Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie uzupełniające ganaksolonem (część A) w TSC, po którym następuje leczenie długoterminowe (część B) (TSC)

8 marca 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Otwarte 12-tygodniowe badanie fazy 2 dotyczące wspomagającego leczenia ganaksolonem (część A) w padaczce związanej ze stwardnieniem guzowatym, po którym następuje leczenie długoterminowe (część B)

Wstępna ocena bezpieczeństwa i skuteczności ganaksolonu jako terapii wspomagającej w leczeniu pierwotnych typów napadów padaczkowych u pacjentów z genetycznie lub klinicznie potwierdzoną padaczką związaną z TSC do końca 12-tygodniowego okresu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie OL potwierdzające słuszność koncepcji leczenia wspomagającego GNX u pacjentów z potwierdzoną diagnozą kliniczną TSC i/lub mutacją w genie TSC1 lub TSC2. Badanie składa się z dwóch części: Część A składa się z 4-tygodniowego okresu początkowego, po którym następuje 12-tygodniowy okres leczenia (4-tygodniowe zwiększanie dawki i 8-tygodniowe leczenie podtrzymujące). W przypadku pacjentów, którzy nie kontynuują 24-tygodniowego okresu OLE (część B), następuje 2-tygodniowy okres zmniejszania dawki, po którym następuje 2-tygodniowy okres bezpieczeństwa. Główną różnicą między częścią A i częścią B jest długość leczenia, rzadsze oceny i możliwość zmiany dawek leków (zarówno GNX, jak i innych leków przeciwpadaczkowych [AED], które obejmują rozpoczynanie i odstawianie innych leków) w oparciu o ocenę badacza przebiegu klinicznego pacjenta w części B. Pacjenci, u których w trakcie 12-tygodniowego okresu leczenia w części A zmniejszono częstość napadów w porównaniu z wartością wyjściową, mogą kontynuować część B („kwalifikujący się do OLE”), aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję w pacjentów z padaczką związaną z TSC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Marinus Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia (Część A):

  • Kliniczna lub mutacyjna diagnoza TSC
  • Brak kontroli napadów pomimo odpowiedniej próby 2 lub więcej ASM w dawkach terapeutycznych.
  • Mieć co najmniej 8 dających się policzyć/być obserwowanymi napadami pierwotnymi podczas 4-tygodniowego okresu wyjściowego, z co najmniej 1 napadem pierwotnym występującym w co najmniej 3 z 4 tygodni wyjściowych.

Kryteria włączenia (Część B)

• Pacjenci doświadczyli zmniejszenia częstości napadów pierwotnych o ≥ 35% w okresie leczenia Części A w porównaniu z 4-tygodniowym okresem wyjściowym.

Kryteria wykluczenia (Część A):

  • Wcześniejsza ekspozycja na GNX
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Jednoczesne stosowanie silnych induktorów lub inhibitorów cytochromu P450 (CYP)3A4/5/7. Każdy silny inhibitor lub induktor CYP3A4/5/7 należy odstawić co najmniej 28 dni przed Wizytą 2, rozpoczęciem badania leku. Nie obejmuje to zatwierdzonych ASM.
  • Pacjenci, którzy przyjmowali felbamat krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym
  • Pacjenci z pozytywnym wynikiem testu na obecność tetrahydrokannabinolu (THC) lub niezatwierdzonego kannabidiolu (CBD) za pomocą testu przesiewowego w osoczu
  • Przewlekłe stosowanie doustnych leków steroidowych, ketokonazolu (z wyjątkiem preparatów do stosowania miejscowego), ziela dziurawca lub innych IP jest niedozwolone
  • Aktywne zakażenie OUN, choroba demielinizacyjna, zwyrodnieniowa choroba neurologiczna lub choroba OUN uznana za postępującą. Obejmuje to wzrost guza, który w opinii badacza może wpływać na pierwotną kontrolę napadów
  • Pacjenci ze znaczną niewydolnością nerek, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min (obliczony przy użyciu wzoru Cockcrofta-Gaulta lub kalkulatora Pediatric GFR lub Bedside Schwartz) zostaną wykluczeni z udziału w badaniu lub zostaną przerwani, jeśli kryterium zostanie spełnione po linii bazowej
  • Byli narażeni na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub mniej niż 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest krótszy) przed wizytą przesiewową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Otwarta etykieta
zawiesina ganaksolonu (50 mg/ml) trzy razy na dobę przez 12 tygodni z przedłużeniem o 24 tygodnie
Lek: Ganaksolon
miareczkowanie, po którym następuje okres podtrzymywania i przedłużania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej w 28-dniowej częstotliwości napadów do końca 12-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 12
Napady pierwotne obejmują napady atoniczne/opadające, obustronne kloniczne, obustronne toniczne, ogniskowe ruchowe bez zaburzeń świadomości lub świadomości, ogniskowe (motoryczne lub niemotoryczne) z zaburzeniami świadomości lub świadomości, ogniskowe do obustronnych toniczno-klonicznych, uogólnione toniczno-kloniczne. Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako całkowitą liczbę napadów pierwotnych w okresie początkowym podzieloną przez liczbę dni, w których nie brakowało danych napadów w okresie wyjściowym, pomnożoną przez 28. Wizytę wyjściową zdefiniowano jako tydzień 0. Procentową zmianę częstości napadów w ciągu 28 dni od wartości początkowej obliczono jako różnicę częstości napadów po 28 dniach od wartości początkowej i częstości napadów w ciągu 28 dni od wartości początkowej, podzieloną przez częstość napadów w ciągu 28 dni od wartości początkowej, pomnożone przez 100.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła >=50-procentowa redukcja częstości napadów pierwotnych w ciągu 28 dni do końca 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z okresem wyjściowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i do 12 tygodni
Napady pierwotne obejmują napady atoniczne/opadające, obustronne kloniczne, obustronne toniczne, ogniskowe ruchowe bez zaburzeń świadomości lub świadomości, ogniskowe (motoryczne lub niemotoryczne) z zaburzeniami świadomości lub świadomości, ogniskowe do obustronnych toniczno-klonicznych, uogólnione toniczno-kloniczne. Przedstawiono odsetek uczestników zgłaszających >=50% zmniejszenie częstości napadów.
Linia bazowa i do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-TSC-2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie guzowate

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj