TSC에서의 부가적인 ganaxolone 치료(Part A) 이후 장기 치료(Part B) (TSC)
2023년 3월 8일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
결절성 경화증 복합 관련 간질에 대한 추가 ganaxolone 치료(Part A)와 장기 치료(Part B)의 2상 공개 라벨 12주 시험
12주의 치료 기간이 끝날 때까지 유전적으로 또는 임상적으로 확인된 TSC 관련 간질 환자의 원발성 발작 유형의 치료를 위한 보조 요법으로서 ganaxolone의 예비 안전성 및 효능을 평가하기 위함.
연구 개요
상세 설명
이것은 TSC의 임상 진단이 확인된 환자 및/또는 TSC1 또는 TSC2 유전자의 돌연변이가 있는 환자의 보조 GNX 치료에 대한 OL 개념 증명 연구입니다.
시험은 두 부분으로 구성됩니다. A 부분은 4주 기준 기간과 12주 치료 기간(4주 적정 및 8주 유지)으로 구성됩니다.
24주 OLE 기간(파트 B)에 지속되지 않는 환자의 경우 2주 테이퍼 기간에 이어 2주 안전 기간이 뒤따를 것입니다.
파트 A와 파트 B의 주요 차이점은 치료 기간, 덜 빈번한 평가, 약물 용량을 변경할 수 있는 능력입니다(GNX 및 다른 약물의 시작 및 중단을 포함하는 다른 항경련제[AED] 치료 모두). 파트 B 동안 환자의 임상 과정. 베이스라인과 비교하여 파트 A에서 12주 치료 기간 동안 발작 빈도가 감소한 환자는 파트 B("OLE 적격")로 계속 진행하여 TSC 관련 간질 환자.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Marinus Research Site
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Marinus Research Site
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, 미국, 07039
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Marinus Research Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Marinus Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준(파트 A):
- TSC의 임상적 또는 돌연변이적 진단
- 치료 용량에서 2개 이상의 ASM의 적절한 시도에도 불구하고 발작 조절 실패.
- 기준선 4주 중 최소 3주 동안 발생하는 기본 발작이 1회 이상인 4주 기준 기간 동안 최소 8회의 가산 가능/목격된 1차 발작이 있어야 합니다.
포함 기준(파트 B)
• 환자는 4주 기준 기간과 비교하여 파트 A 치료 기간 동안 일차 발작 빈도가 35% 이상 감소했습니다.
제외 기준(파트 A):
- GNX에 대한 이전 노출
- 임신 또는 모유 수유
- 시토크롬 P450(CYP)3A4/5/7의 강력한 유도제 또는 억제제의 동시 사용. CYP3A4/5/7의 임의의 강력한 억제제 또는 유도제는 방문 2, 연구 약물 개시 최소 28일 전에 중단되어야 합니다. 여기에는 승인된 ASM이 포함되지 않습니다.
- 스크리닝 전 1년 미만 동안 펠바메이트를 복용한 환자
- 혈장 약물 검사를 통해 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 승인되지 않은 칸나비디올(CBD)에 대해 양성 반응을 보인 환자
- 경구 스테로이드 약물, 케토코나졸(국소 제제 제외), 세인트 존스 워트 또는 기타 IP의 만성 사용은 허용되지 않습니다.
- 활동성 중추신경계 감염, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 진행성으로 간주되는 중추신경계 질환이 있는 경우. 여기에는 연구자의 의견으로는 일차 발작 조절에 영향을 미칠 수 있는 종양 성장이 포함됩니다.
- 상당한 신부전, 추정 사구체 여과율(eGFR) < 30 mL/min(Cockcroft-Gault 공식 또는 Pediatric GFR 계산기 또는 Bedside Schwartz를 사용하여 계산)이 있는 환자는 연구 항목에서 제외되거나 기준이 충족되는 경우 중단됩니다. 베이스라인 이후
- 스크리닝 방문 전 30일 또는 5 반감기 미만(둘 중 더 짧은 기간) 내에 다른 조사 약물에 노출된 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 오픈 라벨
ganaxolone 현탁액(50 mg/ml) 12주 동안 TID(24주 연장 포함)
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적정 후 유지 및 연장 기간
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 치료 기간 종료까지 28일 발작 빈도의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선 및 최대 12주차
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원발성 발작은 무긴장성 발작, 양측성 간대성 발작, 양측성 강직성 발작, 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동성 발작, 의식 또는 인식 장애가 있는 초점성 발작(운동성 또는 비운동성 발작), 초점에서 양측성 강직성 간대성 발작, 전신성 강직성 간대성 발작을 포함합니다.
기준선 28일 발작 빈도는 기준선 기간의 총 1차 발작 수를 기준선 기간 동안 누락되지 않은 발작 데이터가 있는 일수로 나누고 28을 곱하여 계산했습니다.
기준선 방문은 0주로 정의되었습니다. 28일 발작 빈도의 기준선으로부터 백분율 변화는 기준선 이후 28일 발작 빈도와 기준선 28일 발작 빈도의 차이를 기준선 28일 발작 빈도로 나눈 값으로 계산되었습니다. 100을 곱합니다.
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기준선 및 최대 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준 기간과 비교하여 12주 치료 기간이 끝날 때까지 28일 1차 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 기준선 및 최대 12주
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원발성 발작은 무긴장성 발작, 양측성 간대성 발작, 양측성 강직성 발작, 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동성 발작, 의식 또는 인식 장애가 있는 초점성 발작(운동성 또는 비운동성 발작), 초점에서 양측성 강직성 간대성 발작, 전신성 강직성 간대성 발작을 포함합니다.
발작 빈도가 50% 이상 감소했다고 보고한 참가자 비율이 제시되었습니다.
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기준선 및 최대 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 8일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 25일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 25일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1042-TSC-2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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