Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Adjuvante behandeling met ganaxolon (deel A) bij TSC gevolgd door langdurige behandeling (deel B) (TSC)

8 maart 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een open-label fase 2-onderzoek van 12 weken met adjuvante behandeling met ganaxolon (deel A) bij tubereuze sclerosecomplex-gerelateerde epilepsie gevolgd door langdurige behandeling (deel B)

Om de voorlopige veiligheid en werkzaamheid van gaxolon te beoordelen als aanvullende therapie voor de behandeling van primaire soorten aanvallen bij patiënten met genetisch of klinisch bevestigde TSC-gerelateerde epilepsie tot het einde van de behandelingsperiode van 12 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een OL proof of concept-studie van aanvullende GNX-behandeling bij patiënten met een bevestigde klinische diagnose van TSC en/of een mutatie in het TSC1- of TSC2-gen. Het onderzoek bestaat uit twee delen: Deel A bestaat uit een basisperiode van 4 weken, gevolgd door een behandelingsperiode van 12 weken (titratie van 4 weken en onderhoud van 8 weken). Voor patiënten die de OLE-periode van 24 weken (deel B) niet voortzetten, volgt een afbouwperiode van 2 weken gevolgd door een veiligheidsperiode van 2 weken. Het belangrijkste verschil tussen deel A en deel B is de duur van de behandeling, minder frequente beoordelingen en de mogelijkheid om de medicijndoses te wijzigen (zowel GNX- als andere anti-epileptica [AED]-behandelingen, waaronder het starten en stoppen van andere medicijnen) op basis van de evaluatie door de onderzoeker van het klinisch beloop van de patiënt tijdens deel B. Patiënten met een vermindering van de aanvalsfrequentie tijdens de behandelperiode van 12 weken in deel A in vergelijking met de uitgangswaarde kunnen doorgaan naar deel B ("OLE geschikt"), om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid op lange termijn te beoordelen in patiënten met TSC-gerelateerde epilepsie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Marinus Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Opnamecriteria (Deel A):

  • Klinische of mutatiediagnose van TSC
  • Het niet onder controle krijgen van aanvallen ondanks een passende proef met 2 of meer ASM's bij therapeutische doses.
  • Minstens 8 telbare/getuige primaire aanvallen hebben tijdens de basislijnperiode van 4 weken, met ten minste 1 primaire aanval in ten minste 3 van de 4 weken van de basislijn.

Inclusiecriteria (Deel B)

• Patiënten hebben een vermindering van ≥ 35% van de frequentie van primaire aanvallen ervaren tijdens de deel A-behandelingsperiode in vergelijking met de 4 weken durende basislijnperiode.

Uitsluitingscriteria (Deel A):

  • Eerdere blootstelling aan GNX
  • Zwanger of borstvoeding
  • Gelijktijdig gebruik van sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP)3A4/5/7. Elke sterke remmer of inductor van CYP3A4/5/7 moet ten minste 28 dagen vóór de start van Bezoek 2, de studiemedicatie, worden stopgezet. Dit geldt niet voor goedgekeurde ASM's.
  • Patiënten die minder dan 1 jaar voorafgaand aan de screening felbamaat hebben gebruikt
  • Patiënten die positief testen op tetrahydrocannabinol (THC) of niet-goedgekeurde cannabidiol (CBD) via plasmadrugscreening
  • Chronisch gebruik van orale steroïdmedicatie, ketoconazol (behalve voor lokale formuleringen), sint-janskruid of andere IP's is niet toegestaan
  • Een actieve CZS-infectie, demyeliniserende ziekte, degeneratieve neurologische ziekte of CZS-ziekte hebben die als progressief wordt beschouwd. Dit omvat tumorgroei die naar de mening van de onderzoeker de primaire aanvalscontrole zou kunnen beïnvloeden
  • Patiënten met significante nierinsufficiëntie, geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min (berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-formule of Pediatric GFR-calculator of Bedside Schwartz), worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek of worden stopgezet als aan het criterium wordt voldaan basislijn posten
  • Zijn blootgesteld aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of minder dan 5 halfwaardetijden (welke korter is) voorafgaand aan het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Open label
ganaxolonsuspensie (50 mg/ml) driemaal daags gedurende 12 weken met een verlenging van 24 weken
Geneesmiddel: Ganaxolon
titratie gevolgd door een onderhouds- en verlengingsperiode

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van aanvallen van 28 dagen tot het einde van de behandelingsperiode van 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 12
Primaire aanvallen omvatten atonische/dropping, bilateraal clonische, bilaterale tonische, focale motor zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn, focale (motorische of niet-motorische) met aantasting van bewustzijn of bewustzijn, focaal aan bilaterale tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonisch-clonische. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het totale aantal primaire aanvallen in de Baseline-periode gedeeld door het aantal dagen met niet-ontbrekende aanvalsgegevens in de Baseline-periode, vermenigvuldigd met 28. Het basislijnbezoek was gedefinieerd als week 0. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het verschil in post-baseline 28-daagse aanvalsfrequentie en baseline 28-daagse aanvalsfrequentie, gedeeld door baseline 28-daagse aanvalsfrequentie, vermenigvuldigd met 100.
Basislijn en tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een vermindering van >=50 procent ervaart in de frequentie van primaire aanvallen gedurende 28 dagen tot het einde van de behandelingsperiode van 12 weken in vergelijking met de basislijnperiode
Tijdsspanne: Baseline en tot 12 weken
Primaire aanvallen omvatten atonische/dropping, bilateraal clonische, bilaterale tonische, focale motor zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn, focale (motorische of niet-motorische) met aantasting van bewustzijn of bewustzijn, focaal aan bilaterale tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonisch-clonische. Het percentage deelnemers dat een vermindering van >=50 procent van de aanvalsfrequentie meldt, is gepresenteerd.
Baseline en tot 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 april 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-TSC-2001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren