Tratamento Adjunto com Ganaxolona (Parte A) em TSC Seguido por Tratamento de Longo Prazo (Parte B) (TSC)
8 de março de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo aberto de Fase 2 de 12 semanas de tratamento adjuvante com Ganaxolona (Parte A) em Epilepsia relacionada ao Complexo de Esclerose Tuberosa Seguido por Tratamento de Longo Prazo (Parte B)
Avaliar a segurança e eficácia preliminares da ganaxolona como terapia adjuvante para o tratamento de tipos de convulsões primárias em pacientes com epilepsia relacionada a TSC geneticamente ou clinicamente confirmada até o final do período de tratamento de 12 semanas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de prova de conceito OL do tratamento adjuvante com GNX em pacientes com diagnóstico clínico confirmado de TSC e/ou uma mutação no gene TSC1 ou TSC2.
O estudo consiste em duas partes: a Parte A consiste em um período inicial de 4 semanas, seguido por um período de tratamento de 12 semanas (titulação de 4 semanas e manutenção de 8 semanas).
Para os pacientes que não continuaram no período OLE de 24 semanas (Parte B), seguir-se-ia um período de redução gradual de 2 semanas seguido de um período de segurança de 2 semanas.
A principal diferença entre a Parte A e a Parte B é a duração do tratamento, avaliações menos frequentes e a capacidade de alterar as doses dos medicamentos (tanto GNX quanto outros tratamentos com medicamentos antiepilépticos [DAE], que incluem iniciar e interromper outros medicamentos) com base na avaliação do investigador de o curso clínico do paciente durante a Parte B. Os pacientes com redução na frequência de convulsões durante o período de tratamento de 12 semanas na Parte A em comparação com a linha de base podem continuar na Parte B ("elegíveis para OLE"), para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade a longo prazo em pacientes com Epilepsia relacionada com TSC.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Marinus Research Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Marinus Research Site
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Marinus Research Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Marinus Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão (Parte A):
- Diagnóstico clínico ou mutacional de TSC
- Falha no controle das convulsões, apesar da tentativa apropriada de 2 ou mais ASMs em doses terapêuticas.
- Ter pelo menos 8 convulsões primárias contáveis/testemunhadas durante o período basal de 4 semanas, com pelo menos 1 convulsão primária ocorrendo em pelo menos 3 das 4 semanas iniciais.
Critérios de Inclusão (Parte B)
• Os pacientes apresentaram redução ≥ 35% na frequência de convulsões primárias durante o período de tratamento da Parte A em comparação com o período basal de 4 semanas.
Critérios de Exclusão (Parte A):
- Exposição anterior ao GNX
- Grávida ou amamentando
- Uso concomitante de fortes indutores ou inibidores do citocromo P450 (CYP)3A4/5/7. Qualquer forte inibidor ou indutor de CYP3A4/5/7 deve ser descontinuado pelo menos 28 dias antes da Visita 2, início do medicamento do estudo. Isso não inclui ASMs aprovados.
- Pacientes que tomaram felbamato por menos de 1 ano antes da triagem
- Pacientes com teste positivo para tetra-hidrocanabinol (THC) ou canabidiol não aprovado (CBD) por meio de triagem de drogas no plasma
- O uso crônico de medicamentos esteróides orais, cetoconazol (exceto para formulações tópicas), erva de São João ou outros IPs não é permitido
- Ter uma infecção ativa do SNC, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do SNC considerada progressiva. Isso inclui o crescimento do tumor que, na opinião do investigador, pode afetar o controle das crises primárias
- Pacientes com insuficiência renal significativa, taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min (calculada usando a fórmula de Cockcroft-Gault ou calculadora pediátrica de TFG ou Bedside Schwartz), serão excluídos da entrada no estudo ou serão descontinuados se o critério for atendido postar a linha de base
- Foram expostos a qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou menos de 5 meias-vidas (o que for menor) antes da consulta de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Rótulo aberto
suspensão de ganaxolona (50 mg/ml) TID por 12 semanas com extensão de 24 semanas
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titulação seguida de período de manutenção e extensão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias até o final do período de tratamento de 12 semanas
Prazo: Linha de base e até a semana 12
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As crises primárias incluem atônicas/quedas, clônicas bilaterais, tônicas bilaterais, motoras focais sem comprometimento da consciência ou percepção, focais (motoras ou não motoras) com comprometimento da consciência ou percepção, focais a tônico-clônicas bilaterais, tônico-clônicas generalizadas.
A frequência de convulsão de 28 dias da linha de base foi calculada como o número total de convulsões primárias no período de linha de base dividido pelo número de dias com dados de convulsão não ausentes no período de linha de base, multiplicado por 28.
A visita de linha de base foi definida como a semana 0. A alteração percentual da linha de base na frequência de convulsão de 28 dias foi calculada como a diferença na frequência de convulsão de 28 dias após a linha de base e na frequência de convulsão de 28 dias da linha de base, dividida pela frequência de convulsão de 28 dias da linha de base, multiplicado por 100.
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Linha de base e até a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que experimentaram uma redução >=50% na frequência de convulsões primárias de 28 dias até o final do período de tratamento de 12 semanas em comparação com o período de linha de base
Prazo: Linha de base e até 12 semanas
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As crises primárias incluem atônicas/quedas, clônicas bilaterais, tônicas bilaterais, motoras focais sem comprometimento da consciência ou percepção, focais (motoras ou não motoras) com comprometimento da consciência ou percepção, focais a tônico-clônicas bilaterais, tônico-clônicas generalizadas.
Foi apresentada a porcentagem de participantes relatando >=50 por cento de redução na frequência de convulsões.
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Linha de base e até 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de abril de 2020
Conclusão Primária (Real)
25 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
30 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
26 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Síndromes Neurocutâneas
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Esclerose
- Esclerose Tuberosa
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores GABA
- Agentes GABA
- Neuroesteróides
- Ganaxolona
Outros números de identificação do estudo
- 1042-TSC-2001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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