Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tilläggsbehandling med Ganaxolon (del A) vid TSC följt av långtidsbehandling (del B) (TSC)

8 mars 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En öppen fas 2-studie på 12 veckor med tilläggsbehandling med ganaxolon (del A) vid tuberös skleroskomplexrelaterad epilepsi följt av långtidsbehandling (del B)

Att bedöma preliminär säkerhet och effekt av ganaxolon som tilläggsterapi för behandling av primära anfallstyper hos patienter med genetiskt eller kliniskt bekräftad TSC-relaterad epilepsi till och med slutet av den 12 veckor långa behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en OL proof of concept-studie av kompletterande GNX-behandling hos patienter med en bekräftad klinisk diagnos av TSC och/eller en mutation i antingen TSC1- eller TSC2-genen. Studien består av två delar: Del A består av en 4-veckors baslinjeperiod följt av en 12-veckors behandlingsperiod (4 veckors titrering och 8 veckors underhåll). För patienter som inte fortsätter under 24-veckors OLE-perioden (del B), skulle en 2-veckors nedtrappningsperiod följt av en 2-veckors säkerhetsperiod följa. Den största skillnaden mellan del A och del B är behandlingens längd, mindre frekventa bedömningar och förmågan att ändra läkemedelsdoser (både GNX och andra antiepileptika [AED] behandlingar som inkluderar att påbörja och stoppa andra mediciner) baserat på utredarens utvärdering av patientens kliniska förlopp under del B. Patienter med en minskning av anfallsfrekvensen under den 12 veckor långa behandlingsperioden i del A jämfört med baslinjen kan fortsätta in i del B ("OLE eligible"), för att bedöma långsiktig säkerhet, effekt och tolerabilitet i patienter med TSC-relaterad epilepsi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Marinus Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier (del A):

  • Klinisk eller mutationsdiagnos av TSC
  • Misslyckande med att kontrollera anfall trots lämplig prövning av 2 eller fler ASM vid terapeutiska doser.
  • Ha minst 8 räknebara/bevittnade primära anfall under den 4-veckors baslinjeperioden med minst 1 primärt anfall under minst 3 av de 4 veckorna av baslinjen.

Inklusionskriterier (del B)

• Patienter har upplevt ≥ 35 % minskning av frekvensen av primära anfall under del A-behandlingsperioden jämfört med den 4-veckors baslinjeperioden.

Uteslutningskriterier (del A):

  • Tidigare exponering för GNX
  • Gravid eller ammande
  • Samtidig användning av starka inducerare eller hämmare av cytokrom P450 (CYP)3A4/5/7. Alla starka hämmare eller inducerare av CYP3A4/5/7 måste avbrytas minst 28 dagar före besök 2, start av studieläkemedlet. Detta inkluderar inte godkända ASM.
  • Patienter som har tagit felbamat i mindre än 1 år före screening
  • Patienter som testar positivt för tetrahydrocannabinol (THC) eller icke-godkänd cannabidiol (CBD) via plasmaläkemedelsskärm
  • Kronisk användning av orala steroidläkemedel, ketokonazol (förutom topikala formuleringar), johannesört eller andra IP:er är inte tillåten
  • Har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller CNS-sjukdom som anses progressiv. Detta inkluderar tumörtillväxt som enligt utredarens uppfattning skulle kunna påverka primär anfallskontroll
  • Patienter med signifikant njurinsufficiens, uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 30 ml/min (beräknad med Cockcroft-Gault-formeln eller Pediatric GFR-kalkylatorn eller Bedside Schwartz), kommer att uteslutas från studiestart eller kommer att avbrytas om kriteriet uppfylls efter baslinjen
  • Har exponerats för något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller mindre än 5 halveringstider (beroende på vilket som är kortast) före screeningbesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Öppen etikett
ganaxolonsuspension (50 mg/ml) tre gånger dagligen i 12 veckor med 24 veckors förlängning
Läkemedel: Ganaxolon
titrering följt av underhålls- och förlängningsperiod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens till slutet av 12-veckors behandlingsperiod
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 12
Primära anfall inkluderar atoniska/droppande, bilaterala kloniska, bilaterala toniska, fokalmotoriska utan försämring av medvetande eller medvetenhet, fokala (motoriska eller icke-motoriska) med försämring av medvetande eller medvetenhet, fokal till bilateral tonisk-klonisk, generaliserad tonisk-klonisk. Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som det totala antalet primära anfall i Baseline-perioden dividerat med antalet dagar med icke-saknade anfallsdata under Baseline-perioden, multiplicerat med 28. Baseline-besöket definierades som vecka 0. Procentuell förändring från Baseline i 28-dagars anfall frekvent beräknades som skillnaden i post-Baseline 28-dagars anfallsfrekvens och Baseline 28-dagars anfallsfrekvens, dividerat med Baseline 28-dagars anfallsfrekvens, multiplicerat med 100.
Baslinje och fram till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som upplever en >=50 procent minskning i 28-dagars primära anfallsfrekvens till och med slutet av den 12 veckor långa behandlingsperioden jämfört med baslinjeperioden
Tidsram: Baslinje och upp till 12 veckor
Primära anfall inkluderar atoniska/droppande, bilaterala kloniska, bilaterala toniska, fokalmotoriska utan försämring av medvetande eller medvetenhet, fokala (motoriska eller icke-motoriska) med försämring av medvetande eller medvetenhet, fokal till bilateral tonisk-klonisk, generaliserad tonisk-klonisk. Andel deltagare som rapporterar >=50 procent minskning av anfallsfrekvensen har presenterats.
Baslinje och upp till 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 april 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

25 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

30 augusti 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2020

Första postat (Faktisk)

26 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1042-TSC-2001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tuberös skleros

Kliniska prövningar på Ganaxolon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera