou du calculateur de DFG pédiatrique ou de Bedside Schwartz), seront exclus de l'étude ou seront interrompus si le critère est rempli après la ligne de base
  • Avoir été exposé à tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou moins de 5 demi-vies (selon la plus courte) avant la visite de dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Étiquette ouverte
suspension de ganaxolone (50 mg/ml) TID pendant 12 semaines avec prolongation de 24 semaines
Médicament: Ganaxolone
titrage suivi d'une période d'entretien et d'extension

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises sur 28 jours jusqu'à la fin de la période de traitement de 12 semaines
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 12
Les crises primaires comprennent atoniques/chutes, cloniques bilatérales, toniques bilatérales, motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience, focales (motrices ou non motrices) avec altération de la conscience ou de la conscience, focales à bilatérales tonico-cloniques, tonico-cloniques généralisées. La fréquence de référence des crises sur 28 jours a été calculée comme le nombre total de crises primaires au cours de la période de référence divisé par le nombre de jours sans données manquantes sur les crises au cours de la période de référence, multiplié par 28. La visite de référence a été définie comme la semaine 0. Le pourcentage de variation par rapport à la référence de la fréquence des crises sur 28 jours a été calculé comme la différence entre la fréquence des crises après la référence sur 28 jours et la fréquence des crises sur 28 jours de référence, divisée par la fréquence des crises sur 28 jours de référence, multiplié par 100.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants connaissant une réduction >= 50 % de la fréquence des crises primaires sur 28 jours jusqu'à la fin de la période de traitement de 12 semaines par rapport à la période de référence
Délai: Baseline et jusqu'à 12 semaines
Les crises primaires comprennent atoniques/chutes, cloniques bilatérales, toniques bilatérales, motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience, focales (motrices ou non motrices) avec altération de la conscience ou de la conscience, focales à bilatérales tonico-cloniques, tonico-cloniques généralisées. Le pourcentage de participants signalant une réduction >= 50 % de la fréquence des crises a été présenté.
Baseline et jusqu'à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 avril 2020

Achèvement primaire (Réel)

25 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2020

Première publication (Réel)

26 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-TSC-2001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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