TSC 加用加奈索酮治疗（A 部分），然后进行长期治疗（B 部分） (TSC)
2023年3月8日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
结节性硬化症相关癫痫加用加奈索酮治疗（A 部分）后进行长期治疗（B 部分）的 2 期开放标签 12 周试验
评估加奈索酮作为辅助疗法在 12 周治疗期结束时用于治疗遗传或临床确诊的 TSC 相关癫痫患者的原发性发作类型的初步安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项辅助 GNX 治疗概念研究的 OL 证明，用于临床确诊为 TSC 和/或 TSC1 或 TSC2 基因突变的患者。
该试验由两部分组成：A 部分包括 4 周的基线期和随后的 12 周治疗期（4 周滴定和 8 周维持）。
对于在 24 周的 OLE 期间（B 部分）没有继续的患者，接下来是 2 周的减量期和 2 周的安全期。
A 部分和 B 部分之间的主要区别在于治疗时间长短、评估频率较低，以及根据研究者评估改变药物剂量（GNX 和其他抗癫痫药物 [AED] 治疗，包括开始和停止其他药物治疗）的能力患者在 B 部分的临床过程。与基线相比，在 A 部分的 12 周治疗期间癫痫发作频率降低的患者可以继续进入 B 部分（“符合 OLE 条件”），以评估长期安全性、有效性和耐受性TSC 相关癫痫患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Marinus Research Site
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Palo Alto、California、美国、94304
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Marinus Research Site
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、美国、07039
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Marinus Research Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Marinus Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准（A 部分）：
- TSC的临床或突变诊断
- 尽管在治疗剂量下对 2 种或更多 ASM 进行了适当试验，但仍未能控制癫痫发作。
- 在 4 周的基线期间至少有 8 次可计数/目击的原发性癫痫发作，并且至少 1 次原发性癫痫发作发生在 4 周基线的至少 3 周内。
纳入标准（B 部分）
• 与 4 周的基线期相比，患者在 A 部分治疗期间的原发性癫痫发作频率降低了 ≥ 35%。
排除标准（A 部分）：
- 以前接触过 GNX
- 怀孕或哺乳
- 同时使用细胞色素 P450 (CYP)3A4/5/7 的强诱导剂或抑制剂。 任何 CYP3A4/5/7 的强抑制剂或诱导剂必须在第 2 次访视、研究药物开始前至少 28 天停用。 这不包括批准的 ASM。
- 筛选前服用非尔氨酯少于 1 年的患者
- 通过血浆药物筛查四氢大麻酚 (THC) 或未经批准的大麻二酚 (CBD) 检测呈阳性的患者
- 不允许长期使用口服类固醇药物、酮康唑（局部制剂除外）、圣约翰草或其他 IP
- 患有活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或被视为进行性的中枢神经系统疾病。 这包括肿瘤生长，研究者认为这可能会影响主要的癫痫发作控制
- 患有严重肾功能不全、估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min（使用 Cockcroft-Gault 公式或儿科 GFR 计算器或 Bedside Schwartz 计算）的患者将被排除在研究条目之外，或者如果满足标准将被终止后基线
- 在筛选访问之前的 30 天内或少于 5 个半衰期（以较短者为准）曾接触过任何其他研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：开放标签
加奈索酮悬浮液 (50 mg/ml) TID 12 周，延长 24 周
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滴定后维持和延长期
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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到 12 周治疗期结束时，28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和直至第 12 周
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原发性癫痫发作包括失张力/下降、双侧阵挛、双侧强直、无意识或意识障碍的局灶性运动、意识或意识障碍的局灶性（运动或非运动）、局灶性至双侧强直-阵挛、全身性强直-阵挛。
基线 28 天癫痫发作频率计算为基线期间原发性癫痫发作总数除以基线期间癫痫发作数据未丢失的天数，再乘以 28。
基线就诊定义为第 0 周。28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化计算为基线后 28 天癫痫发作频率与基线 28 天癫痫发作频率之差除以基线 28 天癫痫发作频率，乘以 100。
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基线和直至第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线期相比，在 12 周治疗期结束时，28 天主要癫痫发作频率降低 >=50% 的参与者百分比
大体时间：基线和长达 12 周
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原发性癫痫发作包括失张力/下降、双侧阵挛、双侧强直、无意识或意识障碍的局灶性运动、意识或意识障碍的局灶性（运动或非运动）、局灶性至双侧强直-阵挛、全身性强直-阵挛。
已报告癫痫发作频率降低 >=50% 的参与者百分比。
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基线和长达 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Maciej Gasior, MD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月8日
初级完成 (实际的)
2021年6月25日
研究完成 (实际的)
2022年8月30日
研究注册日期
首次提交
2020年2月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月25日
首次发布 (实际的)
2020年2月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月8日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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