Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Täydentävä ganaksolonihoito (osa A) TSC:ssä, jota seuraa pitkäkestoinen hoito (osa B) (TSC)

keskiviikko 8. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals

Vaiheen 2 avoin 12 viikon lisähoito ganaksolonihoidosta (osa A) tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyvässä epilepsiassa, jota seuraa pitkäkestoinen hoito (osa B)

Arvioida alustavasti ganaksolonin turvallisuutta ja tehoa lisähoitona primaaristen kohtausten hoitoon potilailla, joilla on geneettisesti tai kliinisesti varmistettu TSC:hen liittyvä epilepsia 12 viikon hoitojakson loppuun asti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on OL proof of concept -tutkimus GNX-lisähoidosta potilailla, joilla on vahvistettu kliininen TSC-diagnoosi ja/tai mutaatio joko TSC1- tai TSC2-geenissä. Koe koostuu kahdesta osasta: Osa A koostuu 4 viikon perusjaksosta, jota seuraa 12 viikon hoitojakso (4 viikon titraus ja 8 viikon ylläpito). Potilaille, jotka eivät jatka 24 viikon OLE-jaksoa (osa B), seuraa 2 viikon kapeneva jakso, jota seuraa 2 viikon turvallisuusjakso. Suurin ero osan A ja osan B välillä on hoidon pituus, harvemmat arvioinnit ja kyky muuttaa lääkeannoksia (sekä GNX- että muiden epilepsialääkkeiden [AED] hoidot, joihin kuuluu muiden lääkkeiden aloittaminen ja lopettaminen) tutkijan arvioinnin perusteella. potilaan kliininen kulku osan B aikana. Potilaat, joiden kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt osan A 12 viikon hoitojakson aikana lähtötasoon verrattuna, voivat jatkaa osaan B ("OLE-kelpoinen") pitkän aikavälin turvallisuuden, tehon ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Marinus Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit (osa A):

  • TSC:n kliininen tai mutaatiodiagnoosi
  • Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta 2 tai useamman ASM:n asianmukaisesta kokeesta terapeuttisilla annoksilla.
  • Sinulla on vähintään 8 laskettavissa olevaa/todistavaa primaarista kohtausta 4 viikon perusjakson aikana ja vähintään 1 primaarinen kohtaus vähintään 3:na lähtötilanteen neljästä viikosta.

Sisällyttämiskriteerit (osa B)

• Potilaiden primaaristen kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt ≥ 35 % osan A hoitojakson aikana verrattuna 4 viikon perusjaksoon.

Poissulkemiskriteerit (osa A):

  • Aikaisempi altistuminen GNX:lle
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Sytokromi P450 (CYP)3A4/5/7 vahvojen indusoijien tai estäjien samanaikainen käyttö. Kaikki voimakkaat CYP3A4/5/7:n estäjät tai indusoijat on lopetettava vähintään 28 päivää ennen käyntiä 2, tutkimuslääkkeen aloittamista. Tämä ei sisällä hyväksyttyjä ASM:itä.
  • Potilaat, jotka ovat käyttäneet felbamaattia alle vuoden ennen seulontaa
  • Potilaat, joiden tetrahydrokannabinoli (THC) tai ei-hyväksytty kannabidioli (CBD) testitulos on positiivinen plasman lääkeseulonnassa
  • Suun kautta otettavien steroidilääkkeiden, ketokonatsolin (paitsi paikalliset valmisteet), mäkikuisman tai muiden IP-lääkkeiden krooninen käyttö ei ole sallittua
  • Sinulla on aktiivinen keskushermostosairaus, demyelinisoiva sairaus, rappeuttava neurologinen sairaus tai etenevä keskushermostosairaus. Tämä sisältää kasvaimen kasvun, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa ensisijaisiin kohtausten hallintaan
  • Potilaat, joilla on merkittävä munuaisten vajaatoiminta, arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min (laskettu Cockcroft-Gault-kaavalla tai lasten GFR-laskimella tai Bedside Schwartzilla), suljetaan pois tutkimuksesta tai heidät lopetetaan, jos kriteeri täyttyy. lähtötilanteen jälkeen
  • olet altistunut jollekin muulle tutkimuslääkkeelle 30 päivän tai alle 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on lyhyempi) sisällä ennen seulontakäyntiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Avoin etiketti
ganaksolonisuspensio (50 mg/ml) kolme kertaa päivässä 12 viikon ajan 24 viikon jatkolla
Lääke: Ganaxolone
titraus, jota seuraa ylläpito- ja jatkoaika

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä 12 viikon hoitojakson loppuun asti
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 12 asti
Ensisijaisia ​​kohtauksia ovat atoniset/pudotuskohtaukset, bilateraaliset klooniset, bilateraaliset tonic-kohtaukset, polttomoottorit ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä, fokaaliset (motoriset tai ei-motoriset) tajunnan tai tietoisuuden heikkenemisen kera, fokaalista bilateraaliseen toonis-klooniseen, yleistyneet tonic-klooniset kohtaukset. Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla perusjakson ensisijaisten kohtausten kokonaismäärä niiden päivien lukumäärällä, joista ei puuttunut kohtaustietoja perusjaksolla, kerrottuna 28:lla. Lähtötilanteen käynti määriteltiin viikoksi 0. Prosenttimuutos lähtötilanteesta 28 päivän kohtausten tiheydessä laskettiin erotuksena 28 päivän kohtausten perustilanteen jälkeisessä 28 päivän kohtausten tiheyden ja 28 päivän kohtausten lähtötiheyden erona jaettuna 28 päivän kohtausten perustiheydellä, kerrottuna 100:lla.
Perustaso ja viikko 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kokivat >=50 prosentin laskun 28 päivän ensisijaisten kohtausten esiintymistiheydessä 12 viikon hoitojakson loppuun mennessä verrattuna perusjaksoon
Aikaikkuna: Perustaso ja enintään 12 viikkoa
Ensisijaisia ​​kohtauksia ovat atoniset/pudotuskohtaukset, bilateraaliset klooniset, bilateraaliset tonic-kohtaukset, polttomoottorit ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä, fokaaliset (motoriset tai ei-motoriset) tajunnan tai tietoisuuden heikkenemisen kera, fokaalista bilateraaliseen toonis-klooniseen, yleistyneet tonic-klooniset kohtaukset. Prosenttiosuus osallistujista, jotka ilmoittivat kohtausten esiintymistiheyden vähenemisestä >=50 prosenttia, on esitetty.
Perustaso ja enintään 12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marinus Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1042-TSC-2001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa